Genterapi for Achromatopsia (CNGA3) (CNGA3)
3. november 2022 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd
En åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) for genterapi av barn og voksne med akromatopsi på grunn av defekter i CNGA3
En klinisk studie av adeno-assosiert virusvektor (AAV) CNGA3 retinal genterapi for pasienter med achromatopsia
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
CNGA3 retinal genterapi for pasienter med achromatopsi
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Er i alderen år eller eldre
- Få bekreftet akromatopsi av en retinalspesialist
Ekskluderingskriterier:
- Er kvinner som er gravide eller ammer
- Har deltatt i en annen forskningsstudie som involverer en undersøkelsesmedisinsk behandling for øyesykdom i løpet av de siste 6 månedene
- Har andre forhold som etterforskeren mener gjør dem upassende for å gå inn i rettssaken
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lavdose adeno-assosiert virus (AAV) CNGA3
Subretinal administrering av en enkelt lavdose AAV CNGA3
|
Adeno-assosiert virus (AAV) genterapi for defekter i CNGA3-genet
|
|
Eksperimentell: Mellomdose adeno-assosiert virus (AAV) CNGA3
Subretinal administrering av en enkelt mellomdose AAV CNGA3
|
Adeno-assosiert virus (AAV) genterapi for defekter i CNGA3-genet
|
|
Eksperimentell: Høydose adeno-assosiert virus (AAV) CNGA3
Subretinal administrering av en enkelt høy dose AAV CNGA3
|
Adeno-assosiert virus (AAV) genterapi for defekter i CNGA3-genet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som oppfyller det primære resultatet definert som en av hendelsene nedenfor som oppstår i løpet av de 6 ukene etter administrering, i det minste muligens relatert til de avanserte terapeutiske undersøkelsesmedisinene (ATIMP), ikke kirurgi alene.
Tidsramme: 6 uker
|
Det primære resultatet er definert som noe av det nedenfor som oppstår i løpet av de 6 ukene etter administrering, i det minste mulig relatert til Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP), ikke kirurgi alene:
|
6 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedringer i visuell funksjon som vurderes av synsskarphet
Tidsramme: 6 måneder
|
Endre fra baseline til uke 24 i beste korrigerte synsskarphet (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambokstavscore.
Forbedringsretningen fra baseline er en økning i antall ETDRS-brev lest over tid.
|
6 måneder
|
|
Forbedringer i netthinnefunksjonen vurdert ved statisk perimetri
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til uke 24 i gjennomsnittlig retinal sensitivitet i det behandlede øyet.
Retningen til forbedring er en økning i følsomhet.
|
6 måneder
|
|
Livskvalitet målt ved spørreskjemaer for livskvalitet hos barn og unge
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til uke 24 i EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos barn og ungdom.
EQ-VAS bruker en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verst tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den best tenkelige helsetilstanden.
En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring og en negativ reflekterer forverring.
|
6 måneder
|
|
Livskvalitet målt ved QoL-spørreskjemaer hos voksne
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til uke 24 i EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos voksne.
EQ-VAS bruker en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verst tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den best tenkelige helsetilstanden.
En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring og en negativ reflekterer forverring.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: James Bainbridge, Chief Investigator
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. august 2019
Primær fullføring (Faktiske)
10. juni 2021
Studiet fullført (Faktiske)
10. juni 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. november 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. november 2018
Først lagt ut (Faktiske)
29. november 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. desember 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. november 2022
Sist bekreftet
1. november 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MGT012
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på adeno-assosiert virusvektor AAV-CNGA3
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RekrutteringMyokardfibrose | Kardiomyopatier | Friedreich Ataxia | HjertehypertrofiForente stater