Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Монотерапия кальцитриолом при Х-сцепленной гипофосфатемии

16 апреля 2026 г. обновлено: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Монотерапия кальцитриолом при Х-сцепленной гипофосфатемии: влияние на минеральные ионы, рост и параметры скелета

Дети и взрослые с XLH, завербованными, будут лечиться только кальцитриолом (без добавления фосфатов) в течение одного года, в течение которого доза кальцитриола будет увеличиваться в течение первых 3 месяцев терапии. Исследователи предполагают, что лечение взрослых и детей только XLH улучшит уровень фосфатов в сыворотке и минерализацию скелета, не вызывая увеличения кальцификации почек. В исследовании также будет изучено, улучшит ли терапия кальцитриолом рост детей.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Клинический диагноз XLH с семейным анамнезом, исключающим передачу от мужчины к мужчине, или положительный генотип для мутации PHEX
  • Уровни ПТГ в сыворотке менее чем в 1,5 раза превышают верхнюю границу нормы.
  • Уровень кальция в сыворотке менее 10,0 мг/дл
  • рСКФ >= 60 мл/мин/1,73 м2
  • 25(OH) уровень витамина D >= 20 нг/дл

Критерий исключения:

  • Известная аллергия на кальцитриол
  • Беременность или кормление грудью
  • Использование скелетно-активных агентов, таких как бисфосфонаты, терипаратид, SERMS, заместительная гормональная терапия и противозачаточные средства, содержащие только прогестерон (использование комбинированных оральных контрацептивов у женщин в пременопаузе не является критерием исключения).
  • Нежелание или невозможность прекратить терапию кальцитриолом и фосфатной терапией за две недели до исследования
  • Терапия цинакалцетом в течение последних двух недель
  • Текущее использование терапии гормоном роста
  • Использование диуретиков или лекарств, которые изменяют почечную обработку ионов минералов.
  • Использование глюкокортикоидов более 14 дней за последние 12 месяцев, за исключением ингаляционных препаратов.
  • Злокачественные новообразования в анамнезе, за исключением базальноклеточного и плоскоклеточного рака кожи.
  • Значительная история психического заболевания в соответствии с DSM-5.
  • Расстройство, связанное с употреблением психоактивных веществ, согласно DSM-5.
  • Серьезное сердечно-легочное заболевание (нестабильная ИБС или сердечная недостаточность стадии D ACC/AHA).
  • Отсутствие лабораторных показателей сывороточного кальция, фосфата и креатинина за 24 месяца до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Взрослые с XLH
Взрослых с гипофосфатемией, сцепленной с Х-хромосомой, будут лечить оптимизированными дозами кальцитриола (без добавления фосфатов) в течение одного года.
Лекарство: Кальцитриол
Взрослых и детей (в возрасте от 3 до 17 лет) с гипофосфатемией, сцепленной с Х-хромосомой, будут лечить кальцитриолом без добавления фосфатов. Дозы кальцитриола будут увеличены и оптимизированы в течение первых трех месяцев исследования. Кальцитриол — пероральный препарат, принимаемый один раз в день.
Другие имена:
  • 1,25 дигидроксивитамин D
Экспериментальный: Дети с XLH
Детей (в возрасте 3-17 лет) с гипофосфатемией, сцепленной с Х-хромосомой, будут лечить оптимизированными дозами кальцитриола (без добавления фосфатов) в течение одного года.
Лекарство: Кальцитриол
Взрослых и детей (в возрасте от 3 до 17 лет) с гипофосфатемией, сцепленной с Х-хромосомой, будут лечить кальцитриолом без добавления фосфатов. Дозы кальцитриола будут увеличены и оптимизированы в течение первых трех месяцев исследования. Кальцитриол — пероральный препарат, принимаемый один раз в день.
Другие имена:
  • 1,25 дигидроксивитамин D

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change in Serum Phosphate in Adults and Children With XLH Between Baseline and 12 Months
Временное ограничение: baseline and 12 months
serum phosphate
baseline and 12 months
Change From Baseline in TmP/GFR in Adults and Children With XLH
Временное ограничение: baseline and 12 months
a measure of kidney resorption of phosphate
baseline and 12 months
Rickets Score for Children With XLH
Временное ограничение: baseline and 12 months
a score of rickets severity determined by reading x-rays of wrists and knees (10 point Thacher score with 0 being normal and 10 being severe)
baseline and 12 months
Change From Baseline in Nephrocalcinosis Grade
Временное ограничение: baseline and 12 months
determine if there is change in amount of calcifications in the kidneys: graded from grade 0 (normal) to grade IV (stone formation, solitary focus of echos at the tip of the renal pyramid)
baseline and 12 months

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Growth in Children With XLH
Временное ограничение: baseline and 12 months
Z-score of growth (this is full name of variable)- number represents standard deviation above or below the known mean of the general population at the corresponding age. Z score that is positive is above the mean, negative is below the mean.
baseline and 12 months

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Massachusetts General Hospital

Соавторы

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Следователи

  • Главный следователь: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 февраля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 ноября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 ноября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2016P001000

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться