全色盲的基因治疗 (CNGA3) (CNGA3)
2022年11月3日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
重组腺相关病毒载体 (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) 的开放标签、多中心、I/II 期剂量递增试验，用于因 CNGA3 缺陷导致的儿童和成人全色盲的基因治疗
腺相关病毒载体（AAV）CNGA3基因治疗全色盲患者的临床试验
研究概览
详细说明
CNGA3视网膜基因治疗色盲患者
研究类型
介入性
注册 (实际的)
11
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年岁或以上
- 由视网膜专家调查员确认全色盲
排除标准：
- 是怀孕或哺乳的女性
- 在过去 6 个月内参加过另一项涉及眼部疾病研究性药物治疗的研究
- 有研究者认为不适合参加试验的任何其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量腺相关病毒 (AAV) CNGA3
单一低剂量 AAV CNGA3 的视网膜下给药
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CNGA3 基因缺陷的腺相关病毒 (AAV) 基因治疗
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实验性的：中剂量腺相关病毒 (AAV) CNGA3
单次中等剂量 AAV CNGA3 的视网膜下给药
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CNGA3 基因缺陷的腺相关病毒 (AAV) 基因治疗
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实验性的：高剂量腺相关病毒 (AAV) CNGA3
单次高剂量 AAV CNGA3 的视网膜下给药
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CNGA3 基因缺陷的腺相关病毒 (AAV) 基因治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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达到主要结果的参与者人数定义为在给药后 6 周内发生的任何以下事件，至少可能与高级治疗研究药物产品 (ATIMP) 有关，而不是单独手术。
大体时间：6周
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主要结果定义为在给药后 6 周内发生的以下任何情况，至少可能与高级治疗试验性药物产品 (ATIMP) 有关，而不仅仅是手术：
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6周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过视力评估视觉功能的改善
大体时间：6个月
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使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 图表字母评分，最佳矫正视力 (BCVA) 从基线到第 24 周的变化。
与基线相比的改进方向是随着时间的推移阅读的 ETDRS 字母数量增加。
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6个月
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静态视野计评估的视网膜功能改善
大体时间：6个月
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治疗眼的平均视网膜敏感度从基线到第 24 周的变化。
改进的方向是提高灵敏度。
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6个月
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通过儿童和青少年 QoL 问卷测量的生活质量
大体时间：6个月
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儿童和青少年 EuroQol 视觉模拟量表 (EQ-VAS) 从基线到第 24 周的变化。
EQ-VAS 使用从 0 到 100 的等级，其中 0 代表可想象的最差健康状态，100 代表可想象的最佳健康状态。
相对于基线的积极变化反映改善，消极反映恶化。
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6个月
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通过成人 QoL 问卷测量的生活质量
大体时间：6个月
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成人 EuroQol 视觉模拟量表 (EQ-VAS) 从基线到第 24 周的变化。
EQ-VAS 使用从 0 到 100 的等级，其中 0 代表可想象的最差健康状态，100 代表可想象的最佳健康状态。
相对于基线的积极变化反映改善，消极反映恶化。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：James Bainbridge、Chief Investigator
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年8月12日
初级完成 (实际的)
2021年6月10日
研究完成 (实际的)
2021年6月10日
研究注册日期
首次提交
2018年11月27日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月28日
首次发布 (实际的)
2018年11月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年12月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月3日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
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