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X-연관 저인산혈증에 대한 칼시트리올 단독 요법

2026년 4월 16일 업데이트: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

X-연관 저인산혈증에 대한 칼시트리올 단일 요법: 미네랄 이온, 성장 및 골격 매개변수에 미치는 영향

모집된 XLH가 있는 아동 및 성인은 1년 동안 칼시트리올 단독(인산염 보충 없이)으로 치료받게 되며, 이 기간 동안 치료 첫 3개월 동안 칼시트리올 용량을 증량합니다. 연구자들은 XLH만으로 성인과 어린이를 치료하면 신장 석회화를 증가시키지 않으면서 혈청 인산염 수치와 골격 무기질화를 개선할 것이라는 가설을 세웠습니다. 이 연구는 또한 칼시트리올 요법이 어린이의 성장을 개선하는지 여부를 조사할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

16

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 남성간 전염을 제외한 가족력이 있거나 PHEX 돌연변이에 대한 양성 유전자형을 가진 XLH의 임상 진단
  • 혈청 PTH 수치가 정상 상한치의 1.5배 미만
  • 혈청 칼슘 수치 10.0 mg/dl 미만
  • eGFR >= 60mL/분/1.73m2
  • 25(OH) 비타민 D 수치 >= 20ng/dL

제외 기준:

  • 칼시트리올에 대한 알려진 알레르기
  • 임신 또는 모유 수유
  • 비스포스포네이트, 테리파라타이드, SERMS, 호르몬 대체 요법 및 프로게스테론 단독 피임제와 같은 골격 활성 제제의 사용(폐경 전 여성에서 복합 경구 피임제 사용은 배제 기준이 아닙니다).
  • 연구 전 2주 동안 칼시트리올 및 인산염 요법으로 요법을 중단할 의지가 없거나 중단할 수 없음
  • 지난 2주 이내에 cinacalcet을 사용한 치료
  • 성장 호르몬 요법의 현재 사용
  • 미네랄 이온의 신장 처리를 변경하는 이뇨제 또는 약물 사용.
  • 흡입제를 제외하고 지난 12개월 동안 14일 이상 글루코코르티코이드를 사용했습니다.
  • 피부의 기저 및 편평 세포 암종을 제외한 악성 종양의 병력.
  • DSM-5에 따른 정신 질환의 상당한 병력.
  • DSM-5에 따른 물질 사용 장애.
  • 중대한 심폐 질환(불안정한 CAD 또는 D기 ACC/AHA 심부전).
  • 등록 전 24개월 동안 혈청 칼슘, 인산염 및 크레아티닌에 대한 실험실 값의 부재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: XLH가 있는 성인
X-연관 저인산혈증이 있는 성인은 1년 동안 최적 용량의 칼시트리올(인산염 보충 없이)로 치료받게 됩니다.
의약품: 칼시트리올
X-연관 저인산혈증이 있는 성인 및 어린이(3-17세)는 인산염 보충 없이 칼시트리올 요법으로 치료합니다. 칼시트리올의 투여량은 연구의 처음 3개월 동안 증가되고 최적화될 것입니다. 칼시트리올은 하루에 한 번 복용하는 경구용 약물입니다.
다른 이름들:
  • 1,25 디하이드록시비타민 D
실험적: XLH를 가진 어린이
X-연관 저인산혈증이 있는 어린이(3-17세)는 1년 동안 최적 용량의 칼시트리올(인산 보충제 없음)로 치료받게 됩니다.
의약품: 칼시트리올
X-연관 저인산혈증이 있는 성인 및 어린이(3-17세)는 인산염 보충 없이 칼시트리올 요법으로 치료합니다. 칼시트리올의 투여량은 연구의 처음 3개월 동안 증가되고 최적화될 것입니다. 칼시트리올은 하루에 한 번 복용하는 경구용 약물입니다.
다른 이름들:
  • 1,25 디하이드록시비타민 D

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change in Serum Phosphate in Adults and Children With XLH Between Baseline and 12 Months
기간: baseline and 12 months
serum phosphate
baseline and 12 months
Change From Baseline in TmP/GFR in Adults and Children With XLH
기간: baseline and 12 months
a measure of kidney resorption of phosphate
baseline and 12 months
Rickets Score for Children With XLH
기간: baseline and 12 months
a score of rickets severity determined by reading x-rays of wrists and knees (10 point Thacher score with 0 being normal and 10 being severe)
baseline and 12 months
Change From Baseline in Nephrocalcinosis Grade
기간: baseline and 12 months
determine if there is change in amount of calcifications in the kidneys: graded from grade 0 (normal) to grade IV (stone formation, solitary focus of echos at the tip of the renal pyramid)
baseline and 12 months

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Growth in Children With XLH
기간: baseline and 12 months
Z-score of growth (this is full name of variable)- number represents standard deviation above or below the known mean of the general population at the corresponding age. Z score that is positive is above the mean, negative is below the mean.
baseline and 12 months

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Massachusetts General Hospital

협력자

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

수사관

  • 수석 연구원: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 3월 28일

기본 완료 (실제)

2025년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2026년 2월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 11월 20일

처음 게시됨 (실제)

2018년 11월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2016P001000

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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