Achromatopsia génterápia (CNGA3) (CNGA3)
2022. november 3. frissítette: MeiraGTx UK II Ltd
Egy rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) nyílt címkés, többközpontú, I/II. fázisú dóziseszkalációs kísérlete a CNGA3 hibái miatt achromatopsiában szenvedő gyermekek és felnőttek génterápiájára
Az adeno-asszociált vírusvektor (AAV) CNGA3 retina génterápiájának klinikai vizsgálata achromatopsiában szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
CNGA3 retina génterápia achromatopsiás betegek számára
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
11
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- évesek vagy idősebbek
- Meg kell erősíteni az achromatopsiát egy retina-szakvizsgálóval
Kizárási kritériumok:
- Olyan nők, akik terhesek vagy szoptatnak
- Részt vett egy másik kutatásban, amely a szembetegségek gyógyszeres kezelését érintette az elmúlt 6 hónapban
- Bármilyen egyéb olyan körülménye van, amely a nyomozó szerint alkalmatlanná teszi őket a tárgyaláson való részvételre
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Alacsony dózisú adeno-asszociált vírus (AAV) CNGA3
Egyetlen alacsony dózisú AAV CNGA3 szubretinális beadása
|
Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia a CNGA3 gén hibáira
|
|
Kísérleti: Közepes dózisú adeno-asszociált vírus (AAV) CNGA3
Egyetlen köztes dózisú AAV CNGA3 szubretinális beadása
|
Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia a CNGA3 gén hibáira
|
|
Kísérleti: Nagy dózisú adeno-asszociált vírus (AAV) CNGA3
Egyetlen nagy dózisú AAV CNGA3 szubretinális beadása
|
Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia a CNGA3 gén hibáira
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik elérik az elsődleges eredményt, mint az alábbi események bármelyike, amelyek az adminisztrációt követő 6 hét során következtek be, legalábbis a fejlett terápiás vizsgálati gyógyszerkészítményekkel (ATIMP) kapcsolatban, nem csak műtéttel.
Időkeret: 6 hét
|
Az elsődleges kimenetel az alábbiak bármelyike a beadást követő 6 héten belül bekövetkezik, legalábbis valószínűleg az Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP) kapcsán, nem önmagában a műtét:
|
6 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fejlesztések a vizuális funkciókban a látásélesség alapján
Időkeret: 6 hónap
|
Változás a kiindulási értékről a 24. hétre a legjobb korrigált látásélességben (BCVA) az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) táblázat betűpontszáma alapján.
A javulás iránya az alapvonalhoz képest az idő múlásával beolvasott ETDRS betűk számának növekedése.
|
6 hónap
|
|
A retina működésének javulása statikus perimetriával
Időkeret: 6 hónap
|
A kezelt szem átlagos retinaérzékenységének változása a kiindulási értékről a 24. hétre.
A javulás iránya az érzékenység növelése.
|
6 hónap
|
|
Életminőség kérdőívekkel mérve gyermekeknél és serdülőknél
Időkeret: 6 hónap
|
Változás a kiindulási értékről a 24. hétre az EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) szerint gyermekeknél és serdülőknél.
Az EQ-VAS egy 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol a 0 az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotot, a 100 pedig az elképzelhető legjobb egészségi állapotot jelöli.
Az alapvonalhoz viszonyított pozitív változás javulást, a negatív pedig a romlást tükrözi.
|
6 hónap
|
|
Életminőség kérdőívekkel mérve felnőtteknél
Időkeret: 6 hónap
|
Változás a kiindulási értékről a 24. hétre az EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) felnőtteknél.
Az EQ-VAS egy 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol a 0 az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotot, a 100 pedig az elképzelhető legjobb egészségi állapotot jelöli.
Az alapvonalhoz viszonyított pozitív változás javulást, a negatív pedig a romlást tükrözi.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: James Bainbridge, Chief Investigator
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. augusztus 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. június 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. június 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. november 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. november 28.
Első közzététel (Tényleges)
2018. november 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. december 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. november 3.
Utolsó ellenőrzés
2022. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MGT012
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .