Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för Achromatopsia (CNGA3) (CNGA3)

3 november 2022 uppdaterad av: MeiraGTx UK II Ltd

En öppen etikett, multicenter, fas I/II dosupptrappningsförsök av en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) för genterapi av barn och vuxna med akromatopsi på grund av defekter i CNGA3

En klinisk prövning av adenoassocierad virusvektor (AAV) CNGA3 retinal genterapi för patienter med akromatopsi

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

CNGA3 retinal genterapi för patienter med akromatopsi

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Kellogg Eye Center
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Är i åldern år eller äldre
  • Få akromatopsi bekräftad av en retinal specialistutredare

Exklusions kriterier:

  • Är kvinnor som är gravida eller ammar
  • Har deltagit i en annan forskningsstudie som involverar en medicinsk prövning för ögonsjukdom inom de senaste 6 månaderna
  • Har något annat villkor som utredaren anser gör dem olämpliga för inträde i rättegången

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lågdos adenoassocierat virus (AAV) CNGA3
Subretinal administrering av en enstaka låg dos AAV CNGA3
Biologisk: adenoassocierad virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-associerat virus (AAV) genterapi för defekter i CNGA3-genen
Experimentell: Mellandos adenoassocierat virus (AAV) CNGA3
Subretinal administrering av en enstaka mellandos AAV CNGA3
Biologisk: adenoassocierad virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-associerat virus (AAV) genterapi för defekter i CNGA3-genen
Experimentell: Högdos adenoassocierat virus (AAV) CNGA3
Subretinal administrering av en enkel hög dos AAV CNGA3
Biologisk: adenoassocierad virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-associerat virus (AAV) genterapi för defekter i CNGA3-genen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som uppfyller det primära resultatet definierat som någon av nedanstående händelser som inträffar under de 6 veckorna efter administrering, åtminstone möjligen relaterade till Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP), inte enbart kirurgi.
Tidsram: 6 veckor

Det primära resultatet definieras som något av nedanstående som inträffar under de 6 veckorna efter administrering, åtminstone möjligen relaterat till Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP), inte enbart kirurgi:

  • Minskning av synskärpan med 15 bokstäver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller fler som inte löser sig inom 15 bokstäver från baslinjen under en 4-veckorsperiod när profylaktisk behandling påbörjas
  • Allvarlig inflammation som inte svarar
  • Infektiös endoftalmit
  • Okulär malignitet
  • Grad III eller högre icke-okulära misstänkta oväntade allvarliga biverkningar (SUSAR)
6 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättringar i visuell funktion som bedöms av synskärpa
Tidsram: 6 månader
Ändra från baslinje till vecka 24 i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambokstavvärde. Riktningen för förbättringen från baslinjen är en ökning av antalet ETDRS-bokstäver som läses över tiden.
6 månader
Förbättringar i näthinnans funktion enligt statisk perimetri
Tidsram: 6 månader
Ändring från baslinje till vecka 24 i genomsnittlig näthinnekänslighet i det behandlade ögat. Riktningen för förbättringen är en ökning av känsligheten.
6 månader
Livskvalitet mätt med QoL-enkäter hos barn och ungdomar
Tidsram: 6 månader
Ändring från baslinje till vecka 24 i EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos barn och ungdomar. EQ-VAS använder en skala från 0 till 100, där 0 representerar det sämsta tänkbara hälsotillståndet och 100 representerar det bästa tänkbara hälsotillståndet. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring och en negativ återspeglar försämring.
6 månader
Livskvalitet mätt med QoL-enkäter hos vuxna
Tidsram: 6 månader
Ändring från baslinje till vecka 24 i EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos vuxna. EQ-VAS använder en skala från 0 till 100, där 0 representerar det sämsta tänkbara hälsotillståndet och 100 representerar det bästa tänkbara hälsotillståndet. En positiv förändring från baslinjen återspeglar förbättring och en negativ återspeglar försämring.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbetspartners

Janssen Research & Development, LLC

Utredare

  • Huvudutredare: James Bainbridge, Chief Investigator

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 augusti 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

10 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

10 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 november 2018

Första postat (Faktisk)

29 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MGT012

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Achromatopsi

Kliniska prövningar på adenoassocierad virusvektor AAV-CNGA3

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera