HELIOS-A:遺伝性トランスチレチンアロードーシス(hATTRアレットーシス)患者を収集するVutrisiran(ALN-TTRSC02)の研究

HELIOS-A:遺伝性トランスチレチンアロードーシス(hATTRアレスリーシス)患者法ALN-TTRSC02の有効性と安全性を評価する

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リードスポンサー: Alnylam Pharmaceuticals

ソース Alnylam Pharmaceuticals
簡単な要約

この試験の目的は、ブトリシラン(ALN-TTRSC02)の安全性と安全性を評価することです。 遺伝性トランスチレチンアロイドーシス(hATTRアミロイドーシス)の患者。参加者は 治療的処方箋を選択します。ザ・ 治療のあり任が続き、治療間、 パティシランリハヴトリシランにます。 一次ポータル他の発光の有効性の発光のアポロ試験(NCT01960348) エンドポイント。

全体的なステータス 待、
開始日 2019-02-14
完成日 2024-05-01
一次完成日 2020-11-10
段階 チャンピオン3
研究の種類 インターベン
主な結果
測る 時間枠
9修正修正神経障害S + 7(mNIS + 7)のベースラインからの ワイヤーライン、9
二次転帰
測る 時間枠
Change from Baseline in Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) Total Score at Month 9 Baseline, Month 9
9か月目の時限10メートル歩行テスト(10-MWT)のベースラインからの変更 ベースライン、9か月目
18か月目の修正神経障害スコア+7(mNIS + 7)のベースラインからの変化 ベースライン、18か月目
18か月目のノーフォークQoL-DN合計スコアのベースラインからの変更 ベースライン、18か月目
18か月目の10-MWTのベースラインからの変更 ベースライン、18か月目
18か月目の修正ボディマス指数(mBMI)のベースラインからの変更 ベースライン、18か月目
18か月目のRasch-BuiltOverall Disability Scale(R-ODS)のベースラインからの変更 ベースライン、18か月目
18か月目までの血清トランスサイレチン(TTR)レベルの低下率 18か月目まで
入学 164
状態
介入

介入タイプ: Drug

介入名: Patisiran

説明文: Patisiran will be administered by intravenous (IV) infusion.

アームグループラベル: Patisiran

介入タイプ:

介入名: ヴトリシラン(ALN-TTRSC02)

説明文: Vutrisiranは雪(SC)注射された注射ます。

適格性

基準:

部分集合: -18〜85歳の性良い女性(20人女性); -トランスサイレチン(TTR)変異を哲hATTRアミロイドーシスと診断された。 -照明な神経障害(NIS)をピンで。 -〉な多発性神経障害(PND)発作性門呼吸足; -会なカルノフスキー計(KPS)をピンで。 フレフィ: -へに肝移植 調査; -アミロイドーシス -普心病の心不全が2をした。 --Carmoria機能な肝機能検査の異常; -彼のヒト免疫ウイルス(HIV)、C型肝炎ウイルス(HCV)適合B型肝炎 ウイルス(HBV)感染; -実験後30日実験に実験薬をするた。 -治療にTTR治療する; -神経障害のありのありがますます。

性別:

すべて

最低年齢:

18年

最大年齢:

85年

健康なボランティア:

番号

全体的な公式
苗字 役割 所属
Medical Director Study Director Alnylam Pharmaceuticals
ロケーション
施設:
Clinical Trial Site | San Diego, California, 92120, United States
Clinical Trial Site | Aurora, Colorado, 80045, United States
Clinical Trial Site | Chicago, Illinois, 97239, United States
Clinical Trial Site | Baltimore, Maryland, 21205, United States
Clinical Trial Site | Boston, Massachusetts, 02118, United States
Clinical Trial Site | Rochester, Minnesota, 55905, United States
Clinical Trial Site | Saint Louis, Missouri, 63130, United States
Clinical Trial Site | New York, New York, 10032, United States
Clinical Trial Site | Chapel Hill, North Carolina, 27599, United States
Clinical Trial Site | Columbus, Ohio, 43210, United States
Clinical Trial Site | Portland, Oregon, 97239, United States
Clinical Trial Site | Philadelphia, Pennsylvania, 19140, United States
Clinical Trial Site | Charleston, South Carolina, 29425, United States
Clinical Trial Site | Fort Worth, Texas, 75246, United States
Clinical Trial Site | Buenos Aires, Argentina
Clinical Trial Site | Box Hill, Australia
Clinical Trial Site | Westmead, Australia
Clinical Trial Site | Woolloongabba, Australia
Clinical Trial Site | Bruxelles, Belgium
Clinical Trial Site | Leuven, Belgium
Clinical Trial Site | Rio De Janeiro, Brazil
Clinical Trial Site | Sofia, Bulgaria
Clinical Trial Site | Montréal, Canada
Clinical Trial Site | Vancouver, Canada
Clinical Trial Site | Nicosia, Cyprus
Clinical Trial Site | Bordeaux, France
Clinical Trial Site | Lille Cedex, France
Clinical Trial Site | Marseille, France
Clinical Trial Site | Paris, France
Clinical Trial Site | Mainz, Germany
Clinical Trial Site | Münster, Germany
Clinical Trial Site | Athens, Greece
Clinical Trial Site | Messina, Italy
Clinical Trial Site | Milano, Italy
Clinical Trial Site | Pavia, Italy
Clinical Trial Site | Rome, Italy
Clinical Trial Site | Kumamoto, Japan
Clinical Trial Site | Nagano, Japan
Clinical Trial Site | Nagoya, Japan
Clinical Trial Site | Osaka, Japan
Clinical Trial Site | Junggu, Korea, Republic of
Clinical Trial Site | Kuala Lumpur, Malaysia
Clinical Trial Site | Mexico City, Mexico
Clinical Trial Site | Groningen, Netherlands
Clinical Trial Site | Lisboa, Portugal
Clinical Trial Site | Porto, Portugal
Clinical Trial Site | Barcelona, Spain
Clinical Trial Site | Huelva, Spain
Clinical Trial Site | Madrid, Spain
Clinical Trial Site | Valencia, Spain
Clinical Trial Site | Solna, Sweden
Clinical Trial Site | Umeå, Sweden
Clinical Trial Site | Taipei, Taiwan
Clinical Trial Site | London, United Kingdom
ロケーション国

Argentina

Australia

Belgium

Brazil

Bulgaria

Canada

Cyprus

France

Germany

Greece

Italy

Japan

Korea, Republic of

Malaysia

Mexico

Netherlands

Portugal

Spain

Sweden

Taiwan

United Kingdom

United States

確認日

2021-05-01

責任者

タイプ: スポンサー

アクセスを拡大しました 番号
腕の数 2
アームグループ

ラベル: Vutrisiran (ALN-TTRSC02)

タイプ: Experimental

説明文: Participants will receive vutrisiran during the Treatment and Treatment Extension Periods.

ラベル: パティシラン

タイプ: アクティブコンパレータ

説明文: 参加者は、治療期間中にパチシランを受け取り、治療延長期間中にブトリシランに切り替えます。

研究デザイン情報

割り当て: ランダム

介入モデル: 宣言

主な目的: 処理

マスキング: なし(ブリッジラベル)

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