- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03748966
Calcitriol en monothérapie pour l'hypophosphatémie liée à l'X
11 mars 2024 mis à jour par: Eva Liu, Massachusetts General Hospital
Monothérapie au calcitriol pour l'hypophosphatémie liée à l'X : effets sur les ions minéraux, la croissance et les paramètres squelettiques
Les enfants et les adultes atteints de XLH recrutés seront traités avec du calcitriol seul (sans supplémentation en phosphate) pendant un an, au cours duquel la dose de calcitriol sera augmentée au cours des 3 premiers mois de traitement.
Les enquêteurs émettent l'hypothèse que le traitement des adultes et des enfants atteints de XLH seul améliorera les niveaux de phosphate sérique et la minéralisation squelettique sans provoquer d'augmentation des calcifications rénales.
L'étude examinera également si la thérapie au calcitriol améliorera la croissance des enfants.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
20
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Eva S Liu, MD
- Numéro de téléphone: 16175255412
- E-mail: esliu@bwh.harvard.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Marie Demay, MD
- Numéro de téléphone: 16177263273
- E-mail: demay@helix.mgh.harvard.edu
Lieux d'étude
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital
-
Contact:
- Eva Liu, MD
- Numéro de téléphone: 617-525-5412
- E-mail: esliu@bwh.harvard.edu
-
Contact:
- Marie Demay, MD
- Numéro de téléphone: 6177263273
- E-mail: demay@helix.mgh.harvard.edu
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic clinique de XLH avec antécédents familiaux excluant la transmission homme-homme, ou génotype positif pour la mutation PHEX
- Niveaux de PTH sérique inférieurs à 1,5 x la limite supérieure de la normale
- Taux de calcium sérique inférieur à 10,0 mg/dl
- DFGe >= 60 mL/min/1,73 m2
- Taux de 25(OH) vitamine D >= 20 ng/dL
Critère d'exclusion:
- Allergie connue au calcitriol
- Grossesse ou allaitement
- Utilisation d'agents actifs sur le squelette tels que les bisphosphonates, le tériparatide, les SERMS, l'hormonothérapie substitutive et les contraceptifs à base de progestérone seule (l'utilisation de contraceptifs oraux combinés chez les femmes préménopausées n'est pas un critère d'exclusion).
- Refus ou incapacité d'arrêter le traitement au calcitriol et au phosphate pendant deux semaines avant l'étude
- Traitement par cinacalcet au cours des deux dernières semaines
- Utilisation actuelle de l'hormonothérapie de croissance
- Utilisation de diurétiques ou de médicaments qui modifient la manipulation rénale des ions minéraux.
- Utilisation de glucocorticoïdes pendant plus de 14 jours au cours des 12 derniers mois à l'exception des agents inhalés.
- Antécédents de malignité sauf carcinome basocellulaire et épidermoïde de la peau.
- Antécédents significatifs de maladie psychiatrique selon le DSM-5.
- Trouble lié à l'usage de substances selon le DSM-5.
- Maladie cardiopulmonaire importante (CAD instable ou insuffisance cardiaque de stade D ACC/AHA).
- Absence de valeurs de laboratoire pour le calcium sérique, le phosphate et la créatinine dans les 24 mois précédant l'inscription.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Adultes avec XLH
Les adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X seront traités avec des doses optimisées de calcitriol (sans supplémentation en phosphate) pendant un an
|
Les adultes et les enfants (âgés de 3 à 17 ans) atteints d'hypophosphatémie liée à l'X seront traités par calcitriol sans supplémentation en phosphate.
Les doses de calcitriol seront augmentées et optimisées au cours des trois premiers mois de l'étude.
Le calcitriol est un médicament oral pris une fois par jour.
Autres noms:
|
Expérimental: Enfants atteints de XLH
Les enfants (âgés de 3 à 17 ans) atteints d'hypophosphatémie liée à l'X seront traités avec des doses optimisées de calcitriol (sans supplémentation en phosphate) pendant un an
|
Les adultes et les enfants (âgés de 3 à 17 ans) atteints d'hypophosphatémie liée à l'X seront traités par calcitriol sans supplémentation en phosphate.
Les doses de calcitriol seront augmentées et optimisées au cours des trois premiers mois de l'étude.
Le calcitriol est un médicament oral pris une fois par jour.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changement par rapport aux valeurs initiales du phosphate sérique chez les adultes et les enfants atteints de XLH
Délai: jusqu'à 12 mois
|
jusqu'à 12 mois
|
|
Changement par rapport au départ du TmP/DFG chez les adultes et les enfants atteints de XLH
Délai: jusqu'à 12 mois
|
une mesure de la résorption rénale du phosphate
|
jusqu'à 12 mois
|
Score de rachitisme pour les enfants atteints de XLH
Délai: jusqu'à 12 mois
|
un score de gravité du rachitisme déterminé par la lecture de radiographies des poignets et des genoux (score de Thacher de 10 points, 0 étant normal et 10 étant grave)
|
jusqu'à 12 mois
|
Changement par rapport au départ du grade de néphrocalcinose
Délai: jusqu'à 12 mois
|
déterminer s'il y a un changement dans la quantité de calcifications dans les reins : graduées du grade 0 (normal) au grade IV (formation de calculs, foyer solitaire d'échos à la pointe de la pyramide rénale)
|
jusqu'à 12 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Croissance chez les enfants atteints de XLH
Délai: jusqu'à 12 mois
|
Z-score de croissance
|
jusqu'à 12 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 mars 2019
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 novembre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 novembre 2018
Première publication (Réel)
21 novembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Troubles nutritionnels
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Avitaminose
- Maladies de carence
- Malnutrition
- Maladies osseuses
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies osseuses métaboliques
- Transport tubulaire rénal, erreurs innées
- Troubles du métabolisme calcique
- Métabolisme des métaux, erreurs innées
- Troubles du métabolisme du phosphore
- Carence en vitamine D
- Hypophosphatémie, Familiale
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Rachitisme
- Rachitisme hypophosphatémique familial
- Hypophosphatémie
- Rachitisme hypophosphatémique
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Micronutriments
- Modulateurs de transport membranaire
- Vitamines
- Agents de conservation de la densité osseuse
- Hormones et agents régulateurs du calcium
- Agents vasoconstricteurs
- Agonistes des canaux calciques
- Calcitriol
- Dihydroxycholécalciférols
Autres numéros d'identification d'étude
- 2016P001000
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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