Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Gentherapie für Achromatopsie (CNGA3) (CNGA3)

3. November 2022 aktualisiert von: MeiraGTx UK II Ltd

Eine offene, multizentrische Dosiseskalationsstudie der Phase I/II eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektors (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) für die Gentherapie von Kindern und Erwachsenen mit Achromatopsie aufgrund von Defekten in CNGA3

Eine klinische Studie zur adeno-assoziierten Virusvektor (AAV) CNGA3 retinalen Gentherapie für Patienten mit Achromatopsie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CNGA3 retinale Gentherapie für Patienten mit Achromatopsie

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Kellogg Eye Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jahre oder älter sind
  • Lassen Sie die Achromatopsie von einem Netzhautspezialisten bestätigen

Ausschlusskriterien:

  • Sind Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Haben innerhalb der letzten 6 Monate an einer anderen Forschungsstudie teilgenommen, die eine medikamentöse Prüftherapie für Augenerkrankungen beinhaltet
  • Haben Sie eine andere Bedingung, die der Ermittler für ungeeignet für die Teilnahme an der Studie hält

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrig dosiertes Adeno-assoziiertes Virus (AAV) CNGA3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen niedrig dosierten AAV CNGA3
Biologisch: Adeno-assoziierter Virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie für Defekte im CNGA3-Gen
Experimental: Adeno-assoziiertes Virus mit mittlerer Dosis (AAV) CNGA3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen Zwischendosis AAV CNGA3
Biologisch: Adeno-assoziierter Virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie für Defekte im CNGA3-Gen
Experimental: Hochdosiertes Adeno-assoziiertes Virus (AAV) CNGA3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen hochdosierten AAV CNGA3
Biologisch: Adeno-assoziierter Virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie für Defekte im CNGA3-Gen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die das primäre Ergebnis erreichen, definiert als eines der folgenden Ereignisse, die während der 6 Wochen nach der Verabreichung auftreten, zumindest möglicherweise im Zusammenhang mit den Prüfpräparaten für neuartige Therapien (ATIMP), nicht nur mit der Operation.
Zeitfenster: 6 Wochen

Das primäre Ergebnis ist definiert als eines der folgenden Ereignisse, das während der 6 Wochen nach der Verabreichung auftritt, zumindest möglicherweise im Zusammenhang mit den Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP), nicht der Operation allein:

  • Verringerung der Sehschärfe um 15 Buchstaben der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) oder mehr, die sich innerhalb von 4 Wochen nach Beginn der prophylaktischen Behandlung nicht auf 15 Buchstaben vom Ausgangswert zurückbilden
  • Schwere nicht ansprechende Entzündung
  • Infektiöse Endophthalmitis
  • Malignität des Auges
  • Grad III oder höher Verdacht auf eine unerwartete schwerwiegende Nebenwirkung (SUSAR) außerhalb des Auges
6 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserungen der visuellen Funktion, bewertet durch die Sehschärfe
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) vom Ausgangswert bis Woche 24 unter Verwendung des ETDRS-Chart-Letter-Scores (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study). Die Richtung der Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert ist eine Zunahme der Anzahl der gelesenen ETDRS-Briefe im Laufe der Zeit.
6 Monate
Verbesserungen der Netzhautfunktion, bewertet durch statische Perimetrie
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im behandelten Auge vom Ausgangswert bis Woche 24. Die Richtung der Verbesserung ist eine Erhöhung der Empfindlichkeit.
6 Monate
Lebensqualität gemessen durch QoL-Fragebögen bei Kindern und Jugendlichen
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung von Baseline zu Woche 24 in EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) bei Kindern und Jugendlichen. EQ-VAS verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verbesserung und eine negative eine Verschlechterung wider.
6 Monate
Lebensqualität gemessen durch QoL-Fragebögen bei Erwachsenen
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 24 in der visuellen EuroQol-Analogskala (EQ-VAS) bei Erwachsenen. EQ-VAS verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verbesserung und eine negative eine Verschlechterung wider.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Mitarbeiter

Janssen Research & Development, LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: James Bainbridge, Chief Investigator

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MGT012

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Adeno-assoziierter Virusvektor AAV-CNGA3

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Argentina

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren