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HELIOS-A: Eine Studie mit Vutrisiran (ALN-TTRSC02) bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose)

18. März 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-A: Eine globale, randomisierte, offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALN-TTRSC02 bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vutrisiran (ALN-TTRSC02) bei Teilnehmern mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose). Die Teilnehmer erhalten während des 18-monatigen Behandlungszeitraums einmal alle 3 Monate (q3M) eine subkutane (sc) Vutrisiran-Injektion oder einmal alle 3 Wochen (q3w) die intravenöse (IV) Injektion des Referenzvergleichspräparats Patisiran. Diese Studie wird den Placebo-Arm der APOLLO-Studie (NCT01960348) als externen Vergleichsparameter für die primären und die meisten anderen Wirksamkeitsendpunkte während des 18-monatigen Behandlungszeitraums verwenden. Nach der 18-monatigen Behandlungsphase werden alle Teilnehmer randomisiert und erhalten einmal alle 6 Monate (q6M) oder q3M in der randomisierten Behandlungsverlängerungsperiode (RTE) eine Vutrisiran-SC-Injektion.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

164

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Box Hill, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nagano, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Junggu, Korea, Republik von
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Schweden
      • Solna, Schweden
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
  • Zypern
      • Nicosia, Zypern
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau im Alter von 18 bis 85 Jahren (einschließlich);
  • Hat eine Diagnose von hATTR-Amyloidose mit Transthyretin (TTR)-Mutation;
  • Hat einen angemessenen neurologischen Beeinträchtigungs-Score (NIS);
  • Hat einen angemessenen Polyneuropathie-Behinderungs-Score (PND);
  • Hat einen angemessenen Karnofsky Performance Status (KPS).

Ausschlusskriterien:

  • Hatte eine frühere Lebertransplantation oder wird sich wahrscheinlich während der Studie einer Lebertransplantation unterziehen;
  • Hat andere (nicht-hATTR) Formen von Amyloidose oder leptomeningealer Amyloidose bekannt;
  • Hat eine Herzinsuffizienzklassifikation der New York Heart Association >2;
  • Klinisch signifikante Anomalien bei Leberfunktionstests;
  • Hat eine bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), dem Hepatitis-C-Virus (HCV) oder dem Hepatitis-B-Virus (HBV);
  • Innerhalb von 30 Tagen nach der Einnahme ein experimentelles Medikament erhalten;
  • Erhaltene vorherige Behandlung zur TTR-Senkung;
  • Hat andere bekannte Ursachen für Neuropathie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
Die Teilnehmer erhalten 18 Monate lang während des Behandlungszeitraums einmal alle 3 Monate (q3M) eine subkutane (sc) Injektion von Vutrisiran 25 mg, gefolgt von einer subkutanen Injektion von Vutrisiran alle 6 Monate (q6M) oder q3M während des Zeitraums der randomisierten Behandlungsverlängerung (RTE).
Arzneimittel: Vutrisiran
Vutrisiran wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTTRA
Aktiver Komparator: Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
Die Teilnehmer erhalten während des Behandlungszeitraums 18 Monate lang alle 3 Wochen (q3w) eine intravenöse (IV) Infusion von Patisiran, gefolgt von einer subkutanen Injektion von Vutrisiran q6M oder q3M während des RTE-Zeitraums.
Arzneimittel: Vutrisiran
Vutrisiran wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTTRA
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des modifizierten neurologischen Beeinträchtigungswerts +7 (mNIS+7) in Monat 9 zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der externen Placebo-Vergleichsgruppe gegenüber dem Ausgangswert [APOLLO (NCT01960348)]
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 9
Der mNIS+7 ist ein zusammengesetzter Score, der die neurologische Beeinträchtigung misst und die folgenden Komponenten umfasst: körperliche Untersuchung der unteren Gliedmaßen, oberen Gliedmaßen und Hirnnerven zur Beurteilung der motorischen Stärke/Schwäche, elektrophysiologische Messung der Funktion kleiner und großer Nervenfasern, sensorische Tests und Körperhaltung Blutdruck. Der mNIS+7 wird von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 304 Punkte (maximale Beeinträchtigung) bewertet. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Grundlinie, Monat 9

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Norfolk-Gesamtwerts für die Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (Norfolk QoL-DN) in Monat 9 zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der externen Placebo-Vergleichsgruppe gegenüber dem Ausgangswert [APOLLO (NCT01960348)]
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 9
Der Norfolk QoL-DN-Fragebogen ist ein standardisierter 35-Punkte-Maß für die von Patienten berichteten Ergebnisse, der auf die verschiedenen Merkmale der diabetischen Neuropathie eingeht - kleine Fasern, große Fasern und autonome Nervenfunktion. Die Gesamtpunktzahl reicht von -4 (bestmögliche Lebensqualität) bis 136 Punkten (schlechtestmögliche Lebensqualität). Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Grundlinie, Monat 9
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im zeitlich festgelegten 10-Meter-Gehtest (10-MWT) in Monat 9 zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der externen Placebo-Vergleichsgruppe [APOLLO (NCT01960348)]
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 9
Der 10-MWT ist ein Maß für die Gehfähigkeit und misst die Zeit (in Sekunden), die ein Teilnehmer benötigt, um 10 Meter zu gehen (Ganggeschwindigkeit). Eine Zunahme der Gehgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert stellt eine Verbesserung dar, und eine Abnahme gegenüber dem Ausgangswert eine Verschlechterung.
Grundlinie, Monat 9
Änderung des modifizierten neurologischen Beeinträchtigungswerts +7 (mNIS+7) in Monat 18 gegenüber dem Ausgangswert zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der externen Placebo-Vergleichsgruppe [APOLLO (NCT01960348)]
Zeitfenster: Baseline, Monat 18
Der mNIS+7 ist ein zusammengesetzter Score, der motorische, sensorische und autonome neurologische Beeinträchtigungen aufgrund von Verletzungen großer und kleiner Nerven quantifiziert. Der mNIS+7 wird von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 304 Punkte (maximale Beeinträchtigung) bewertet. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Baseline, Monat 18
Veränderung des Norfolk-QoL-DN-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 18 zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der externen Placebo-Vergleichsgruppe [APOLLO (NCT01960348)]
Zeitfenster: Baseline, Monat 18
Der Norfolk QoL-DN-Fragebogen ist ein standardisierter 35-Punkte-Maß für die von Patienten berichteten Ergebnisse, der auf die verschiedenen Merkmale der diabetischen Neuropathie eingeht - kleine Fasern, große Fasern und autonome Nervenfunktion. Die Gesamtpunktzahl reicht von -4 (bestmögliche Lebensqualität) bis 136 Punkten (schlechtestmögliche Lebensqualität). Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Baseline, Monat 18
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 10-MWT in Monat 18 zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der externen Placebo-Vergleichsgruppe [APOLLO (NCT01960348)]
Zeitfenster: Baseline, Monat 18
Der 10-MWT ist ein Maß für die Gehfähigkeit und misst die Zeit (in Sekunden), die ein Teilnehmer benötigt, um 10 Meter zu gehen (Ganggeschwindigkeit). Eine Zunahme der Gehgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert stellt eine Verbesserung dar, und eine Abnahme gegenüber dem Ausgangswert eine Verschlechterung.
Baseline, Monat 18
Veränderung des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 18 zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der externen Placebo-Vergleichsgruppe [APOLLO (NCT01960348)]
Zeitfenster: Baseline, Monat 18
Der mBMI, der ein Maß für den Ernährungszustand ist, wird als Produkt aus Body-Mass-Index (BMI) (Gewicht in Kilogramm dividiert durch die Körpergröße in Metern zum Quadrat) und Serumalbumin (g/L) berechnet, um den Flüssigkeitshaushalt widerzuspiegeln, z B. Flüssigkeitsansammlung oder Austrocknung. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein besseres Ergebnis hin.
Baseline, Monat 18
Veränderung der Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) in Monat 18 gegenüber dem Ausgangswert zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der externen Placebo-Vergleichsgruppe [APOLLO (NCT01960348)]
Zeitfenster: Baseline, Monat 18
Der R-ODS ist ein von Patienten berichtetes Maß für den Grad der Behinderung auf einer Skala von 0-48, wobei 0 der schlechteste und 48 der beste Wert ist (keine Einschränkungen); Die Punktzahlen basieren auf Aktivitäten des täglichen Lebens und der gesellschaftlichen Teilhabe. Ein Anstieg der R-ODS gegenüber dem Ausgangswert deutet auf eine Verbesserung der Behinderung hin, und ein Rückgang gegenüber dem Ausgangswert deutet auf eine Verschlechterung der Behinderung hin.
Baseline, Monat 18
Prozentuale Reduktion der Serum-Transthyretin (TTR)-Spiegel bis Monat 18 zwischen der Vutrisiran-Gruppe (HELIOS-A) und der Patisiran-Gruppe (HELIOS-A)
Zeitfenster: Bis Monat 18
Die Serum-TTR wurde zu mehreren Zeitpunkten bis zu Monat 18 bestimmt.
Bis Monat 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. November 2020

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTRSC02-002
  • 2018-002098-23 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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