Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Calcitriol Monoterapi til X-Linked Hypophosphatæmi

16. april 2026 opdateret af: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Calcitriol monoterapi for X-Linked Hypophosphatæmi: Effekter på mineralioner, vækst og skeletparametre

Børn og voksne med rekrutteret XLH vil blive behandlet med calcitriol alene (uden fosfattilskud) i et år, hvor calcitrioldosis vil blive eskaleret i løbet af de første 3 måneder af behandlingen. Efterforskerne antager, at behandling af voksne og børn med XLH alene vil forbedre serumfosfatniveauer og skeletmineralisering uden at forårsage en stigning i nyreforkalkninger. Undersøgelsen vil også undersøge, om calcitriolbehandling vil forbedre væksten hos børn.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af XLH med familiehistorie eksklusiv mand-til-mand transmission eller positiv genotype for PHEX mutation
  • Serum-PTH-niveauer er mindre end 1,5x den øvre grænse for normal
  • Serumcalciumniveauer mindre end 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • 25(OH) vitamin D niveau >= 20 ng/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt allergi over for calcitriol
  • Graviditet eller amning
  • Anvendelse af skeletaktive midler såsom bisfosfonater, teriparatid, SERMS, hormonsubstitutionsterapi og præventionsmidler, der kun indeholder progesteron (kombination af oral prævention til præmenopausale kvinder er ikke et udelukkelseskriterium).
  • Uvillig eller ude af stand til at stoppe behandlingen med calcitriol og fosfatbehandling i to uger før undersøgelsen
  • Behandling med cinacalcet inden for de seneste to uger
  • Nuværende brug af væksthormonbehandling
  • Brug af diuretika eller medicin, der ændrer nyrernes håndtering af mineralioner.
  • Brug af glukokortikoider i mere end 14 dage inden for de seneste 12 måneder med undtagelse af inhalationsmidler.
  • Anamnese med malignitet undtagen basal- og pladecellekarcinom i huden.
  • Signifikant historie med psykiatrisk sygdom pr. DSM-5.
  • Stofbrugsforstyrrelse ifølge DSM-5.
  • Betydelig hjerte-lungesygdom (ustabil CAD eller stadium D ACC/AHA hjertesvigt).
  • Fravær af laboratorieværdier for serumcalcium, fosfat og kreatinin i de 24 måneder forud for indskrivning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Voksne med XLH
Voksne med X-bundet hypofosfatæmi vil blive behandlet med optimerede doser af calcitriol (uden fosfattilskud) i et år
Medicin: Calcitriol
Voksne og børn (3-17 år) med X-bundet hypofosfatæmi vil blive behandlet med calcitriolbehandling uden fosfattilskud. Doser af calcitriol vil blive eskaleret og optimeret i de første tre måneder af undersøgelsen. Calcitriol er en oral medicin, der tages en gang om dagen.
Andre navne:
  • 1,25 dihydroxyvitamin D
Eksperimentel: Børn med XLH
Børn (3-17 år) med X-bundet hypofosfatæmi vil blive behandlet med optimerede doser af calcitriol (uden fosfattilskud) i et år
Medicin: Calcitriol
Voksne og børn (3-17 år) med X-bundet hypofosfatæmi vil blive behandlet med calcitriolbehandling uden fosfattilskud. Doser af calcitriol vil blive eskaleret og optimeret i de første tre måneder af undersøgelsen. Calcitriol er en oral medicin, der tages en gang om dagen.
Andre navne:
  • 1,25 dihydroxyvitamin D

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in Serum Phosphate in Adults and Children With XLH Between Baseline and 12 Months
Tidsramme: baseline and 12 months
serum phosphate
baseline and 12 months
Change From Baseline in TmP/GFR in Adults and Children With XLH
Tidsramme: baseline and 12 months
a measure of kidney resorption of phosphate
baseline and 12 months
Rickets Score for Children With XLH
Tidsramme: baseline and 12 months
a score of rickets severity determined by reading x-rays of wrists and knees (10 point Thacher score with 0 being normal and 10 being severe)
baseline and 12 months
Change From Baseline in Nephrocalcinosis Grade
Tidsramme: baseline and 12 months
determine if there is change in amount of calcifications in the kidneys: graded from grade 0 (normal) to grade IV (stone formation, solitary focus of echos at the tip of the renal pyramid)
baseline and 12 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Growth in Children With XLH
Tidsramme: baseline and 12 months
Z-score of growth (this is full name of variable)- number represents standard deviation above or below the known mean of the general population at the corresponding age. Z score that is positive is above the mean, negative is below the mean.
baseline and 12 months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

26. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2018

Først opslået (Faktiske)

21. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2016P001000

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet hypofosfatæmi

Kliniske forsøg med Calcitriol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner