Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Calcitriol Monotherapy for X-Linked Hypophosphatemia

16. april 2026 oppdatert av: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Calcitriol Monotherapy for X-Linked Hypophosphatemia: Effekter på mineralioner, vekst og skjelettparametre

Barn og voksne med XLH rekruttert vil bli behandlet med kalsitriol alene (uten fosfattilskudd) i ett år, hvor kalsitrioldosen vil bli eskalert i løpet av de første 3 månedene av behandlingen. Etterforskerne antar at behandling av voksne og barn med XLH alene vil forbedre serumfosfatnivåer og skjelettmineralisering uten å forårsake en økning i nyreforkalkninger. Studien vil også undersøke om kalsitriolbehandling vil forbedre veksten hos barn.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av XLH med familiehistorie ekskludert mann-til-mann-overføring, eller positiv genotype for PHEX-mutasjon
  • Serum-PTH-nivåer er mindre enn 1,5 ganger øvre grense for normalen
  • Serumkalsiumnivåer mindre enn 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • 25(OH) vitamin D nivå >= 20 ng/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent allergi mot kalsitriol
  • Graviditet eller amming
  • Bruk av skjelettaktive midler som bisfosfonater, teriparatid, SERMS, hormonbehandling og prevensjonsmidler som kun inneholder progesteron (kombinasjon av oral prevensjon hos premenopausale kvinner er ikke et eksklusjonskriterium).
  • Uvillig eller ute av stand til å stoppe behandlingen med kalsitriol og fosfatbehandling i to uker før studien
  • Behandling med cinacalcet i løpet av de siste to ukene
  • Nåværende bruk av veksthormonbehandling
  • Bruk av diuretika eller medisiner som endrer nyrehåndteringen av mineralioner.
  • Bruk av glukokortikoider i mer enn 14 dager de siste 12 månedene med unntak av inhalasjonsmidler.
  • Anamnese med malignitet unntatt basal- og plateepitelkarsinom i huden.
  • Betydelig historie med psykiatrisk sykdom per DSM-5.
  • Ruslidelse i henhold til DSM-5.
  • Betydelig hjerte- og lungesykdom (ustabil CAD eller stadium D ACC/AHA hjertesvikt).
  • Fravær av laboratorieverdier for serumkalsium, fosfat og kreatinin i de 24 månedene før innmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Voksne med XLH
Voksne med X-bundet hypofosfatemi vil bli behandlet med optimaliserte doser av kalsitriol (uten fosfattilskudd) i ett år
Legemiddel: Kalsitriol
Voksne og barn (3-17 år) med X-bundet hypofosfatemi vil bli behandlet med kalsitriolbehandling uten fosfattilskudd. Doser av kalsitriol vil bli eskalert og optimalisert i løpet av de tre første månedene av studien. Calcitriol er en oral medisin som tas en gang om dagen.
Andre navn:
  • 1,25 dihydroksyvitamin D
Eksperimentell: Barn med XLH
Barn (3-17 år) med X-bundet hypofosfatemi vil bli behandlet med optimaliserte doser kalsitriol (uten fosfattilskudd) i ett år
Legemiddel: Kalsitriol
Voksne og barn (3-17 år) med X-bundet hypofosfatemi vil bli behandlet med kalsitriolbehandling uten fosfattilskudd. Doser av kalsitriol vil bli eskalert og optimalisert i løpet av de tre første månedene av studien. Calcitriol er en oral medisin som tas en gang om dagen.
Andre navn:
  • 1,25 dihydroksyvitamin D

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change in Serum Phosphate in Adults and Children With XLH Between Baseline and 12 Months
Tidsramme: baseline and 12 months
serum phosphate
baseline and 12 months
Change From Baseline in TmP/GFR in Adults and Children With XLH
Tidsramme: baseline and 12 months
a measure of kidney resorption of phosphate
baseline and 12 months
Rickets Score for Children With XLH
Tidsramme: baseline and 12 months
a score of rickets severity determined by reading x-rays of wrists and knees (10 point Thacher score with 0 being normal and 10 being severe)
baseline and 12 months
Change From Baseline in Nephrocalcinosis Grade
Tidsramme: baseline and 12 months
determine if there is change in amount of calcifications in the kidneys: graded from grade 0 (normal) to grade IV (stone formation, solitary focus of echos at the tip of the renal pyramid)
baseline and 12 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Growth in Children With XLH
Tidsramme: baseline and 12 months
Z-score of growth (this is full name of variable)- number represents standard deviation above or below the known mean of the general population at the corresponding age. Z score that is positive is above the mean, negative is below the mean.
baseline and 12 months

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbeidspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2025

Studiet fullført (Faktiske)

26. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2016P001000

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere