- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03748966
Monoterapia com Calcitriol para Hipofosfatemia Ligada ao X
11 de março de 2024 atualizado por: Eva Liu, Massachusetts General Hospital
Monoterapia com Calcitriol para Hipofosfatemia Ligada ao X: Efeitos nos Íons Minerais, Crescimento e Parâmetros Esqueléticos
Crianças e adultos com XLH recrutados serão tratados apenas com calcitriol (sem suplementação de fosfato) por um ano, durante o qual a dose de calcitriol será escalonada durante os primeiros 3 meses de terapia.
Os investigadores levantam a hipótese de que o tratamento de adultos e crianças apenas com XLH melhorará os níveis séricos de fosfato e a mineralização esquelética sem causar um aumento nas calcificações renais.
O estudo também examinará se a terapia com calcitriol melhorará o crescimento em crianças.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Eva S Liu, MD
- Número de telefone: 16175255412
- E-mail: esliu@bwh.harvard.edu
Estude backup de contato
- Nome: Marie Demay, MD
- Número de telefone: 16177263273
- E-mail: demay@helix.mgh.harvard.edu
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital
-
Contato:
- Eva Liu, MD
- Número de telefone: 617-525-5412
- E-mail: esliu@bwh.harvard.edu
-
Contato:
- Marie Demay, MD
- Número de telefone: 6177263273
- E-mail: demay@helix.mgh.harvard.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de XLH com história familiar excluindo transmissão homem-homem, ou genótipo positivo para mutação PHEX
- Níveis séricos de PTH abaixo de 1,5x o limite superior do normal
- Níveis séricos de cálcio inferiores a 10,0 mg/dl
- eGFR >= 60 mL/min/1,73m2
- Nível de 25(OH) vitamina D >= 20 ng/dL
Critério de exclusão:
- Alergia conhecida ao calcitriol
- Gravidez ou amamentação
- Uso de agentes esqueleticamente ativos, como bisfosfonatos, teriparatida, SERMS, terapia de reposição hormonal e agentes contraceptivos apenas com progesterona (o uso de contraceptivos orais combinados em mulheres na pré-menopausa não é um critério de exclusão).
- Relutante ou incapaz de interromper a terapia com calcitriol e fosfato por duas semanas antes do estudo
- Terapia com cinacalcete nas últimas duas semanas
- Uso atual de terapia com hormônio de crescimento
- Uso de diuréticos ou medicamentos que alteram o manejo renal de íons minerais.
- Uso de glicocorticóides por mais de 14 dias nos últimos 12 meses, exceto agentes inalatórios.
- História de malignidade, exceto carcinoma de células basais e escamosas da pele.
- História significativa de doença psiquiátrica de acordo com o DSM-5.
- Transtorno por uso de substâncias de acordo com o DSM-5.
- Doença cardiopulmonar significativa (DAC instável ou insuficiência cardíaca estágio D ACC/AHA).
- Ausência de valores laboratoriais de cálcio, fosfato e creatinina séricos nos 24 meses anteriores à inscrição.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Adultos com XLH
Adultos com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X serão tratados com doses otimizadas de calcitriol (sem suplementação de fosfato) por um ano
|
Adultos e crianças (de 3 a 17 anos) com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X serão tratados com terapia de calcitriol sem suplementação de fosfato.
As doses de calcitriol serão escalonadas e otimizadas nos primeiros três meses do estudo.
O calcitriol é um medicamento oral tomado uma vez ao dia.
Outros nomes:
|
Experimental: Crianças com XLH
Crianças (de 3 a 17 anos) com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X serão tratadas com doses otimizadas de calcitriol (sem suplementação de fosfato) por um ano
|
Adultos e crianças (de 3 a 17 anos) com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X serão tratados com terapia de calcitriol sem suplementação de fosfato.
As doses de calcitriol serão escalonadas e otimizadas nos primeiros três meses do estudo.
O calcitriol é um medicamento oral tomado uma vez ao dia.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Mudança da linha de base no fosfato sérico em adultos e crianças com XLH
Prazo: até 12 meses
|
até 12 meses
|
|
Mudança da linha de base em TmP/GFR em adultos e crianças com XLH
Prazo: até 12 meses
|
uma medida da reabsorção renal de fosfato
|
até 12 meses
|
Pontuação de raquitismo para crianças com XLH
Prazo: até 12 meses
|
uma pontuação da gravidade do raquitismo determinada pela leitura de radiografias de pulsos e joelhos (escore de Thacher de 10 pontos, sendo 0 normal e 10 grave)
|
até 12 meses
|
Mudança da linha de base no grau de nefrocalcinose
Prazo: até 12 meses
|
determinar se há alteração na quantidade de calcificações nos rins: graduada de grau 0 (normal) a grau IV (formação de cálculo, foco solitário de ecos na ponta da pirâmide renal)
|
até 12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Crescimento em crianças com XLH
Prazo: até 12 meses
|
Z-score de crescimento
|
até 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de março de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
21 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Avitaminose
- Doenças de Deficiência
- Desnutrição
- Doenças ósseas
- Metabolismo, Erros Inatos
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- Deficiência de Vitamina D
- Hipofosfatemia Familiar
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Raquitismo
- Raquitismo hipofosfatêmico familiar
- Hipofosfatemia
- Raquitismo Hipofosfatêmico
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Micronutrientes
- Moduladores de transporte de membrana
- Vitaminas
- Agentes de Conservação da Densidade Óssea
- Hormônios e Agentes Reguladores de Cálcio
- Agentes vasoconstritores
- Agonistas dos Canais de Cálcio
- Calcitriol
- Diidroxicolecalciferóis
Outros números de identificação do estudo
- 2016P001000
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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