Genová terapie achromatopsie (CNGA3) (CNGA3)
3. listopadu 2022 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd
Otevřená, multicentrická, fáze I/II studie eskalace dávky rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) pro genovou terapii dětí a dospělých s achromatopsie v důsledku defektů CNGA3
Klinická studie retinální genové terapie CNGA3 s adeno-asociovaným virovým vektorem (AAV) u pacientů s achromatopsie
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
CNGA3 retinální genová terapie pro pacienty s achromatopsie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jsou ve věku let nebo více
- Nechte si potvrdit achromatopsii specialistou na sítnici
Kritéria vyloučení:
- Jsou to ženy, které jsou těhotné nebo kojící
- Během posledních 6 měsíců jste se účastnili jiné výzkumné studie zahrnující výzkumnou medikamentózní terapii očních onemocnění
- Mají jakoukoli jinou podmínku, která je podle vyšetřovatele činí nevhodnými pro vstup do hodnocení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízkodávkový adeno-asociovaný virus (AAV) CNGA3
Subretinální podání jedné nízké dávky AAV CNGA3
|
Genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) pro defekty v genu CNGA3
|
|
Experimentální: Adeno-asociovaný virus se střední dávkou (AAV) CNGA3
Subretinální podání jedné střední dávky AAV CNGA3
|
Genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) pro defekty v genu CNGA3
|
|
Experimentální: Vysokodávkový adeno-asociovaný virus (AAV) CNGA3
Subretinální podání jedné vysoké dávky AAV CNGA3
|
Genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) pro defekty v genu CNGA3
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli primárního výsledku definovaného jako kterákoli z níže uvedených událostí, ke kterým došlo během 6 týdnů po podání, alespoň pokud možno související s investigativními léčivými přípravky pro pokročilou terapii (ATIMP), nikoli samotnou chirurgií.
Časové okno: 6 týdnů
|
Primární výsledek je definován jako kterýkoli z níže uvedených, který se objeví během 6 týdnů po podání, přinejmenším možná související s Advanced Therapy Investigational Medicinal Products (ATIMP), nikoli samotný chirurgický zákrok:
|
6 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšení zrakových funkcí podle zrakové ostrosti
Časové okno: 6 měsíců
|
Změňte z výchozí hodnoty na 24. týden v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre písmene v tabulce Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Směrem zlepšení od výchozího stavu je nárůst počtu přečtených písmen ETDRS v průběhu času.
|
6 měsíců
|
|
Zlepšení funkce sítnice podle statické perimetrie
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna průměrné citlivosti sítnice u léčeného oka od výchozí hodnoty do 24. týdne.
Směrem zlepšení je zvýšení citlivosti.
|
6 měsíců
|
|
Kvalita života měřená dotazníky QoL u dětí a dospívajících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna od výchozího stavu do 24. týdne v EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) u dětí a dospívajících.
EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
|
6 měsíců
|
|
Kvalita života měřená dotazníky QoL u dospělých
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna od výchozího stavu do 24. týdne v EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS) u dospělých.
EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James Bainbridge, Chief Investigator
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. srpna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
10. června 2021
Dokončení studie (Aktuální)
10. června 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. listopadu 2018
První zveřejněno (Aktuální)
29. listopadu 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. prosince 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MGT012
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .