Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapia akromatopsiaan (CNGA3) (CNGA3)

torstai 3. marraskuuta 2022 päivittänyt: MeiraGTx UK II Ltd

Avoin leima, monikeskus, vaiheen I/II annoksen eskalaatiokoe yhdistelmä-adeno-assosioituneelle virusvektorille (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) lasten ja aikuisten geeniterapiaa varten CNGA3:n vioista johtuen akromatopsiasta kärsivillä lapsilla ja aikuisilla

Kliininen tutkimus adeno-assosioituneen virusvektorin (AAV) CNGA3 verkkokalvon geeniterapiasta potilaille, joilla on akromatopsia

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

CNGA3 verkkokalvon geeniterapia potilaille, joilla on akromatopsia

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Kellogg Eye Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ovat vuoden ikäisiä tai vanhempia
  • Onko verkkokalvon erikoistutkijan vahvistama akromatopsia

Poissulkemiskriteerit:

  • Ovatko naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Osallistunut toiseen tutkimukseen, joka sisältää silmäsairauksien lääkehoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Onko sinulla muita ehtoja, jotka tutkijan mielestä tekevät niistä sopimattomia oikeudenkäyntiin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pieniannoksinen adeno-assosioitunut virus (AAV) CNGA3
Yksittäisen pienen annoksen AAV CNGA3:n subretinaalinen anto
Biologinen: adeno-assosioitunut virusvektori AAV-CNGA3
Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia CNGA3-geenin vikojen hoitoon
Kokeellinen: Keskiannoksen adeno-assosioitunut virus (AAV) CNGA3
Yksittäisen väliannoksen AAV CNGA3 subretinaalinen anto
Biologinen: adeno-assosioitunut virusvektori AAV-CNGA3
Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia CNGA3-geenin vikojen hoitoon
Kokeellinen: Suuriannoksinen adeno-assosioitunut virus (AAV) CNGA3
Yksittäisen suuren annoksen AAV CNGA3:n subretinaalinen anto
Biologinen: adeno-assosioitunut virusvektori AAV-CNGA3
Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia CNGA3-geenin vikojen hoitoon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat ensisijaisen tuloksen, joka määritellään jonakin alla olevista tapahtumista, jotka tapahtuvat 6 viikon aikana annon jälkeen, ainakin mahdollisesti liittyvät pitkälle kehitetyn terapian tutkimuslääkkeisiin (ATIMP), ei pelkästään kirurgiaan.
Aikaikkuna: 6 viikkoa

Ensisijainen lopputulos määritellään joksikin seuraavista tapahtumista 6 viikon aikana antoa seuraavien, ainakin mahdollisesti Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP) -lääkkeiden yhteydessä, ei pelkästään leikkausta:

  • Näöntarkkuuden heikkeneminen vähintään 15 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kirjaimella, joka ei parane 15 kirjaimen sisällä lähtötasosta 4 viikon aikana profylaktisen hoidon alkamisen jälkeen
  • Vaikea reagoimaton tulehdus
  • Infektiivinen endoftalmiitti
  • Silmän pahanlaatuisuus
  • Aste III tai sitä korkeampi ei-silmään liittyvä epäilty odottamaton vakava haittavaikutus (SUSAR)
6 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Visuaalisen toiminnan parannukset näöntarkkuuden perusteella
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta viikolle 24 parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) mukaisessa Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaavion kirjainpisteissä. Parannussuunta lähtötasosta on luettujen ETDRS-kirjainten määrän kasvu ajan myötä.
6 kuukautta
Verkkokalvon toiminnan parannukset staattisella kehämitalla arvioituna
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Hoidon silmän verkkokalvon keskimääräisen herkkyyden muutos lähtötilanteesta viikkoon 24. Parannussuunta on herkkyyden lisääminen.
6 kuukautta
Elämänlaatu lasten ja nuorten elämänlaatukyselyillä mitattuna
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 24 EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) -asteikolla lapsilla ja nuorilla. EQ-VAS käyttää asteikkoa 0-100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 edustaa parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa. Positiivinen muutos lähtötilanteesta heijastaa paranemista ja negatiivinen heikkenemistä.
6 kuukautta
Aikuisten elämänlaatua mittaamalla QoL-kyselyillä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 24 EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) -asteikolla aikuisilla. EQ-VAS käyttää asteikkoa 0-100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 edustaa parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa. Positiivinen muutos lähtötilanteesta heijastaa paranemista ja negatiivinen heikkenemistä.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MeiraGTx UK II Ltd

Yhteistyökumppanit

Janssen Research & Development, LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: James Bainbridge, Chief Investigator

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 12. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 29. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGT012

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset adeno-assosioitunut virusvektori AAV-CNGA3

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa