Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Calcitriol-monotherapie voor X-gebonden hypofosfatemie

11 maart 2024 bijgewerkt door: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Calcitriolmonotherapie voor X-gebonden hypofosfatemie: effecten op minerale ionen, groei en skeletparameters

Kinderen en volwassenen met XLH die worden aangeworven, zullen gedurende één jaar worden behandeld met alleen calcitriol (zonder fosfaatsuppletie), gedurende welke de dosis calcitriold tijdens de eerste 3 maanden van de behandeling zal worden verhoogd. De onderzoekers veronderstellen dat behandeling van volwassenen en kinderen met alleen XLH de serumfosfaatspiegels en skeletmineralisatie zal verbeteren zonder een toename van nierverkalkingen te veroorzaken. De studie zal ook onderzoeken of calcitrioltherapie de groei bij kinderen zal verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van XLH met familiegeschiedenis exclusief overdracht van man op man, of positief genotype voor PHEX-mutatie
  • Serum PTH-waarden lager dan 1,5x de bovengrens van normaal
  • Serumcalciumgehalte lager dan 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • 25(OH) vitamine D-spiegel >= 20 ng/dL

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende allergie voor calcitriol
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Gebruik van skeletactieve middelen zoals bisfosfonaten, teriparatide, SERMS, hormoonsubstitutietherapie en anticonceptiemiddelen met alleen progesteron (gebruik van gecombineerde orale anticonceptiva bij premenopauzale vrouwen is geen uitsluitingscriterium).
  • Niet bereid of niet in staat om de behandeling met calcitriol en fosfaat te stoppen gedurende twee weken voorafgaand aan het onderzoek
  • Therapie met cinacalcet in de afgelopen twee weken
  • Huidig ​​​​gebruik van groeihormoontherapie
  • Gebruik van diuretica of medicijnen die de nierbehandeling van minerale ionen veranderen.
  • Gebruik van glucocorticoïden gedurende meer dan 14 dagen in de afgelopen 12 maanden met uitzondering van inhalatiemiddelen.
  • Geschiedenis van maligniteit behalve basaal- en plaveiselcelcarcinoom van de huid.
  • Aanzienlijke geschiedenis van psychiatrische ziekte volgens DSM-5.
  • Stoornis in middelengebruik volgens DSM-5.
  • Significante cardiopulmonale ziekte (instabiel CAD of stadium D ACC/AHA hartfalen).
  • Afwezigheid van laboratoriumwaarden voor serumcalcium, fosfaat en creatinine in de 24 maanden voorafgaand aan inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Volwassenen met XLH
Volwassenen met X-gebonden hypofosfatemie zullen gedurende één jaar worden behandeld met geoptimaliseerde doses calcitriol (zonder fosfaatsuppletie)
Geneesmiddel: Calcitriol
Volwassenen en kinderen (leeftijd 3-17) met X-gebonden hypofosfatemie zullen worden behandeld met calcitrioltherapie zonder fosfaatsuppletie. Doses calcitriol zullen in de eerste drie maanden van de studie worden verhoogd en geoptimaliseerd. Calcitriol is een oraal medicijn dat eenmaal per dag wordt ingenomen.
Andere namen:
  • 1,25 dihydroxyvitamine D
Experimenteel: Kinderen met XLH
Kinderen (leeftijd 3-17) met X-gebonden hypofosfatemie zullen gedurende één jaar worden behandeld met geoptimaliseerde doses calcitriol (zonder fosfaatsuppletie)
Geneesmiddel: Calcitriol
Volwassenen en kinderen (leeftijd 3-17) met X-gebonden hypofosfatemie zullen worden behandeld met calcitrioltherapie zonder fosfaatsuppletie. Doses calcitriol zullen in de eerste drie maanden van de studie worden verhoogd en geoptimaliseerd. Calcitriol is een oraal medicijn dat eenmaal per dag wordt ingenomen.
Andere namen:
  • 1,25 dihydroxyvitamine D

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in serumfosfaat bij volwassenen en kinderen met XLH
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in TmP/GFR bij volwassenen en kinderen met XLH
Tijdsspanne: tot 12 maanden
een maat voor nierresorptie van fosfaat
tot 12 maanden
Rachitisscore voor kinderen met XLH
Tijdsspanne: tot 12 maanden
een score van de ernst van rachitis bepaald door het lezen van röntgenfoto's van polsen en knieën (10 punten Thacher-score waarbij 0 normaal is en 10 ernstig is)
tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in graad van nefrocalcinose
Tijdsspanne: tot 12 maanden
bepalen of er een verandering is in de hoeveelheid verkalkingen in de nieren: ingedeeld van graad 0 (normaal) tot graad IV (steenvorming, eenzame focus van echo's aan het uiteinde van de nierpiramide)
tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Groei bij kinderen met XLH
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Z-score van groei
tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Medewerkers

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 maart 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2016P001000

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden hypofosfatemie

Klinische onderzoeken op Calcitriol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jordan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren