Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Monoterapie kalcitriolem pro X-vázanou hypofosfatemii

11. března 2024 aktualizováno: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Monoterapie kalcitriolem pro X-vázanou hypofosfatémii: Účinky na minerální ionty, růst a parametry skeletu

Děti a dospělí s XLH budou léčeni samotným kalcitriolem (bez suplementace fosfátů) po dobu jednoho roku, během kterého bude dávka kalcitriolu eskalována během prvních 3 měsíců léčby. Výzkumníci předpokládají, že léčba samotným XLH u dospělých a dětí zlepší hladiny fosfátů v séru a mineralizaci skeletu, aniž by způsobila zvýšení kalcifikace ledvin. Studie bude také zkoumat, zda léčba kalcitriolem zlepší růst dětí.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza XLH s rodinnou anamnézou vylučující přenos z muže na muže nebo pozitivní genotyp pro mutaci PHEX
  • Hladiny PTH v séru jsou nižší než 1,5násobek horní hranice normálu
  • Hladiny vápníku v séru nižší než 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • Hladina 25(OH) vitaminu D >= 20 ng/dl

Kritéria vyloučení:

  • Známá alergie na kalcitriol
  • Těhotenství nebo kojení
  • Použití skeletálně aktivních látek, jako jsou bisfosfonáty, teriparatid, SERMS, hormonální substituční terapie a antikoncepční látky obsahující pouze progesteron (použití kombinované perorální antikoncepce u premenopauzálních žen není vylučujícím kritériem).
  • Neochota nebo neschopnost ukončit léčbu kalcitriolem a fosfáty po dobu dvou týdnů před studií
  • Léčba cinakalcetem během posledních dvou týdnů
  • Současné využití terapie růstovým hormonem
  • Použití diuretik nebo léků, které mění renální manipulaci s minerálními ionty.
  • Užívání glukokortikoidů déle než 14 dní v posledních 12 měsících s výjimkou inhalačních přípravků.
  • Malignita v anamnéze kromě bazálního a spinocelulárního karcinomu kůže.
  • Významná historie psychiatrického onemocnění podle DSM-5.
  • Porucha užívání návykových látek podle DSM-5.
  • Významné kardiopulmonální onemocnění (nestabilní ICHS nebo srdeční selhání stadia D ACC/AHA).
  • Absence laboratorních hodnot sérového kalcia, fosfátu a kreatininu během 24 měsíců před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dospělí s XLH
Dospělí s X-vázanou hypofosfatémií budou léčeni optimalizovanými dávkami kalcitriolu (bez suplementace fosfátů) po dobu jednoho roku
Lék: Kalcitriol
Dospělí a děti (ve věku 3-17 let) s X-vázanou hypofosfatemií budou léčeni kalcitriolovou terapií bez suplementace fosfátů. Dávky kalcitriolu budou eskalovány a optimalizovány v prvních třech měsících studie. Kalcitriol je perorální lék užívaný jednou denně.
Ostatní jména:
  • 1,25 dihydroxyvitamín D
Experimentální: Děti s XLH
Děti (ve věku 3-17 let) s X-vázanou hypofosfatemií budou léčeny optimalizovanými dávkami kalcitriolu (bez suplementace fosfátů) po dobu jednoho roku
Lék: Kalcitriol
Dospělí a děti (ve věku 3-17 let) s X-vázanou hypofosfatemií budou léčeni kalcitriolovou terapií bez suplementace fosfátů. Dávky kalcitriolu budou eskalovány a optimalizovány v prvních třech měsících studie. Kalcitriol je perorální lék užívaný jednou denně.
Ostatní jména:
  • 1,25 dihydroxyvitamín D

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty sérového fosfátu u dospělých a dětí s XLH
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna TmP/GFR oproti výchozí hodnotě u dospělých a dětí s XLH
Časové okno: až 12 měsíců
měřítko resorpce fosfátu ledvinami
až 12 měsíců
Rickets skóre pro děti s XLH
Časové okno: až 12 měsíců
skóre závažnosti křivice určené čtením rentgenových snímků zápěstí a kolen (10 bodů Thacherovo skóre, přičemž 0 je normální a 10 je závažné)
až 12 měsíců
Změna stupně nefrokalcinózy oproti výchozí hodnotě
Časové okno: až 12 měsíců
určit, zda došlo ke změně množství kalcifikací v ledvinách: odstupňováno od stupně 0 (normální) do stupně IV (tvorba kamenů, osamocené ohnisko ozvěn na špičce ledvinové pyramidy)
až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Růst u dětí s XLH
Časové okno: až 12 měsíců
Z-skóre růstu
až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Spolupracovníci

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. března 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2016P001000

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit