Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Monoterapie kalcitriolem pro X-vázanou hypofosfatemii

16. dubna 2026 aktualizováno: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Monoterapie kalcitriolem pro X-vázanou hypofosfatémii: Účinky na minerální ionty, růst a parametry skeletu

Děti a dospělí s XLH budou léčeni samotným kalcitriolem (bez suplementace fosfátů) po dobu jednoho roku, během kterého bude dávka kalcitriolu eskalována během prvních 3 měsíců léčby. Výzkumníci předpokládají, že léčba samotným XLH u dospělých a dětí zlepší hladiny fosfátů v séru a mineralizaci skeletu, aniž by způsobila zvýšení kalcifikace ledvin. Studie bude také zkoumat, zda léčba kalcitriolem zlepší růst dětí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza XLH s rodinnou anamnézou vylučující přenos z muže na muže nebo pozitivní genotyp pro mutaci PHEX
  • Hladiny PTH v séru jsou nižší než 1,5násobek horní hranice normálu
  • Hladiny vápníku v séru nižší než 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • Hladina 25(OH) vitaminu D >= 20 ng/dl

Kritéria vyloučení:

  • Známá alergie na kalcitriol
  • Těhotenství nebo kojení
  • Použití skeletálně aktivních látek, jako jsou bisfosfonáty, teriparatid, SERMS, hormonální substituční terapie a antikoncepční látky obsahující pouze progesteron (použití kombinované perorální antikoncepce u premenopauzálních žen není vylučujícím kritériem).
  • Neochota nebo neschopnost ukončit léčbu kalcitriolem a fosfáty po dobu dvou týdnů před studií
  • Léčba cinakalcetem během posledních dvou týdnů
  • Současné využití terapie růstovým hormonem
  • Použití diuretik nebo léků, které mění renální manipulaci s minerálními ionty.
  • Užívání glukokortikoidů déle než 14 dní v posledních 12 měsících s výjimkou inhalačních přípravků.
  • Malignita v anamnéze kromě bazálního a spinocelulárního karcinomu kůže.
  • Významná historie psychiatrického onemocnění podle DSM-5.
  • Porucha užívání návykových látek podle DSM-5.
  • Významné kardiopulmonální onemocnění (nestabilní ICHS nebo srdeční selhání stadia D ACC/AHA).
  • Absence laboratorních hodnot sérového kalcia, fosfátu a kreatininu během 24 měsíců před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dospělí s XLH
Dospělí s X-vázanou hypofosfatémií budou léčeni optimalizovanými dávkami kalcitriolu (bez suplementace fosfátů) po dobu jednoho roku
Lék: Kalcitriol
Dospělí a děti (ve věku 3-17 let) s X-vázanou hypofosfatemií budou léčeni kalcitriolovou terapií bez suplementace fosfátů. Dávky kalcitriolu budou eskalovány a optimalizovány v prvních třech měsících studie. Kalcitriol je perorální lék užívaný jednou denně.
Ostatní jména:
  • 1,25 dihydroxyvitamín D
Experimentální: Děti s XLH
Děti (ve věku 3-17 let) s X-vázanou hypofosfatemií budou léčeny optimalizovanými dávkami kalcitriolu (bez suplementace fosfátů) po dobu jednoho roku
Lék: Kalcitriol
Dospělí a děti (ve věku 3-17 let) s X-vázanou hypofosfatemií budou léčeni kalcitriolovou terapií bez suplementace fosfátů. Dávky kalcitriolu budou eskalovány a optimalizovány v prvních třech měsících studie. Kalcitriol je perorální lék užívaný jednou denně.
Ostatní jména:
  • 1,25 dihydroxyvitamín D

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change in Serum Phosphate in Adults and Children With XLH Between Baseline and 12 Months
Časové okno: baseline and 12 months
serum phosphate
baseline and 12 months
Change From Baseline in TmP/GFR in Adults and Children With XLH
Časové okno: baseline and 12 months
a measure of kidney resorption of phosphate
baseline and 12 months
Rickets Score for Children With XLH
Časové okno: baseline and 12 months
a score of rickets severity determined by reading x-rays of wrists and knees (10 point Thacher score with 0 being normal and 10 being severe)
baseline and 12 months
Change From Baseline in Nephrocalcinosis Grade
Časové okno: baseline and 12 months
determine if there is change in amount of calcifications in the kidneys: graded from grade 0 (normal) to grade IV (stone formation, solitary focus of echos at the tip of the renal pyramid)
baseline and 12 months

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Growth in Children With XLH
Časové okno: baseline and 12 months
Z-score of growth (this is full name of variable)- number represents standard deviation above or below the known mean of the general population at the corresponding age. Z score that is positive is above the mean, negative is below the mean.
baseline and 12 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Spolupracovníci

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

26. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2016P001000

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit