- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03748966
Monoterapia con calcitriolo per ipofosfatemia legata all'X
11 marzo 2024 aggiornato da: Eva Liu, Massachusetts General Hospital
Monoterapia con calcitriolo per ipofosfatemia legata all'X: effetti su ioni minerali, crescita e parametri scheletrici
I bambini e gli adulti reclutati con XLH saranno trattati con solo calcitriolo (senza supplementazione di fosfato) per un anno, durante il quale la dose di calcitriolo verrà aumentata durante i primi 3 mesi di terapia.
I ricercatori ipotizzano che il trattamento di adulti e bambini con XLH da solo migliorerà i livelli sierici di fosfato e la mineralizzazione scheletrica senza causare un aumento delle calcificazioni renali.
Lo studio esaminerà anche se la terapia con calcitriolo migliorerà la crescita nei bambini.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
20
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Eva S Liu, MD
- Numero di telefono: 16175255412
- Email: esliu@bwh.harvard.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Marie Demay, MD
- Numero di telefono: 16177263273
- Email: demay@helix.mgh.harvard.edu
Luoghi di studio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Reclutamento
- Massachusetts General Hospital
-
Contatto:
- Eva Liu, MD
- Numero di telefono: 617-525-5412
- Email: esliu@bwh.harvard.edu
-
Contatto:
- Marie Demay, MD
- Numero di telefono: 6177263273
- Email: demay@helix.mgh.harvard.edu
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica di XLH con storia familiare che esclude la trasmissione da maschio a maschio o genotipo positivo per mutazione PHEX
- Livelli sierici di PTH inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma
- Livelli sierici di calcio inferiori a 10,0 mg/dl
- eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
- Livello di 25(OH) vitamina D >= 20 ng/dL
Criteri di esclusione:
- Allergia nota al calcitriolo
- Gravidanza o allattamento
- Uso di agenti scheletricamente attivi come bifosfonati, teriparatide, SERMS, terapia ormonale sostitutiva e agenti contraccettivi a base di solo progesterone (l'uso combinato di contraccettivi orali nelle donne in premenopausa non è un criterio di esclusione).
- Riluttanza o impossibilità a interrompere la terapia con calcitriolo e fosfato per due settimane prima dello studio
- Terapia con cinacalcet nelle ultime due settimane
- Uso attuale della terapia con ormone della crescita
- Uso di diuretici o farmaci che alterano la gestione renale degli ioni minerali.
- Uso di glucocorticoidi per più di 14 giorni negli ultimi 12 mesi ad eccezione degli agenti inalati.
- Storia di malignità eccetto carcinoma a cellule basali e squamose della pelle.
- Storia significativa di malattia psichiatrica secondo DSM-5.
- Disturbo da uso di sostanze secondo DSM-5.
- Malattia cardiopolmonare significativa (CAD instabile o insufficienza cardiaca in stadio D ACC/AHA).
- Assenza di valori di laboratorio per calcio sierico, fosfato e creatinina nei 24 mesi precedenti l'arruolamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Adulti con XLH
Gli adulti con ipofosfatemia legata all'X saranno trattati con dosi ottimizzate di calcitriolo (senza integrazione di fosfato) per un anno
|
Adulti e bambini (età 3-17) con ipofosfatemia legata all'X saranno trattati con terapia con calcitriolo senza supplementazione di fosfato.
Le dosi di calcitriolo saranno aumentate e ottimizzate nei primi tre mesi dello studio.
Il calcitriolo è un farmaco orale assunto una volta al giorno.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Bambini con XLH
I bambini (età 3-17) con ipofosfatemia legata all'X saranno trattati con dosi ottimizzate di calcitriolo (senza integrazione di fosfato) per un anno
|
Adulti e bambini (età 3-17) con ipofosfatemia legata all'X saranno trattati con terapia con calcitriolo senza supplementazione di fosfato.
Le dosi di calcitriolo saranno aumentate e ottimizzate nei primi tre mesi dello studio.
Il calcitriolo è un farmaco orale assunto una volta al giorno.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Variazione rispetto al basale del fosfato sierico negli adulti e nei bambini con XLH
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
|
fino a 12 mesi
|
|
Variazione rispetto al basale di TmP/GFR in adulti e bambini con XLH
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
|
una misura del riassorbimento renale di fosfato
|
fino a 12 mesi
|
Punteggio di rachitismo per i bambini con XLH
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
|
un punteggio di gravità del rachitismo determinato dalla lettura delle radiografie di polsi e ginocchia (punteggio Thacher di 10 punti dove 0 è normale e 10 è grave)
|
fino a 12 mesi
|
Variazione rispetto al basale del grado di nefrocalcinosi
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
|
determinare se c'è un cambiamento nella quantità di calcificazioni nei reni: classificate dal grado 0 (normale) al grado IV (formazione di calcoli, fuoco solitario di echi sulla punta della piramide renale)
|
fino a 12 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Crescita nei bambini con XLH
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
|
Punteggio Z di crescita
|
fino a 12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 marzo 2019
Completamento primario (Stimato)
1 marzo 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 novembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
21 novembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Avitaminosi
- Malattie da carenza
- Malnutrizione
- Malattie ossee
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie ossee, metaboliche
- Trasporto tubolare renale, errori congeniti
- Disturbi del metabolismo del calcio
- Metabolismo dei metalli, errori congeniti
- Disturbi del metabolismo del fosforo
- Carenza di vitamina D
- Ipofosfatemia, familiare
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Rachitismo
- Rachitismo ipofosfatemico familiare
- Ipofosfatemia
- Rachitismo, ipofosfatemico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Micronutrienti
- Modulatori di trasporto a membrana
- Vitamine
- Agenti di conservazione della densità ossea
- Ormoni e agenti regolatori del calcio
- Agenti vasocostrittori
- Agonisti dei canali del calcio
- Calcitriolo
- Diidrossicolecalciferoli
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2016P001000
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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