HELIOS-A: 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR 아밀로이드증) 환자의 Vutrisiran(ALN-TTRSC02) 연구
2025년 12월 18일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
HELIOS-A: 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR 아밀로이드증) 환자에서 ALN-TTRSC02의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 글로벌 무작위 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR 아밀로이드증)이 있는 참가자에서 vutrisiran(ALN-TTRSC02)의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
참가자는 18개월 치료 기간 동안 3개월마다 1회(q3M) vutrisiran 피하(SC) 주사 또는 3주마다 1회(q3w) 기준 대조 파티시란 정맥내(IV) 주사를 받습니다.
이 연구는 APOLLO 연구(NCT01960348)의 위약군을 18개월 치료 기간 동안 1차 및 대부분의 기타 효능 종점에 대한 외부 비교군으로 사용할 것입니다.
18개월 치료 기간 후, 모든 참가자는 무작위 치료 연장(RTE) 기간에 6개월(q6M) 또는 q3M마다 한 번씩 vutrisiran SC 주사를 받도록 무작위 배정됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
164
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 11528
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Groningen, 네덜란드, 9713 AP
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Taipei, 대만, 100
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Taipei, 대만, 11217
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Taoyuan, 대만, 333
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Daegu, 대한민국, 41944
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Seoul, 대한민국, 06351
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Seoul, 대한민국, 05030
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Heidelberg, 독일, 69120
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Mainz, 독일, 55131
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Münster, 독일, 48149
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
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Mexico City
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Mexico City, Mexico City, 멕시코, 14080
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California
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La Mesa, California, 미국, 91942
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
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Baltimore, Maryland, 미국, 21224
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
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Rochester, Minnesota, 미국, 55902
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
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Portland, Oregon, 미국, 97239
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
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Dallas, Texas, 미국, 75246
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Brussels, 벨기에, 1070
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Leuven, 벨기에, 3000
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Sofia, 불가리아, 1431
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Rio de Janeiro, 브라질, CEP21941
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Solna, 스웨덴, SE-171 64
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Umeå, 스웨덴, 907 37
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Barcelona, 스페인, 08035
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Hospitalet de Llobregat (Barcelona), 스페인, 08907
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Huelva, 스페인, 21005
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Madrid, 스페인, 28040
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Madrid, 스페인, 28222
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Valencia, 스페인, 46026
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1428AQK
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London, 영국, NW3 2QG
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Messina, 이탈리아, 98100
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Milan, 이탈리아, 20133
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Pavia, 이탈리아, 27100
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Rome, 이탈리아, 00168
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Kumamoto, 일본, 860-8556
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Nagano, 일본, 390-8621
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Nagoya, 일본, 466-8560
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Osaka, 일본, 565-0871
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Montreal, 캐나다, H3A 2B4
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Vancouver, 캐나다, V5Z 1M9
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Nicosia, 키프로스, 2371
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
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Porto, 포르투갈, 4099-001
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Bordeaux, 프랑스, 33076
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Créteil, 프랑스, 94000
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
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Lille, 프랑스, 59037
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Marseille, 프랑스, 13005
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Nantes, 프랑스, 44093
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New South Wales
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Northmead, New South Wales, 호주, NSW 2152
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4102
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3128
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상 85세 미만의 남녀(포함)
- 트랜스티레틴(TTR) 돌연변이를 동반한 hATTR 아밀로이드증 진단을 받았습니다.
- 적절한 신경 손상 점수(NIS)를 가지고 있습니다.
- 적절한 다발신경병증 장애(PND) 점수를 가지고 있습니다.
- 적절한 Karnofsky 성능 상태(KPS)가 있습니다.
제외 기준:
- 이전에 간 이식을 받았거나 연구 중에 간 이식을 받을 가능성이 있음;
- 알려진 다른(비-hATTR) 형태의 아밀로이드증 또는 연수막 아밀로이드증이 있음;
- New York Heart Association 심부전 분류 >2;
- 임상적으로 유의한 간 기능 검사 이상;
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 B형 간염 바이러스(HBV) 감염이 알려진 경우
- 투약 후 30일 이내에 실험용 약물을 투여받았습니다.
- 사전 TTR 저하 치료를 받았음;
- 신경병증의 다른 알려진 원인이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 부트리시란 + 부트리시란(HELIOS-A)
참가자는 치료 기간 동안 18개월 동안 3개월마다 1회(q3M) 부트리시란 25mg 피하(SC) 주사를 받은 후, 무작위 치료 연장 기간 동안 6개월마다(q6M) 부트리시란 50mg SC 주사 또는 부트리시란 25mg q3M을 투여받게 됩니다( RTE) 기간.
수정안 6이 시행되면, 부트리시란 SC 50mg q6M을 투여받는 참가자는 다음 예정된 투여 시 부트리시란 SC 25mg q3M으로 전환하게 됩니다.
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Vutrisiran은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 파티시란 + 부트리시란(HELIOS-A)
참가자는 치료 기간 동안 18개월 동안 3주마다(q3w) 1회 파티시란 0.3mg/kg 정맥(IV) 주입을 받은 후 부트리시란 50mg을 6개월마다 1회 SC 주사하거나 RTE 기간 동안 부트리시란 25mg을 3M마다 정맥 주사합니다.
수정안 6이 시행되면, 부트리시란 SC 50mg q6M을 투여받는 참가자는 다음 예정된 투여 시 부트리시란 SC 25mg q3M으로 전환하게 됩니다.
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Vutrisiran은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
파티시란은 IV 주입에 의해 투여될 것이다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 외부 위약 비교 그룹[APOLLO(NCT01960348)] 사이의 9개월에 수정된 신경 손상 점수 +7(mNIS+7)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 9개월
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MNIS+7은 다음 구성 요소를 포함하는 신경학적 손상을 측정하는 복합 점수입니다: 운동 강도/약점을 평가하기 위한 하지, 상지 및 뇌신경의 신체 검사, 크고 작은 신경 섬유 기능의 전기생리학적 측정, 감각 테스트 및 자세 혈압.
mNIS+7은 0(장애 없음)에서 304점(최대 장애)까지 점수가 매겨집니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선, 9개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 외부 위약 비교 그룹 사이의 9개월째 노퍽 삶의 질-당뇨병성 신경병증(Norfolk QoL-DN) 총 점수의 기준선으로부터의 변화[APOLLO(NCT01960348)]
기간: 기준선, 9개월
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Norfolk QoL-DN 설문지는 당뇨병성 신경병증의 다양한 특징(작은 섬유질, 큰 섬유질 및 자율 신경 기능)에 민감한 표준화된 35개 항목 환자 보고 결과 측정입니다.
총 점수 범위는 -4(가장 좋은 삶의 질)에서 136점(최악의 삶의 질)까지입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선, 9개월
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Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 외부 위약 비교 그룹 사이의 9개월에 시간 초과 10미터 걷기 테스트(10-MWT)에서 기준선으로부터의 변화[APOLLO(NCT01960348)]
기간: 기준선, 9개월
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10-MWT는 보행 능력의 척도이며 참가자가 10미터를 걷는 데 걸리는 시간(초)을 측정합니다(보행 속도).
기준선에서 보행 속도의 증가는 개선을 나타내고 기준선에서 감소하는 것은 악화를 나타냅니다.
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기준선, 9개월
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Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 외부 위약 비교 그룹[APOLLO(NCT01960348)] 사이의 18개월에 수정된 신경 장애 점수 +7(mNIS+7)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 18개월
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MNIS+7은 크고 작은 신경 손상으로 인한 운동신경, 감각신경, 자율신경장애를 정량화한 종합점수이다.
mNIS+7은 0(장애 없음)에서 304점(최대 장애)까지 점수가 매겨집니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선, 18개월
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Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 외부 위약 비교 그룹[APOLLO(NCT01960348)] 사이의 18개월째 Norfolk QoL-DN 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 18개월
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Norfolk QoL-DN 설문지는 당뇨병성 신경병증의 다양한 특징(작은 섬유질, 큰 섬유질 및 자율 신경 기능)에 민감한 표준화된 35개 항목 환자 보고 결과 측정입니다.
총 점수 범위는 -4(가장 좋은 삶의 질)에서 136점(최악의 삶의 질)까지입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선, 18개월
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Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 외부 위약 비교 그룹[APOLLO(NCT01960348)] 사이의 18개월 10-MWT의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 18개월
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10-MWT는 보행 능력의 척도이며 참가자가 10미터를 걷는 데 걸리는 시간(초)을 측정합니다(보행 속도).
기준선에서 보행 속도의 증가는 개선을 나타내고 기준선에서 감소하는 것은 악화를 나타냅니다.
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기준선, 18개월
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Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 외부 위약 비교 그룹[APOLLO(NCT01960348)] 사이의 18개월에 수정된 체질량 지수(mBMI)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 18개월
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영양 상태의 척도인 mBMI는 체질량 지수(BMI)(킬로그램 단위의 체중을 미터 단위의 키의 제곱으로 나눈 값)와 혈청 알부민(g/L)의 곱으로 계산되어 이러한 체액 균형을 반영합니다. 유체 축적 또는 탈수로.
기준선에서 음의 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선, 18개월
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Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 외부 위약 비교 그룹 사이의 18개월에 Rasch-Built Overall Disability Scale(R-ODS)의 기준선으로부터의 변화[APOLLO(NCT01960348)]
기간: 기준선, 18개월
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R-ODS는 0-48의 척도에서 환자가 보고한 장애 수준 척도이며, 0은 최악이고 48은 최고입니다(제한 없음). 점수는 일상 생활 및 사회 참여 활동을 기반으로 합니다.
기준선에서 R-ODS가 증가하면 장애가 개선되었음을 시사하고 기준선에서 감소하면 장애가 악화되었음을 시사합니다.
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기준선, 18개월
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18개월 동안 Vutrisiran 그룹(HELIOS-A)과 Patisiran 그룹(HELIOS-A) 사이의 혈청 트랜스티레틴(TTR) 수치 감소율
기간: 18개월까지
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혈청 TTR은 18개월까지 여러 시점에서 평가되었습니다.
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18개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Adams D, Tournev IL, Taylor MS, Coelho T, Plante-Bordeneuve V, Berk JL, Gonzalez-Duarte A, Gillmore JD, Low SC, Sekijima Y, Obici L, Chen C, Badri P, Arum SM, Vest J, Polydefkis M; HELIOS-A Collaborators. Efficacy and safety of vutrisiran for patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: a randomized clinical trial. Amyloid. 2023 Mar;30(1):1-9. doi: 10.1080/13506129.2022.2091985. Epub 2022 Jul 23.
- Luigetti M, Quan D, Berk JL, Conceicao I, Misumi Y, Chao CC, Bender S, Aldinc E, Vest J, Adams D. Impact of Baseline Neuropathy Severity on Vutrisiran Treatment Response in the Phase 3 HELIOS-A Study. Neurol Ther. 2024 Jun;13(3):625-639. doi: 10.1007/s40120-024-00595-9. Epub 2024 Mar 21.
- Obici L, Ajroud-Driss S, Lin KP, Berk JL, Gillmore JD, Kale P, Koike H, Danese D, Aldinc E, Chen C, Vest J, Adams D; HELIOS-A Collaborators Study Group. Impact of Vutrisiran on Quality of Life and Physical Function in Patients with Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis with Polyneuropathy. Neurol Ther. 2023 Oct;12(5):1759-1775. doi: 10.1007/s40120-023-00522-4. Epub 2023 Jul 31.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 14일
기본 완료 (실제)
2020년 11월 10일
연구 완료 (실제)
2025년 11월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 28일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTRSC02-002
- 2018-002098-23 (EudraCT 번호)
- 2023-508365-33-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 접근은 연구 완료 후 12개월, 해당 제품 및 적응증이 미국(US) 및/또는 유럽 연합(EU)에서 승인된 후 12개월 이후에 제공됩니다.
데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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