色弱症の遺伝子治療（CNGA3） (CNGA3)
2022年11月3日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
CNGA3の欠陥による色覚異常の子供および成人の遺伝子治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター（AAV2 / 8-hG1.7p.coCNGA3）の非盲検、多施設、第I / II相用量漸増試験
色覚異常患者に対するアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）CNGA3網膜遺伝子治療の臨床試験
調査の概要
詳細な説明
色覚異常患者に対するCNGA3網膜遺伝子治療
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 歳以上である
- 網膜専門医による色覚異常の確認
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- -過去6か月以内に眼疾患の治験薬療法を含む別の調査研究に参加した
- -治験責任医師がそれらを試験への参加に不適切と見なすその他の状態がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量アデノ随伴ウイルス (AAV) CNGA3
単回低用量 AAV CNGA3 の網膜下投与
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CNGA3遺伝子欠損に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療
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実験的：中用量アデノ随伴ウイルス (AAV) CNGA3
単回中用量AAV CNGA3の網膜下投与
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CNGA3遺伝子欠損に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療
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実験的：高用量アデノ随伴ウイルス (AAV) CNGA3
単回高用量 AAV CNGA3 の網膜下投与
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CNGA3遺伝子欠損に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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手術単独ではなく、少なくとも高度治療研究用医薬品（ATIMP）に関連する可能性のある、投与後6週間の間に発生する以下のイベントのいずれかとして定義される主要な結果を満たす参加者の数。
時間枠：6週間
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主な転帰は、投与後 6 週間の間に以下のいずれかが発生したものとして定義され、手術単独ではなく、少なくとも高度治療研究用医薬品 (ATIMP) に関連している可能性があります。
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6週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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視力によって評価される視覚機能の改善
時間枠：6ヵ月
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Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) チャートレタースコアを使用した最高矯正視力 (BCVA) のベースラインから 24 週目までの変化。
ベースラインからの改善の方向は、経時的に読み取られる ETDRS 文字の数の増加です。
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6ヵ月
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静的ペリメトリーによって評価される網膜機能の改善
時間枠：6ヵ月
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治療を受けた眼の平均網膜感度のベースラインから 24 週までの変化。
改善の方向は、感度の向上です。
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6ヵ月
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小児および青年の QoL アンケートによって測定される生活の質
時間枠：6ヵ月
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小児および青年におけるEuroQol Visual Analogue Scale（EQ-VAS）のベースラインから24週目への変更。
EQ-VAS は 0 から 100 までのスケールを使用します。0 は考えられる最悪の健康状態を表し、100 は考えられる最高の健康状態を表します。
ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスは悪化を反映します。
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6ヵ月
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成人の QoL アンケートによって測定される生活の質
時間枠：6ヵ月
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成人のEuroQol Visual Analogue Scale（EQ-VAS）のベースラインから24週までの変化。
EQ-VAS は 0 から 100 までのスケールを使用します。0 は考えられる最悪の健康状態を表し、100 は考えられる最高の健康状態を表します。
ベースラインからのプラスの変化は改善を反映し、マイナスは悪化を反映します。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：James Bainbridge、Chief Investigator
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年8月12日
一次修了 (実際)
2021年6月10日
研究の完了 (実際)
2021年6月10日
試験登録日
最初に提出
2018年11月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月28日
最初の投稿 (実際)
2018年11月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年12月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月3日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。