Terapia Gênica para Acromatopsia (CNGA3) (CNGA3)
3 de novembro de 2022 atualizado por: MeiraGTx UK II Ltd
Um teste aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose de Fase I/II de um vetor viral adeno-associado recombinante (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) para terapia gênica de crianças e adultos com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3
Um ensaio clínico de vetor de vírus adeno-associado (AAV) terapia gênica retinal CNGA3 para pacientes com acromatopsia
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Terapia gênica retinal CNGA3 para pacientes com acromatopsia
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem anos de idade ou mais
- Ter acromatopsia confirmada por um investigador especialista em retina
Critério de exclusão:
- São mulheres grávidas ou amamentando
- Ter participado de outro estudo de pesquisa envolvendo uma terapia medicinal experimental para doença ocular nos últimos 6 meses
- Ter qualquer outra condição que o investigador considere que os torna inadequados para entrar no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Vírus adeno-associado de baixa dose (AAV) CNGA3
Administração subretiniana de uma única dose baixa de AAV CNGA3
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Terapia gênica do vírus adeno-associado (AAV) para defeitos no gene CNGA3
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Experimental: Vírus adeno-associado de dose intermediária (AAV) CNGA3
Administração subretiniana de uma única dose intermediária AAV CNGA3
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Terapia gênica do vírus adeno-associado (AAV) para defeitos no gene CNGA3
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Experimental: Vírus adeno-associado de alta dose (AAV) CNGA3
Administração subretiniana de uma única dose alta de AAV CNGA3
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Terapia gênica do vírus adeno-associado (AAV) para defeitos no gene CNGA3
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes que atingiram o resultado primário definido como qualquer um dos eventos abaixo ocorridos durante as 6 semanas após a administração, pelo menos possivelmente relacionados aos medicamentos de investigação de terapia avançada (ATIMP), não apenas à cirurgia.
Prazo: 6 semanas
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O resultado primário é definido como qualquer um dos seguintes ocorrendo durante as 6 semanas após a administração, pelo menos possivelmente relacionado aos Medicamentos de Investigação de Terapia Avançada (ATIMP), não apenas à cirurgia:
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6 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhorias na função visual avaliadas pela acuidade visual
Prazo: 6 meses
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Mudança da linha de base para a Semana 24 na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a pontuação do gráfico do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
A direção da melhoria da linha de base é um aumento no número de letras ETDRS lidas ao longo do tempo.
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6 meses
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Melhorias na função da retina avaliadas por perimetria estática
Prazo: 6 meses
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Alteração da linha de base até a Semana 24 na sensibilidade retiniana média no olho tratado.
A direção da melhoria é um aumento na sensibilidade.
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6 meses
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Qualidade de Vida Medida por Questionários de QV em Crianças e Adolescentes
Prazo: 6 meses
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Alteração desde o início até a semana 24 na Escala Visual Analógica EuroQol (EQ-VAS) em crianças e adolescentes.
O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável.
Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhora e uma negativa reflete piora.
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6 meses
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Qualidade de vida medida por questionários de qualidade de vida em adultos
Prazo: 6 meses
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Mudança desde o início até a Semana 24 na Escala Visual Analógica EuroQol (EQ-VAS) em adultos.
O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável.
Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhora e uma negativa reflete piora.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James Bainbridge, Chief Investigator
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de agosto de 2019
Conclusão Primária (Real)
10 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
10 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
29 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de dezembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de novembro de 2022
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MGT012
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .