색맹에 대한 유전자 치료(CNGA3) (CNGA3)
2022년 11월 3일 업데이트: MeiraGTx UK II Ltd
CNGA3의 결함으로 인해 색맹이 있는 소아 및 성인의 유전자 치료를 위한 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3)의 오픈 라벨, 다중 센터, I/II상 용량 증량 시험
색맹 환자를 위한 AAV(adeno-associated virus vector) CNGA3 망막 유전자 치료의 임상시험
연구 개요
상세 설명
색맹 환자를 위한 CNGA3 망막 유전자 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 세 이상
- 망막 전문 조사관에 의해 색맹이 확인되었습니다.
제외 기준:
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성입니까?
- 지난 6개월 이내에 안구 질환에 대한 연구 약물 치료와 관련된 다른 연구에 참여했습니다.
- 조사관이 시험에 참여하기에 부적절하다고 생각하는 다른 조건이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 아데노 관련 바이러스(AAV) CNGA3
단일 저용량 AAV CNGA3의 망막하 투여
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CNGA3 유전자 결함에 대한 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료
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실험적: 중간 용량 아데노 관련 바이러스(AAV) CNGA3
단일 중간 용량 AAV CNGA3의 망막하 투여
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CNGA3 유전자 결함에 대한 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료
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실험적: 고용량 아데노 관련 바이러스(AAV) CNGA3
단일 고용량 AAV CNGA3의 망막하 투여
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CNGA3 유전자 결함에 대한 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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투여 후 6주 동안 발생하는 아래 이벤트 중 하나로 정의된 1차 결과를 충족하는 참가자 수, 수술 단독이 아니라 적어도 첨단 치료 조사 의약품(ATIMP)과 관련 가능성이 있음.
기간: 6주
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1차 결과는 투여 후 6주 동안 발생하는 아래 중 하나로 정의되며, 수술 단독이 아니라 최소한 ATIMP(Advanced Therapy Investigational Medicinal Products)와 관련이 있을 가능성이 있습니다.
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6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시력으로 평가한 시각 기능의 개선
기간: 6 개월
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 차트 문자 점수를 사용한 최고 교정 시력(BCVA)의 기준선에서 24주까지의 변화.
기준선에서 개선 방향은 시간이 지남에 따라 읽는 ETDRS 문자 수가 증가하는 것입니다.
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6 개월
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Static Perimetry로 평가한 망막 기능의 개선
기간: 6 개월
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치료된 눈의 평균 망막 감도에서 기준선에서 24주까지의 변화.
개선의 방향은 감도의 증가입니다.
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6 개월
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아동 및 청소년의 QoL 설문지로 측정한 삶의 질
기간: 6 개월
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소아 및 청소년의 EuroQol Visual Analogue Scale(EQ-VAS)에서 기준선에서 24주까지의 변화.
EQ-VAS는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 여기서 0은 상상할 수 있는 최악의 건강 상태를 나타내고 100은 상상할 수 있는 최상의 건강 상태를 나타냅니다.
기준선에서 양의 변화는 개선을 나타내고 음의 변화는 악화를 나타냅니다.
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6 개월
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성인의 QoL 설문지로 측정한 삶의 질
기간: 6 개월
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성인의 EuroQol Visual Analogue Scale(EQ-VAS)에서 기준선에서 24주까지의 변화.
EQ-VAS는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 여기서 0은 상상할 수 있는 최악의 건강 상태를 나타내고 100은 상상할 수 있는 최상의 건강 상태를 나타냅니다.
기준선에서 양의 변화는 개선을 나타내고 음의 변화는 악화를 나타냅니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: James Bainbridge, Chief Investigator
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 12일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 10일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 28일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 3일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
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