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Monoterapia con calcitriolo per ipofosfatemia legata all'X

16 aprile 2026 aggiornato da: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Monoterapia con calcitriolo per ipofosfatemia legata all'X: effetti su ioni minerali, crescita e parametri scheletrici

I bambini e gli adulti reclutati con XLH saranno trattati con solo calcitriolo (senza supplementazione di fosfato) per un anno, durante il quale la dose di calcitriolo verrà aumentata durante i primi 3 mesi di terapia. I ricercatori ipotizzano che il trattamento di adulti e bambini con XLH da solo migliorerà i livelli sierici di fosfato e la mineralizzazione scheletrica senza causare un aumento delle calcificazioni renali. Lo studio esaminerà anche se la terapia con calcitriolo migliorerà la crescita nei bambini.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di XLH con storia familiare che esclude la trasmissione da maschio a maschio o genotipo positivo per mutazione PHEX
  • Livelli sierici di PTH inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma
  • Livelli sierici di calcio inferiori a 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • Livello di 25(OH) vitamina D >= 20 ng/dL

Criteri di esclusione:

  • Allergia nota al calcitriolo
  • Gravidanza o allattamento
  • Uso di agenti scheletricamente attivi come bifosfonati, teriparatide, SERMS, terapia ormonale sostitutiva e agenti contraccettivi a base di solo progesterone (l'uso combinato di contraccettivi orali nelle donne in premenopausa non è un criterio di esclusione).
  • Riluttanza o impossibilità a interrompere la terapia con calcitriolo e fosfato per due settimane prima dello studio
  • Terapia con cinacalcet nelle ultime due settimane
  • Uso attuale della terapia con ormone della crescita
  • Uso di diuretici o farmaci che alterano la gestione renale degli ioni minerali.
  • Uso di glucocorticoidi per più di 14 giorni negli ultimi 12 mesi ad eccezione degli agenti inalati.
  • Storia di malignità eccetto carcinoma a cellule basali e squamose della pelle.
  • Storia significativa di malattia psichiatrica secondo DSM-5.
  • Disturbo da uso di sostanze secondo DSM-5.
  • Malattia cardiopolmonare significativa (CAD instabile o insufficienza cardiaca in stadio D ACC/AHA).
  • Assenza di valori di laboratorio per calcio sierico, fosfato e creatinina nei 24 mesi precedenti l'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adulti con XLH
Gli adulti con ipofosfatemia legata all'X saranno trattati con dosi ottimizzate di calcitriolo (senza integrazione di fosfato) per un anno
Droga: Calcitriolo
Adulti e bambini (età 3-17) con ipofosfatemia legata all'X saranno trattati con terapia con calcitriolo senza supplementazione di fosfato. Le dosi di calcitriolo saranno aumentate e ottimizzate nei primi tre mesi dello studio. Il calcitriolo è un farmaco orale assunto una volta al giorno.
Altri nomi:
  • 1,25 diidrossivitamina D
Sperimentale: Bambini con XLH
I bambini (età 3-17) con ipofosfatemia legata all'X saranno trattati con dosi ottimizzate di calcitriolo (senza integrazione di fosfato) per un anno
Droga: Calcitriolo
Adulti e bambini (età 3-17) con ipofosfatemia legata all'X saranno trattati con terapia con calcitriolo senza supplementazione di fosfato. Le dosi di calcitriolo saranno aumentate e ottimizzate nei primi tre mesi dello studio. Il calcitriolo è un farmaco orale assunto una volta al giorno.
Altri nomi:
  • 1,25 diidrossivitamina D

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Serum Phosphate in Adults and Children With XLH Between Baseline and 12 Months
Lasso di tempo: baseline and 12 months
serum phosphate
baseline and 12 months
Change From Baseline in TmP/GFR in Adults and Children With XLH
Lasso di tempo: baseline and 12 months
a measure of kidney resorption of phosphate
baseline and 12 months
Rickets Score for Children With XLH
Lasso di tempo: baseline and 12 months
a score of rickets severity determined by reading x-rays of wrists and knees (10 point Thacher score with 0 being normal and 10 being severe)
baseline and 12 months
Change From Baseline in Nephrocalcinosis Grade
Lasso di tempo: baseline and 12 months
determine if there is change in amount of calcifications in the kidneys: graded from grade 0 (normal) to grade IV (stone formation, solitary focus of echos at the tip of the renal pyramid)
baseline and 12 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Growth in Children With XLH
Lasso di tempo: baseline and 12 months
Z-score of growth (this is full name of variable)- number represents standard deviation above or below the known mean of the general population at the corresponding age. Z score that is positive is above the mean, negative is below the mean.
baseline and 12 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Collaboratori

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

26 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2016P001000

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ipofosfatemia legata all'X

Prove cliniche su Calcitriolo

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