Генная терапия ахроматопсии (CNGA3) (CNGA3)
3 ноября 2022 г. обновлено: MeiraGTx UK II Ltd
Открытое многоцентровое исследование фазы I/II с повышением дозы рекомбинантного вектора аденоассоциированного вируса (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) для генной терапии детей и взрослых с ахроматопсией вследствие дефектов в CNGA3
Клинические испытания аденоассоциированного вирусного вектора (AAV) CNGA3 генной терапии сетчатки у пациентов с ахроматопсией
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Генная терапия сетчатки CNGA3 для пациентов с ахроматопсией
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
11
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- В возрасте лет или старше
- Подтвердить ахроматопсию специалистом по сетчатке глаза
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие женщины
- Участвовали в другом научном исследовании, включающем экспериментальную лекарственную терапию глазных заболеваний в течение последних 6 месяцев.
- Имеют ли какие-либо другие условия, которые, по мнению исследователя, делают их неприемлемыми для включения в исследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Низкодозовый аденоассоциированный вирус (AAV) CNGA3
Субретинальное введение однократной низкой дозы AAV CNGA3
|
Генная терапия аденоассоциированного вируса (AAV) дефектов гена CNGA3
|
|
Экспериментальный: Промежуточная доза аденоассоциированного вируса (AAV) CNGA3
Субретинальное введение однократной промежуточной дозы AAV CNGA3
|
Генная терапия аденоассоциированного вируса (AAV) дефектов гена CNGA3
|
|
Экспериментальный: Высокодозовый аденоассоциированный вирус (AAV) CNGA3
Субретинальное введение однократной высокой дозы AAV CNGA3
|
Генная терапия аденоассоциированного вируса (AAV) дефектов гена CNGA3
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, достигших основного результата, определяемого как любое из перечисленных ниже событий, происходящих в течение 6 недель после введения, по крайней мере, возможно, связанных с передовыми терапевтическими исследовательскими лекарственными средствами (ATIMP), а не только с хирургическим вмешательством.
Временное ограничение: 6 недель
|
Первичный исход определяется как любое из следующих событий, происходящее в течение 6 недель после введения, по крайней мере, возможно, связанное с исследовательскими лекарственными препаратами для передовой терапии (ATIMP), а не только с хирургическим вмешательством:
|
6 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшения зрительной функции по оценке остроты зрения
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе максимальной корригированной остроты зрения (BCVA) с использованием буквенной оценки в таблице исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS).
Направление улучшения по сравнению с исходным уровнем — увеличение количества прочитанных писем ETDRS с течением времени.
|
6 месяцев
|
|
Улучшение функции сетчатки по оценке статической периметрии
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение средней чувствительности сетчатки в обработанном глазу по сравнению с исходным уровнем к неделе 24.
Направление улучшения - повышение чувствительности.
|
6 месяцев
|
|
Качество жизни, измеренное с помощью опросников QoL у детей и подростков
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение визуальной аналоговой шкалы EuroQol (EQ-VAS) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе у детей и подростков.
EQ-VAS использует шкалу от 0 до 100, где 0 представляет наихудшее состояние здоровья, которое можно вообразить, а 100 — наилучшее состояние здоровья, которое только можно вообразить.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем отражает улучшение, а отрицательное — ухудшение.
|
6 месяцев
|
|
Качество жизни, измеренное с помощью опросников QoL у взрослых
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение визуальной аналоговой шкалы EuroQol (EQ-VAS) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе у взрослых.
EQ-VAS использует шкалу от 0 до 100, где 0 представляет наихудшее состояние здоровья, которое можно вообразить, а 100 — наилучшее состояние здоровья, которое только можно вообразить.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем отражает улучшение, а отрицательное — ухудшение.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: James Bainbridge, Chief Investigator
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 августа 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 июня 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
10 июня 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 ноября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 ноября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 ноября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 декабря 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 ноября 2022 г.
Последняя проверка
1 ноября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MGT012
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования вектор аденоассоциированного вируса AAV-CNGA3
-
King Khaled Eye Specialist HospitalKing Faisal Specialist Hospital & Research CenterЗавершенныйПигментный ретинит | Заболевание сетчаткиСаудовская Аравия