Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for Achromatopsia (CNGA3) (CNGA3)

3. november 2022 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd

Et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) til genterapi af børn og voksne med achromatopsia på grund af defekter i CNGA3

Et klinisk forsøg med adeno-associeret virusvektor (AAV) CNGA3 retinal genterapi til patienter med achromatopsia

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CNGA3 retinal genterapi til patienter med achromatopsia

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er i alderen år eller derover
  • Få achromatopsia bekræftet af en retinal specialist investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Er kvinder, der er gravide eller ammer
  • Har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer en afprøvende medicinsk behandling for øjensygdom inden for de sidste 6 måneder
  • Har andre forhold, som efterforskeren mener gør dem uegnede til at komme ind i retssagen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis adeno-associeret virus (AAV) CNGA3
Subretinal administration af en enkelt lavdosis AAV CNGA3
Biologisk: adeno-associeret virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-associeret virus (AAV) genterapi for defekter i CNGA3-genet
Eksperimentel: Mellemdosis adeno-associeret virus (AAV) CNGA3
Subretinal administration af en enkelt mellemdosis AAV CNGA3
Biologisk: adeno-associeret virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-associeret virus (AAV) genterapi for defekter i CNGA3-genet
Eksperimentel: Højdosis adeno-associeret virus (AAV) CNGA3
Subretinal administration af en enkelt højdosis AAV CNGA3
Biologisk: adeno-associeret virusvektor AAV-CNGA3
Adeno-associeret virus (AAV) genterapi for defekter i CNGA3-genet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opfylder det primære resultat defineret som en af ​​nedenstående hændelser, der forekommer i løbet af de 6 uger efter administration, i det mindste muligvis relateret til de avancerede terapiundersøgelseslægemidler (ATIMP), ikke kirurgi alene.
Tidsramme: 6 uger

Det primære resultat er defineret som et hvilket som helst af nedenstående, der forekommer i løbet af de 6 uger efter administration, i det mindste muligvis relateret til Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP), ikke kirurgi alene:

  • Reduktion af synsstyrken med 15 bogstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller mere, der ikke forsvinder inden for 15 bogstaver fra baseline i en 4-ugers periode, når profylaktisk behandling påbegyndes
  • Alvorlig ikke-reagerende betændelse
  • Infektiøs endophthalmitis
  • Okulær malignitet
  • Grad III eller derover ikke-okulær formodet uventet alvorlig bivirkning (SUSAR)
6 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedringer i visuel funktion som vurderet af synsskarphed
Tidsramme: 6 måneder
Skift fra baseline til uge 24 i bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambogstavscore. Forbedringens retning fra baseline er en stigning i antallet af læste ETDRS-breve over tid.
6 måneder
Forbedringer i nethindens funktion som vurderet ved statisk perimetri
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til uge 24 i gennemsnitlig nethindefølsomhed i det behandlede øje. Forbedringens retning er en stigning i følsomheden.
6 måneder
Livskvalitet målt ved QoL-spørgeskemaer hos børn og unge
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til uge 24 i EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos børn og unge. EQ-VAS bruger en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige sundhedstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige sundhedstilstand. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
6 måneder
Livskvalitet målt ved QoL-spørgeskemaer hos voksne
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til uge 24 i EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) hos voksne. EQ-VAS bruger en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige sundhedstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige sundhedstilstand. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbejdspartnere

Janssen Research & Development, LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James Bainbridge, Chief Investigator

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

10. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2018

Først opslået (Faktiske)

29. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MGT012

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Achromatopsi

Kliniske forsøg med adeno-associeret virusvektor AAV-CNGA3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner