Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor achromatopsie (CNGA3) (CNGA3)

3 november 2022 bijgewerkt door: MeiraGTx UK II Ltd

Een open-label, multicenter, fase I/II dosisescalatieonderzoek van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) voor gentherapie bij kinderen en volwassenen met achromatopsie als gevolg van defecten in CNGA3

Een klinische studie van adeno-geassocieerde virusvector (AAV) CNGA3 retinale gentherapie voor patiënten met achromatopsie

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CNGA3 retinale gentherapie voor patiënten met achromatopsie

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Kellogg Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Zijn jaar of ouder
  • Laat achromatopsie bevestigen door een specialist in het netvlies

Uitsluitingscriteria:

  • Zijn vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • In de afgelopen 6 maanden hebben deelgenomen aan een andere onderzoeksstudie met een experimentele medicinale therapie voor oogaandoeningen
  • Een andere aandoening hebben die volgens de onderzoeker hen ongeschikt maakt voor deelname aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis adeno-geassocieerd virus (AAV) CNGA3
Subretinale toediening van een enkele lage dosis AAV CNGA3
Biologisch: adeno-geassocieerde virusvector AAV-CNGA3
Adeno-geassocieerde virus (AAV) gentherapie voor defecten in het CNGA3-gen
Experimenteel: Gemiddelde dosis adeno-geassocieerd virus (AAV) CNGA3
Subretinale toediening van een enkelvoudige tussendosis AAV CNGA3
Biologisch: adeno-geassocieerde virusvector AAV-CNGA3
Adeno-geassocieerde virus (AAV) gentherapie voor defecten in het CNGA3-gen
Experimenteel: Hoge dosis adeno-geassocieerd virus (AAV) CNGA3
Subretinale toediening van een enkele hoge dosis AAV CNGA3
Biologisch: adeno-geassocieerde virusvector AAV-CNGA3
Adeno-geassocieerde virus (AAV) gentherapie voor defecten in het CNGA3-gen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat het primaire resultaat behaalt, gedefinieerd als een van de onderstaande gebeurtenissen die zich voordoen tijdens de 6 weken na toediening, op zijn minst mogelijk gerelateerd aan de Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP), niet alleen chirurgie.
Tijdsspanne: 6 weken

Het primaire resultaat wordt gedefinieerd als elk van de onderstaande gebeurtenissen die zich voordoen gedurende de 6 weken na toediening, op zijn minst mogelijk gerelateerd aan de Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP), niet alleen chirurgie:

  • Vermindering van de gezichtsscherpte met 15 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-brieven of meer die niet binnen 15 letters van de basislijn verdwijnen in een periode van 4 weken nadat de profylactische behandeling is gestart
  • Ernstige niet-reagerende ontsteking
  • Infectieuze endoftalmitis
  • Oculaire maligniteit
  • Graad III of hoger niet-oculair Vermoedelijke onverwachte ernstige bijwerking (SUSAR)
6 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbeteringen in visuele functie zoals beoordeeld door gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering vanaf baseline tot week 24 in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) chart letter score. De richting van verbetering ten opzichte van de uitgangssituatie is een toename van het aantal gelezen ETDRS-brieven in de loop van de tijd.
6 maanden
Verbeteringen in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door statische perimetrie
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering vanaf baseline tot week 24 in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies in het behandelde oog. De richting van verbetering is een toename van de gevoeligheid.
6 maanden
Kwaliteit van leven gemeten door KvL-vragenlijsten bij kinderen en adolescenten
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering vanaf baseline tot week 24 in EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) bij kinderen en adolescenten. EQ-VAS gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 voor de best denkbare gezondheidstoestand. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie wijst op verbetering en een negatieve op verslechtering.
6 maanden
Kwaliteit van leven gemeten door QoL-vragenlijsten bij volwassenen
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering vanaf baseline tot week 24 in EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) bij volwassenen. EQ-VAS gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 voor de best denkbare gezondheidstoestand. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie wijst op verbetering en een negatieve op verslechtering.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Medewerkers

Janssen Research & Development, LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James Bainbridge, Chief Investigator

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 augustus 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGT012

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op adeno-geassocieerde virusvector AAV-CNGA3

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren