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HELIOS-A: un estudio de Vutrisiran (ALN-TTRSC02) en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR)

18 de marzo de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-A: un estudio abierto, aleatorizado y mundial de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de ALN-TTRSC02 en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR)

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de vutrisirán (ALN-TTRSC02) en participantes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR). Los participantes recibirán una inyección subcutánea (SC) de vutrisiran una vez cada 3 meses (q3M) o la inyección intravenosa (IV) patisiran de comparación de referencia una vez cada 3 semanas (q3w) durante el período de tratamiento de 18 meses. Este estudio utilizará el grupo de placebo del estudio APOLLO (NCT01960348) como un comparador externo para el principal y la mayoría de los demás criterios de valoración de eficacia durante el período de tratamiento de 18 meses. Después del Período de tratamiento de 18 meses, todos los participantes serán aleatorizados para recibir una inyección SC de vutrisiran una vez cada 6 meses (cada 6 meses) o cada 3 meses en el Período de extensión del tratamiento aleatorizado (RTE).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

164

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Box Hill, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Brasil
      • Rio De Janeiro, Brasil
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • Chipre
      • Nicosia, Chipre
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Junggu, Corea, república de
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, España
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, España
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Japón
      • Kumamoto, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Nagano, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japón
        • Clinical Trial Site
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia
        • Clinical Trial Site
  • México
      • Mexico City, México
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Suecia
      • Solna, Suecia
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Suecia
        • Clinical Trial Site
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Taiwán
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer de 18 a 85 años de edad (inclusive);
  • Tiene un diagnóstico de amiloidosis hATTR con mutación de transtiretina (TTR);
  • Tiene una puntuación de deterioro neurológico (NIS) adecuada;
  • Tiene una puntuación adecuada de discapacidad por polineuropatía (PND);
  • Tiene un estado de rendimiento de Karnofsky (KPS) adecuado.

Criterio de exclusión:

  • Tuvo un trasplante de hígado previo o es probable que se someta a un trasplante de hígado durante el estudio;
  • Ha conocido otras formas (no hATTR) de amiloidosis o amiloidosis leptomeníngea;
  • Tiene una clasificación de insuficiencia cardíaca de la New York Heart Association > 2;
  • anomalías clínicamente significativas en las pruebas de función hepática;
  • Tiene infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la hepatitis B (VHB);
  • Recibió un fármaco experimental dentro de los 30 días posteriores a la dosificación;
  • Recibió tratamiento previo para reducir la TTR;
  • Tiene otras causas conocidas de neuropatía.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
Los participantes recibirán una inyección subcutánea (SC) de 25 mg de vutrisiran una vez cada 3 meses (q3M) durante 18 meses durante el Período de tratamiento seguido de una inyección SC de vutrisiran una vez cada 6 meses (q6M) o cada 3M durante el Período de extensión del tratamiento aleatorio (RTE).
Droga: Vutrisiran
Vutrisiran se administrará mediante inyección SC.
Otros nombres:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTTRA
Comparador activo: Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
Los participantes recibirán una infusión intravenosa (IV) de 0,3 mg/kg de patisiran una vez cada 3 semanas (cada 3 semanas) durante 18 meses durante el Periodo de tratamiento seguido de una inyección SC de vutrisiran cada 6 meses o cada 3 meses durante el Periodo RTE.
Droga: Vutrisiran
Vutrisiran se administrará mediante inyección SC.
Otros nombres:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTTRA
Droga: Patisirán
Patisiran se administrará por infusión IV.
Otros nombres:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de deterioro neurológico modificado +7 (mNIS+7) en el mes 9 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo de comparación de placebo externo [APOLLO (NCT01960348)]
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 9
El mNIS+7 es una puntuación compuesta que mide el deterioro neurológico e incluye los siguientes componentes: examen físico de las extremidades inferiores, las extremidades superiores y los nervios craneales para evaluar la fuerza/debilidad motora, la medición electrofisiológica de la función de las fibras nerviosas pequeñas y grandes, las pruebas sensoriales y la postura. presión arterial. El mNIS+7 se puntúa de 0 (sin deterioro) a 304 puntos (deficiencia máxima). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, mes 9

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la calidad de vida de Norfolk-neuropatía diabética (Norfolk QoL-DN) en el mes 9 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo de comparación de placebo externo [APOLLO (NCT01960348)]
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 9
El cuestionario Norfolk QoL-DN es una medida de resultados estandarizada de 35 elementos informada por el paciente que es sensible a las diferentes características de la neuropatía diabética: fibra pequeña, fibra grande y función nerviosa autónoma. La puntuación total oscila entre -4 (la mejor calidad de vida posible) y 136 puntos (la peor calidad de vida posible). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, mes 9
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 10 metros cronometrada (10-MWT) en el mes 9 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo de comparación de placebo externo [APOLLO (NCT01960348)]
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 9
El 10-MWT es una medida de la capacidad ambulatoria y mide el tiempo (en segundos) que tarda un participante en caminar 10 metros (velocidad de marcha). Un aumento en la velocidad de la marcha desde el inicio representa una mejora, y una disminución desde el inicio representa un empeoramiento.
Línea de base, mes 9
Cambio desde el inicio en la puntuación de deterioro neurológico modificado +7 (mNIS+7) en el mes 18 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo de comparación de placebo externo [APOLLO (NCT01960348)]
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 18
El mNIS+7 es una puntuación compuesta que cuantifica el deterioro neurológico motor, sensorial y autonómico debido a la lesión de nervios grandes y pequeños. El mNIS+7 se puntúa de 0 (sin deterioro) a 304 puntos (deficiencia máxima). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, mes 18
Cambio desde el inicio en la puntuación total de QoL-DN de Norfolk en el mes 18 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo de comparación de placebo externo [APOLLO (NCT01960348)]
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 18
El cuestionario Norfolk QoL-DN es una medida de resultados estandarizada de 35 elementos informada por el paciente que es sensible a las diferentes características de la neuropatía diabética: fibra pequeña, fibra grande y función nerviosa autónoma. La puntuación total oscila entre -4 (la mejor calidad de vida posible) y 136 puntos (la peor calidad de vida posible). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, mes 18
Cambio desde el inicio en el 10-MWT en el mes 18 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo de comparación de placebo externo [APOLLO (NCT01960348)]
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 18
El 10-MWT es una medida de la capacidad ambulatoria y mide el tiempo (en segundos) que tarda un participante en caminar 10 metros (velocidad de marcha). Un aumento en la velocidad de la marcha desde el inicio representa una mejora, y una disminución desde el inicio representa un empeoramiento.
Línea de base, mes 18
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal modificado (IMCm) en el mes 18 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo de comparación de placebo externo [APOLLO (NCT01960348)]
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 18
El mBMI, que es una medida del estado nutricional, se calcula como el producto del índice de masa corporal (BMI) (peso en kilogramos dividido por el cuadrado de la altura en metros) y la albúmina sérica (g/L) para reflejar el equilibrio de líquidos, como como acumulación de líquido o deshidratación. Un cambio negativo desde el inicio indica un mejor resultado.
Línea de base, mes 18
Cambio desde el inicio en la escala de discapacidad general construida por Rasch (R-ODS) en el mes 18 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo de comparación de placebo externo [APOLLO (NCT01960348)]
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 18
El R-ODS es una medida del nivel de discapacidad informada por el paciente en una escala de 0 a 48, siendo 0 el peor y 48 el mejor (sin limitaciones); las puntuaciones se basan en las actividades de la vida diaria y la participación social. Un aumento en R-ODS desde el inicio sugiere una mejora en la discapacidad, y una disminución desde el inicio sugiere un empeoramiento de la discapacidad.
Línea de base, mes 18
Porcentaje de reducción en los niveles de transtiretina sérica (TTR) hasta el mes 18 entre el grupo Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo Patisiran (HELIOS-A)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 18
La TTR sérica se evaluó en múltiples puntos de tiempo hasta el mes 18.
Hasta el Mes 18

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de febrero de 2019

Finalización primaria (Actual)

10 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

30 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-TTRSC02-002
  • 2018-002098-23 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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