このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

X連鎖性低リン血症に対するカルシトリオール単剤療法

2026年4月16日 更新者：Eva Liu、Massachusetts General Hospital

X染色体連鎖性低リン血症に対するカルシトリオール単剤療法：ミネラルイオン、成長および骨格パラメータへの影響

募集されたXLHの子供と大人は、カルシトリオール単独で（リン酸塩補給なしで）1年間治療され、その間、カルシトリオールの用量は治療の最初の3か月で増加します。 研究者らは、成人と小児の XLH のみの治療は、腎臓の石灰化を増加させることなく、血清リン酸塩レベルと骨格石灰化を改善すると仮定しています。 この研究では、カルシトリオール療法が子供の成長を改善するかどうかも調べます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

16

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -男性から男性への伝達を除く家族歴のあるXLHの臨床診断、またはPHEX変異の遺伝子型が陽性
  • 血清PTHレベルが正常上限の1.5倍未満
  • 血清カルシウム値が10.0mg/dl未満
  • eGFR >= 60mL/分/1.73m2
  • 25(OH) ビタミン D レベル >= 20 ng/dL

除外基準:

  • -カルシトリオールに対する既知のアレルギー
  • 妊娠中または授乳中
  • -ビスフォスフォネート、テリパラチド、SERMS、ホルモン補充療法、プロゲステロンのみの避妊薬などの骨格活性剤の使用（閉経前の女性における併用経口避妊薬の使用は除外基準ではありません）。
  • -研究の2週間前から、カルシトリオールおよびリン酸塩療法による治療を中止したくない、または中止できない
  • 過去2週間以内のシナカルセトによる治療
  • 成長ホルモン療法の現在の使用
  • ミネラルイオンの腎処理を変更する利尿薬または薬物の使用。
  • -吸入剤を除く、過去12か月間で14日以上のグルココルチコイドの使用。
  • -皮膚の基底細胞癌および扁平上皮癌を除く悪性腫瘍の病歴。
  • -DSM-5による精神疾患の重大な病歴。
  • DSM-5 による物質使用障害。
  • -重大な心肺疾患（不安定なCADまたはステージD ACC / AHA心不全）。
  • -血清カルシウム、リン酸塩、およびクレアチニンの検査値が登録前の24か月にない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：XLHの成人
X染色体連鎖性低リン血症の成人は、最適化された用量のカルシトリオール（リン酸塩補給なし）で1年間治療されます
薬：カルシトリオール
X連鎖低リン血症の成人および子供（3〜17歳）は、リン酸塩補給なしのカルシトリオール療法で治療されます. カルシトリオールの用量は、研究の最初の 3 か月間でエスカレートされ、最適化されます。 カルシトリオールは、1日1回服用する経口薬です。
他の名前：
  • 1,25ジヒドロキシビタミンD
実験的：XLHの子供
X連鎖低リン血症の子供（3〜17歳）は、最適化された用量のカルシトリオール（リン酸塩補給なし）で1年間治療されます
薬：カルシトリオール
X連鎖低リン血症の成人および子供（3〜17歳）は、リン酸塩補給なしのカルシトリオール療法で治療されます. カルシトリオールの用量は、研究の最初の 3 か月間でエスカレートされ、最適化されます。 カルシトリオールは、1日1回服用する経口薬です。
他の名前：
  • 1,25ジヒドロキシビタミンD

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change in Serum Phosphate in Adults and Children With XLH Between Baseline and 12 Months
時間枠：baseline and 12 months
serum phosphate
baseline and 12 months
Change From Baseline in TmP/GFR in Adults and Children With XLH
時間枠：baseline and 12 months
a measure of kidney resorption of phosphate
baseline and 12 months
Rickets Score for Children With XLH
時間枠：baseline and 12 months
a score of rickets severity determined by reading x-rays of wrists and knees (10 point Thacher score with 0 being normal and 10 being severe)
baseline and 12 months
Change From Baseline in Nephrocalcinosis Grade
時間枠：baseline and 12 months
determine if there is change in amount of calcifications in the kidneys: graded from grade 0 (normal) to grade IV (stone formation, solitary focus of echos at the tip of the renal pyramid)
baseline and 12 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Growth in Children With XLH
時間枠：baseline and 12 months
Z-score of growth (this is full name of variable)- number represents standard deviation above or below the known mean of the general population at the corresponding age. Z score that is positive is above the mean, negative is below the mean.
baseline and 12 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Massachusetts General Hospital

協力者

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

捜査官

  • 主任研究者：Eva Liu, MD、Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年3月28日

一次修了 (実際)

2025年3月1日

研究の完了 (実際)

2026年2月26日

試験登録日

最初に提出

2018年11月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年11月20日

最初の投稿 (実際)

2018年11月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月16日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2016P001000

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する