Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Monoterapia kalcytriolem w hipofosfatemii sprzężonej z chromosomem X

11 marca 2024 zaktualizowane przez: Eva Liu, Massachusetts General Hospital

Monoterapia kalcytriolem w przypadku hipofosfatemii sprzężonej z chromosomem X: wpływ na jony minerałów, wzrost i parametry szkieletu

Dzieci i dorośli z rekrutowanym XLH będą leczeni samym kalcytriolem (bez suplementacji fosforanami) przez rok, podczas którego dawka kalcytriolu będzie zwiększana w ciągu pierwszych 3 miesięcy terapii. Badacze stawiają hipotezę, że leczenie dorosłych i dzieci samym XLH poprawi poziom fosforanów w surowicy i mineralizację szkieletu bez powodowania wzrostu zwapnień nerek. W badaniu zostanie również zbadane, czy terapia kalcytriolem poprawi wzrost u dzieci.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne XLH z wywiadem rodzinnym wykluczającym transmisję z mężczyzny na mężczyznę lub pozytywny genotyp mutacji PHEX
  • Stężenie PTH w surowicy poniżej 1,5-krotności górnej granicy normy
  • Stężenie wapnia w surowicy poniżej 10,0 mg/dl
  • eGFR >= 60 ml/min/1,73 m2
  • 25(OH) poziom witaminy D >= 20 ng/dL

Kryteria wyłączenia:

  • Znana alergia na kalcytriol
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Stosowanie środków działających na układ kostny, takich jak bisfosfoniany, teryparatyd, SERMS, hormonalna terapia zastępcza i środki antykoncepcyjne zawierające wyłącznie progesteron (stosowanie złożonych doustnych środków antykoncepcyjnych u kobiet przed menopauzą nie jest kryterium wykluczenia).
  • Brak chęci lub niezdolność do przerwania terapii kalcytriolem i fosforanami na dwa tygodnie przed badaniem
  • Terapia cynakalcetem w ciągu ostatnich dwóch tygodni
  • Obecne zastosowanie terapii hormonem wzrostu
  • Stosowanie leków moczopędnych lub leków zmieniających gospodarkę jonami mineralnymi przez nerki.
  • Stosowanie glikokortykosteroidów przez ponad 14 dni w ciągu ostatnich 12 miesięcy, z wyjątkiem środków wziewnych.
  • Historia nowotworów złośliwych z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry.
  • Znacząca historia chorób psychicznych według DSM-5.
  • Zaburzenia związane z używaniem substancji zgodnie z DSM-5.
  • Poważna choroba sercowo-płucna (niestabilna CAD lub niewydolność serca w stadium D ACC/AHA).
  • Brak wartości laboratoryjnych dla wapnia, fosforanów i kreatyniny w surowicy w ciągu 24 miesięcy przed włączeniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dorośli z XLH
Dorośli z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X będą leczeni zoptymalizowanymi dawkami kalcytriolu (bez suplementacji fosforanami) przez rok
Lek: Kalcytriol
Dorośli i dzieci (w wieku 3-17 lat) z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X będą leczeni kalcytriolem bez suplementacji fosforanami. Dawki kalcytriolu będą eskalowane i optymalizowane w pierwszych trzech miesiącach badania. Kalcytriol jest lekiem doustnym przyjmowanym raz dziennie.
Inne nazwy:
  • 1,25 dihydroksywitamina D
Eksperymentalny: Dzieci z XLH
Dzieci (w wieku 3-17 lat) z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X będą leczone zoptymalizowanymi dawkami kalcytriolu (bez suplementacji fosforanami) przez rok
Lek: Kalcytriol
Dorośli i dzieci (w wieku 3-17 lat) z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X będą leczeni kalcytriolem bez suplementacji fosforanami. Dawki kalcytriolu będą eskalowane i optymalizowane w pierwszych trzech miesiącach badania. Kalcytriol jest lekiem doustnym przyjmowanym raz dziennie.
Inne nazwy:
  • 1,25 dihydroksywitamina D

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia fosforanów w surowicy u dorosłych i dzieci z XLH
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej TmP/GFR u dorosłych i dzieci z XLH
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
miara resorpcji fosforanów w nerkach
do 12 miesięcy
Ocena krzywicy u dzieci z XLH
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
ocena nasilenia krzywicy określona na podstawie odczytu zdjęć rentgenowskich nadgarstków i kolan (10-punktowy wynik Thachera, gdzie 0 oznacza stan normalny, a 10 ciężki)
do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stopnia wapnicy nerek
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
określić, czy nastąpiła zmiana ilości zwapnień w nerkach: od stopnia 0 (prawidłowe) do stopnia IV (kamienie, pojedyncze ognisko echa na szczycie piramidy nerkowej)
do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzrost u dzieci z XLH
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Z-score wzrostu
do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Eva Liu, MD, Massachusetts General Hospital and Brigham and Women's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016P001000

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj