Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kalsitriolimonoterapia X-liittyneeseen hypofosfatemiaan

maanantai 11. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Kalsitriolimonoterapia X-linkittyyn hypofosfatemiaan: vaikutukset mineraali-ioneihin, kasvuun ja luuston parametreihin

Lapsia ja aikuisia, joilla on rekrytoitu XLH, hoidetaan pelkällä kalsitriolilla (ilman fosfaattilisää) yhden vuoden ajan, jonka aikana kalsitrioliannosta nostetaan hoidon kolmen ensimmäisen kuukauden aikana. Tutkijat olettavat, että aikuisten ja lasten hoito yksinään XLH:lla parantaa seerumin fosfaattitasoja ja luuston mineralisaatiota aiheuttamatta lisääntymistä munuaisten kalkkeutumiseen. Tutkimuksessa selvitetään myös, parantaako kalsitriolihoito lasten kasvua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • XLH:n kliininen diagnoosi, jonka suvussa ei ole tartuntaa miehestä miehelle tai positiivinen genotyyppi PHEX-mutaatiolle
  • Seerumin PTH-tasot ovat alle 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Seerumin kalsiumpitoisuus alle 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • 25(OH) D-vitamiinitaso >= 20 ng/dl

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu allergia kalsitriolille
  • Raskaus tai imetys
  • Luustoon vaikuttavien aineiden, kuten bisfosfonaattien, teriparatidin, SERMS:n, hormonikorvaushoidon ja vain progesteronia sisältävien ehkäisyvalmisteiden käyttö (oraalisten ehkäisyvalmisteiden yhdistelmäkäyttö premenopausaalisilla naisilla ei ole poissulkemiskriteeri).
  • Ei halua tai pysty lopettamaan kalsitrioli- ja fosfaattihoitoa kahteen viikkoon ennen tutkimusta
  • Sinakalseettihoito viimeisen kahden viikon aikana
  • Kasvuhormonihoidon nykyinen käyttö
  • Diureettien tai lääkkeiden käyttö, jotka muuttavat mineraali-ionien käsittelyä munuaisissa.
  • Glukokortikoidien käyttö yli 14 päivää viimeisen 12 kuukauden aikana, lukuun ottamatta inhaloitavia aineita.
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet paitsi ihon tyvi- ja levyepiteelisyöpä.
  • Merkittävä psykiatrinen sairaushistoria DSM-5:n mukaan.
  • Päihteiden käyttöhäiriö DSM-5:n mukaan.
  • Merkittävä sydän-keuhkosairaus (epävakaa CAD tai D-vaiheen ACC/AHA-sydämen vajaatoiminta).
  • Laboratorioarvojen puuttuminen seerumin kalsium-, fosfaatti- ja kreatiniiniarvoista 24 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aikuiset, joilla on XLH
Aikuisia, joilla on X-kytketty hypofosfatemia, hoidetaan optimoiduilla kalsitriolin annoksilla (ilman fosfaattilisää) yhden vuoden ajan
Lääke: Kalsitrioli
Aikuisia ja lapsia (3–17-vuotiaita), joilla on X-kytketty hypofosfatemia, hoidetaan kalsitriolihoidolla ilman fosfaattilisää. Kalsitrioliannoksia nostetaan ja optimoidaan tutkimuksen kolmen ensimmäisen kuukauden aikana. Kalsitrioli on suun kautta otettava lääke, joka otetaan kerran päivässä.
Muut nimet:
  • 1,25-dihydroksi-D-vitamiinia
Kokeellinen: Lapset, joilla on XLH
Lapsia (3–17-vuotiaita), joilla on X-kytketty hypofosfatemia, hoidetaan optimoiduilla kalsitrioliannoksilla (ilman fosfaattilisää) yhden vuoden ajan.
Lääke: Kalsitrioli
Aikuisia ja lapsia (3–17-vuotiaita), joilla on X-kytketty hypofosfatemia, hoidetaan kalsitriolihoidolla ilman fosfaattilisää. Kalsitrioliannoksia nostetaan ja optimoidaan tutkimuksen kolmen ensimmäisen kuukauden aikana. Kalsitrioli on suun kautta otettava lääke, joka otetaan kerran päivässä.
Muut nimet:
  • 1,25-dihydroksi-D-vitamiinia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin fosfaatin muutos lähtötasosta aikuisilla ja lapsilla, joilla on XLH
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
TmP/GFR:n muutos lähtötasosta aikuisilla ja lapsilla, joilla on XLH
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
fosfaatin munuaisresorption mitta
jopa 12 kuukautta
Riisitautipisteet lapsille, joilla on XLH
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
rahiitin vaikeusaste, joka määritetään lukemalla ranteiden ja polvien röntgenkuvat (10 pisteen Thacher-pisteet, joista 0 on normaali ja 10 on vakava)
jopa 12 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta nefrokalsinoosin asteessa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
määrittää, onko munuaisten kalkkeutumien määrässä muutosta: arvosana 0 (normaali) asteeseen IV (kivien muodostuminen, kaikujen yksittäinen fokus munuaispyramidin kärjessä)
jopa 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvu lapsilla, joilla on XLH
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Kasvun Z-piste
jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Massachusetts General Hospital

Yhteistyökumppanit

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2016P001000

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia

Kliiniset tutkimukset Kalsitrioli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Argentina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa