Terapia genica per acromatopsia (CNGA3) (CNGA3)
3 novembre 2022 aggiornato da: MeiraGTx UK II Ltd
Uno studio in aperto, multicentrico, di fase I/II di escalation della dose di un vettore di virus adeno-associato ricombinante (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) per la terapia genica di bambini e adulti con acromatopsia dovuta a difetti in CNGA3
Uno studio clinico sulla terapia genica retinica del vettore virale adeno-associato (AAV) CNGA3 per i pazienti con acromatopsia
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Terapia genica retinica CNGA3 per pazienti con acromatopsia
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- Kellogg Eye Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Sono invecchiati anni o più
- Far confermare l'acromatopsia da uno specialista della retina
Criteri di esclusione:
- Sono donne in gravidanza o che allattano
- Hanno partecipato a un altro studio di ricerca che coinvolge una terapia medicinale sperimentale per la malattia oculare negli ultimi 6 mesi
- Avere qualsiasi altra condizione che l'investigatore considera li renda inappropriati per l'ingresso nel processo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Virus adeno-associato a basso dosaggio (AAV) CNGA3
Somministrazione sottoretinica di una singola dose bassa di AAV CNGA3
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Terapia genica del virus adeno-associato (AAV) per difetti nel gene CNGA3
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Sperimentale: Virus adeno-associato a dose intermedia (AAV) CNGA3
Somministrazione sottoretinica di una singola dose intermedia AAV CNGA3
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Terapia genica del virus adeno-associato (AAV) per difetti nel gene CNGA3
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Sperimentale: Virus adeno-associato ad alta dose (AAV) CNGA3
Somministrazione sottoretinica di una singola dose elevata di AAV CNGA3
|
Terapia genica del virus adeno-associato (AAV) per difetti nel gene CNGA3
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti che soddisfano l'esito primario definito come uno qualsiasi degli eventi di seguito verificatisi durante le 6 settimane successive alla somministrazione, almeno possibilmente correlato ai medicinali sperimentali per terapia avanzata (ATIMP), non solo alla chirurgia.
Lasso di tempo: 6 settimane
|
L'esito primario è definito come uno qualsiasi dei seguenti che si verificano durante le 6 settimane successive alla somministrazione, almeno possibilmente correlato ai prodotti medicinali sperimentali per la terapia avanzata (ATIMP), non alla sola chirurgia:
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6 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Miglioramenti nella funzione visiva valutati dall'acuità visiva
Lasso di tempo: 6 mesi
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Modifica dal basale alla settimana 24 della migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando il punteggio della lettera del grafico dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
La direzione del miglioramento rispetto al basale è un aumento del numero di lettere ETDRS lette nel tempo.
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6 mesi
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Miglioramenti nella funzione retinica valutati dalla perimetria statica
Lasso di tempo: 6 mesi
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Variazione dal basale alla settimana 24 della sensibilità retinica media nell'occhio trattato.
La direzione del miglioramento è un aumento della sensibilità.
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6 mesi
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Qualità della vita misurata da questionari QoL in bambini e adolescenti
Lasso di tempo: 6 mesi
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Modifica dal basale alla settimana 24 in EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) in bambini e adolescenti.
EQ-VAS utilizza una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile.
Una variazione positiva rispetto al basale riflette un miglioramento e una negativa riflette un peggioramento.
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6 mesi
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Qualità della vita misurata da questionari QoL negli adulti
Lasso di tempo: 6 mesi
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Modifica dal basale alla settimana 24 in EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) negli adulti.
EQ-VAS utilizza una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile.
Una variazione positiva rispetto al basale riflette un miglioramento e una negativa riflette un peggioramento.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: James Bainbridge, Chief Investigator
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 agosto 2019
Completamento primario (Effettivo)
10 giugno 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
10 giugno 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 novembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
29 novembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 dicembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 novembre 2022
Ultimo verificato
1 novembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MGT012
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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