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Monoterapia com Calcitriol para Hipofosfatemia Ligada ao X

11 de março de 2024 atualizado por: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Monoterapia com Calcitriol para Hipofosfatemia Ligada ao X: Efeitos nos Íons Minerais, Crescimento e Parâmetros Esqueléticos

Crianças e adultos com XLH recrutados serão tratados apenas com calcitriol (sem suplementação de fosfato) por um ano, durante o qual a dose de calcitriol será escalonada durante os primeiros 3 meses de terapia. Os investigadores levantam a hipótese de que o tratamento de adultos e crianças apenas com XLH melhorará os níveis séricos de fosfato e a mineralização esquelética sem causar um aumento nas calcificações renais. O estudo também examinará se a terapia com calcitriol melhorará o crescimento em crianças.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico clínico de XLH com história familiar excluindo transmissão homem-homem, ou genótipo positivo para mutação PHEX
  • Níveis séricos de PTH abaixo de 1,5x o limite superior do normal
  • Níveis séricos de cálcio inferiores a 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 mL/min/1,73m2
  • Nível de 25(OH) vitamina D >= 20 ng/dL

Critério de exclusão:

  • Alergia conhecida ao calcitriol
  • Gravidez ou amamentação
  • Uso de agentes esqueleticamente ativos, como bisfosfonatos, teriparatida, SERMS, terapia de reposição hormonal e agentes contraceptivos apenas com progesterona (o uso de contraceptivos orais combinados em mulheres na pré-menopausa não é um critério de exclusão).
  • Relutante ou incapaz de interromper a terapia com calcitriol e fosfato por duas semanas antes do estudo
  • Terapia com cinacalcete nas últimas duas semanas
  • Uso atual de terapia com hormônio de crescimento
  • Uso de diuréticos ou medicamentos que alteram o manejo renal de íons minerais.
  • Uso de glicocorticóides por mais de 14 dias nos últimos 12 meses, exceto agentes inalatórios.
  • História de malignidade, exceto carcinoma de células basais e escamosas da pele.
  • História significativa de doença psiquiátrica de acordo com o DSM-5.
  • Transtorno por uso de substâncias de acordo com o DSM-5.
  • Doença cardiopulmonar significativa (DAC instável ou insuficiência cardíaca estágio D ACC/AHA).
  • Ausência de valores laboratoriais de cálcio, fosfato e creatinina séricos nos 24 meses anteriores à inscrição.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Adultos com XLH
Adultos com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X serão tratados com doses otimizadas de calcitriol (sem suplementação de fosfato) por um ano
Adultos e crianças (de 3 a 17 anos) com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X serão tratados com terapia de calcitriol sem suplementação de fosfato. As doses de calcitriol serão escalonadas e otimizadas nos primeiros três meses do estudo. O calcitriol é um medicamento oral tomado uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • 1,25 dihidroxivitamina D
Experimental: Crianças com XLH
Crianças (de 3 a 17 anos) com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X serão tratadas com doses otimizadas de calcitriol (sem suplementação de fosfato) por um ano
Adultos e crianças (de 3 a 17 anos) com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X serão tratados com terapia de calcitriol sem suplementação de fosfato. As doses de calcitriol serão escalonadas e otimizadas nos primeiros três meses do estudo. O calcitriol é um medicamento oral tomado uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • 1,25 dihidroxivitamina D

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no fosfato sérico em adultos e crianças com XLH
Prazo: até 12 meses
até 12 meses
Mudança da linha de base em TmP/GFR em adultos e crianças com XLH
Prazo: até 12 meses
uma medida da reabsorção renal de fosfato
até 12 meses
Pontuação de raquitismo para crianças com XLH
Prazo: até 12 meses
uma pontuação da gravidade do raquitismo determinada pela leitura de radiografias de pulsos e joelhos (escore de Thacher de 10 pontos, sendo 0 normal e 10 grave)
até 12 meses
Mudança da linha de base no grau de nefrocalcinose
Prazo: até 12 meses
determinar se há alteração na quantidade de calcificações nos rins: graduada de grau 0 (normal) a grau IV (formação de cálculo, foco solitário de ecos na ponta da pirâmide renal)
até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Crescimento em crianças com XLH
Prazo: até 12 meses
Z-score de crescimento
até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de março de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

21 de novembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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