Terapia genowa achromatopsji (CNGA3) (CNGA3)
3 listopada 2022 zaktualizowane przez: MeiraGTx UK II Ltd
Otwarta, wieloośrodkowa, faza I/II próba eskalacji dawki rekombinowanego wektora wirusa związanego z adenowirusem (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) do terapii genowej dzieci i dorosłych z achromatopsją spowodowaną defektami w CNGA3
Badanie kliniczne terapii genowej siatkówki CNGA3 wektorem wirusów związanych z adenowirusami (AAV) u pacjentów z achromatopsją
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Terapia genowa siatkówki CNGA3 dla pacjentów z achromatopsją
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
11
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Są w wieku lat lub starszych
- Niech achromatopsja zostanie potwierdzona przez specjalistę od siatkówki
Kryteria wyłączenia:
- Czy kobiety są w ciąży lub karmią piersią
- Brali udział w innym badaniu naukowym dotyczącym eksperymentalnej terapii medycznej chorób oczu w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Mieć jakiekolwiek inne schorzenie, które według badacza czyni je nieodpowiednimi do udziału w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka wirusa związanego z adenowirusem (AAV) CNGA3
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej małej dawki AAV CNGA3
|
Terapia genowa związana z wirusem adenowirusowym (AAV) w przypadku defektów w genie CNGA3
|
|
Eksperymentalny: Średnia dawka wirusa związanego z adenowirusem (AAV) CNGA3
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej dawki pośredniej AAV CNGA3
|
Terapia genowa związana z wirusem adenowirusowym (AAV) w przypadku defektów w genie CNGA3
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka wirusa związanego z adenowirusem (AAV) CNGA3
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej dużej dawki AAV CNGA3
|
Terapia genowa związana z wirusem adenowirusowym (AAV) w przypadku defektów w genie CNGA3
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których osiągnięto główny wynik zdefiniowany jako którekolwiek z poniższych zdarzeń występujących w ciągu 6 tygodni po podaniu, co najmniej w możliwym stopniu związane z badanymi produktami leczniczymi terapii zaawansowanej (ATIMP), nie tylko z zabiegiem chirurgicznym.
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Pierwszorzędowy wynik definiuje się jako którykolwiek z poniższych objawów występujący w ciągu 6 tygodni po podaniu, co najmniej prawdopodobnie związany z badanymi produktami leczniczymi terapii zaawansowanej (ATIMP), a nie wyłącznie z zabiegiem chirurgicznym:
|
6 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poprawa funkcji wzrokowych oceniana na podstawie ostrości wzroku
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) od wartości początkowej do tygodnia 24 na podstawie punktacji literowej wykresu badania retinopatii cukrzycowej wczesnego leczenia (ETDRS).
Kierunkiem poprawy w stosunku do stanu wyjściowego jest wzrost liczby odczytywanych liter ETDRS w czasie.
|
6 miesięcy
|
|
Poprawa funkcji siatkówki oceniana za pomocą perymetrii statycznej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmiana średniej czułości siatkówki w leczonym oku od wartości początkowej do tygodnia 24.
Kierunek poprawy to wzrost wrażliwości.
|
6 miesięcy
|
|
Jakość życia mierzona kwestionariuszami jakości życia dzieci i młodzieży
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 24. w wizualno-analogowej skali EuroQol (EQ-VAS) u dzieci i młodzieży.
EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a ujemna — pogorszenie.
|
6 miesięcy
|
|
Jakość życia mierzona kwestionariuszami QoL u dorosłych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmiana od wartości początkowej do 24. tygodnia w wizualno-analogowej skali EuroQol (EQ-VAS) u dorosłych.
EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a ujemna — pogorszenie.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: James Bainbridge, Chief Investigator
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 czerwca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 czerwca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 listopada 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 listopada 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 listopada 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 grudnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 listopada 2022
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MGT012
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na wektor wirusa związanego z adenowirusami AAV-CNGA3
-
King Khaled Eye Specialist HospitalKing Faisal Specialist Hospital & Research CenterZakończonyBarwnikowe zwyrodnienie siatkówki | Choroba siatkówkiArabia Saudyjska