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Calcitriol-Monotherapie bei X-chromosomaler Hypophosphatämie

16. April 2026 aktualisiert von: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Calcitriol-Monotherapie bei X-chromosomaler Hypophosphatämie: Auswirkungen auf Mineralionen, Wachstum und Skelettparameter

Rekrutierte Kinder und Erwachsene mit XLH werden ein Jahr lang nur mit Calcitriol (ohne Phosphatergänzung) behandelt, während dessen die Calcitriol-Dosis während der ersten 3 Monate der Therapie eskaliert wird. Die Forscher gehen davon aus, dass die alleinige Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit XLH den Serumphosphatspiegel und die Skelettmineralisierung verbessern wird, ohne dass es zu einer Zunahme von Nierenverkalkungen kommt. Die Studie wird auch untersuchen, ob eine Calcitriol-Therapie das Wachstum bei Kindern verbessert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose von XLH mit Familienanamnese ohne Übertragung von Mann zu Mann oder positiver Genotyp für PHEX-Mutation
  • Serum-PTH-Spiegel unter dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze
  • Serumkalziumspiegel unter 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • 25(OH)-Vitamin-D-Spiegel >= 20 ng/dL

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Allergie gegen Calcitriol
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Anwendung von skelettaktiven Mitteln wie Bisphosphonaten, Teriparatid, SERMS, Hormonersatztherapie und Verhütungsmitteln, die nur Progesteron enthalten (die kombinierte orale Kontrazeption bei prämenopausalen Frauen ist kein Ausschlusskriterium).
  • Unwillig oder nicht in der Lage, die Therapie mit Calcitriol und Phosphat zwei Wochen vor dem Studium zu beenden
  • Therapie mit Cinacalcet innerhalb der letzten zwei Wochen
  • Aktuelle Anwendung der Wachstumshormontherapie
  • Verwendung von Diuretika oder Medikamenten, die den renalen Umgang mit Mineralionen verändern.
  • Anwendung von Glukokortikoiden für mehr als 14 Tage in den letzten 12 Monaten mit Ausnahme von Inhalationsmitteln.
  • Bösartige Vorgeschichte außer Basal- und Plattenepithelkarzinom der Haut.
  • Signifikante psychiatrische Erkrankung in der Vorgeschichte gemäß DSM-5.
  • Substanzgebrauchsstörung gemäß DSM-5.
  • Signifikante kardiopulmonale Erkrankung (instabile KHK oder ACC/AHA-Herzinsuffizienz im Stadium D).
  • Fehlen von Laborwerten für Serumkalzium, -phosphat und -kreatinin in den 24 Monaten vor der Einschreibung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erwachsene mit XLH
Erwachsene mit X-chromosomaler Hypophosphatämie werden ein Jahr lang mit optimierten Dosen von Calcitriol (ohne Phosphatergänzung) behandelt
Arzneimittel: Calcitriol
Erwachsene und Kinder (3-17 Jahre) mit X-chromosomaler Hypophosphatämie werden mit einer Calcitriol-Therapie ohne Phosphatergänzung behandelt. Die Dosen von Calcitriol werden in den ersten drei Monaten der Studie eskaliert und optimiert. Calcitriol ist ein orales Medikament, das einmal täglich eingenommen wird.
Andere Namen:
  • 1,25 Dihydroxyvitamin D
Experimental: Kinder mit XLH
Kinder (3-17 Jahre) mit X-chromosomaler Hypophosphatämie werden ein Jahr lang mit optimierten Dosen von Calcitriol (ohne Phosphatergänzung) behandelt
Arzneimittel: Calcitriol
Erwachsene und Kinder (3-17 Jahre) mit X-chromosomaler Hypophosphatämie werden mit einer Calcitriol-Therapie ohne Phosphatergänzung behandelt. Die Dosen von Calcitriol werden in den ersten drei Monaten der Studie eskaliert und optimiert. Calcitriol ist ein orales Medikament, das einmal täglich eingenommen wird.
Andere Namen:
  • 1,25 Dihydroxyvitamin D

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in Serum Phosphate in Adults and Children With XLH Between Baseline and 12 Months
Zeitfenster: baseline and 12 months
serum phosphate
baseline and 12 months
Change From Baseline in TmP/GFR in Adults and Children With XLH
Zeitfenster: baseline and 12 months
a measure of kidney resorption of phosphate
baseline and 12 months
Rickets Score for Children With XLH
Zeitfenster: baseline and 12 months
a score of rickets severity determined by reading x-rays of wrists and knees (10 point Thacher score with 0 being normal and 10 being severe)
baseline and 12 months
Change From Baseline in Nephrocalcinosis Grade
Zeitfenster: baseline and 12 months
determine if there is change in amount of calcifications in the kidneys: graded from grade 0 (normal) to grade IV (stone formation, solitary focus of echos at the tip of the renal pyramid)
baseline and 12 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Growth in Children With XLH
Zeitfenster: baseline and 12 months
Z-score of growth (this is full name of variable)- number represents standard deviation above or below the known mean of the general population at the corresponding age. Z score that is positive is above the mean, negative is below the mean.
baseline and 12 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Mitarbeiter

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2016P001000

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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