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HELIOS-A: uno studio su Vutrisiran (ALN-TTRSC02) in pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi hATTR)

18 marzo 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-A: uno studio di fase 3 globale, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di ALN-TTRSC02 in pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi hATTR)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di vutrisiran (ALN-TTRSC02) nei partecipanti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi hATTR). I partecipanti riceveranno l'iniezione sottocutanea (SC) di vutrisiran una volta ogni 3 mesi (q3M) o l'iniezione endovenosa (IV) di confronto di patisiran di riferimento una volta ogni 3 settimane (q3w) durante il periodo di trattamento di 18 mesi. Questo studio utilizzerà il braccio placebo dello studio APOLLO (NCT01960348) come comparatore esterno per gli endpoint primari e per la maggior parte degli altri endpoint di efficacia durante il periodo di trattamento di 18 mesi. Dopo il periodo di trattamento di 18 mesi, tutti i partecipanti saranno randomizzati a ricevere l'iniezione SC di vutrisiran una volta ogni 6 mesi (q6M) o q3M nel periodo di estensione del trattamento randomizzato (RTE).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

164

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Box Hill, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgio
        • Clinical Trial Site
  • Brasile
      • Rio De Janeiro, Brasile
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Cipro
      • Nicosia, Cipro
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
      • Junggu, Corea, Repubblica di
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Mainz, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Kumamoto, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Nagano, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Giappone
        • Clinical Trial Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
  • Messico
      • Mexico City, Messico
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portogallo
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92120
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Solna, Svezia
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Svezia
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Taiwan
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 85 anni (inclusi);
  • Ha una diagnosi di amiloidosi hATTR con mutazione della transtiretina (TTR);
  • Ha un adeguato punteggio di compromissione neurologica (NIS);
  • Ha un punteggio di disabilità della polineuropatia (PND) adeguato;
  • Ha un Karnofsky Performance Status (KPS) adeguato.

Criteri di esclusione:

  • Ha avuto un precedente trapianto di fegato o è probabile che venga sottoposto a trapianto di fegato durante lo studio;
  • Ha conosciuto altre forme (non hATTR) di amiloidosi o amiloidosi leptomeningea;
  • Ha una classificazione dello scompenso cardiaco della New York Heart Association >2;
  • Anomalie dei test di funzionalità epatica clinicamente significative;
  • Ha conosciuto l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'epatite B (HBV);
  • Ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla somministrazione;
  • Ricevuto un precedente trattamento per abbassare il TTR;
  • Ha altre cause note di neuropatia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
I partecipanti riceveranno un'iniezione sottocutanea (SC) di vutrisiran 25 mg una volta ogni 3 mesi (q3M) per 18 mesi durante il periodo di trattamento, seguita da un'iniezione SC di vutrisiran una volta ogni 6 mesi (q6M) o ogni 3M durante il periodo di estensione del trattamento randomizzato (RTE).
Droga: Vutrisiran
Vutrisiran verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTRA
Comparatore attivo: Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
I partecipanti riceveranno un'infusione endovenosa (IV) di 0,3 mg/kg di patisiran una volta ogni 3 settimane (ogni 3 settimane) per 18 mesi durante il periodo di trattamento, seguita da un'iniezione SC di vutrisiran ogni 6 mesi o ogni 3 mesi durante il periodo RTE.
Droga: Vutrisiran
Vutrisiran verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTRA
Droga: Patisiran
Patisiran sarà somministrato per infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio di compromissione neurologica modificata +7 (mNIS+7) al mese 9 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo di confronto esterno con placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Lasso di tempo: Riferimento, mese 9
Il mNIS+7 è un punteggio composito che misura la compromissione neurologica che include le seguenti componenti: esame fisico degli arti inferiori, degli arti superiori e dei nervi cranici per valutare la forza/debolezza motoria, misurazione elettrofisiologica della funzione delle fibre nervose piccole e grandi, test sensoriale e posturale pressione sanguigna. Il punteggio mNIS+7 va da 0 (nessuna compromissione) a 304 punti (massima compromissione). Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Riferimento, mese 9

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) al mese 9 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo di confronto esterno con placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Lasso di tempo: Riferimento, mese 9
Il questionario Norfolk QoL-DN è una misura standardizzata degli esiti riferiti dai pazienti di 35 voci che è sensibile alle diverse caratteristiche della neuropatia diabetica: fibre piccole, fibre grandi e funzione del nervo autonomo. Il punteggio totale va da -4 (migliore qualità di vita possibile) a 136 punti (peggiore qualità di vita possibile). Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Riferimento, mese 9
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 10 metri a tempo (10-MWT) al mese 9 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo di confronto esterno con placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Lasso di tempo: Riferimento, mese 9
Il 10-MWT è una misura della capacità di deambulazione e misura il tempo (in secondi) impiegato da un partecipante per percorrere 10 metri (velocità dell'andatura). Un aumento della velocità dell'andatura rispetto al basale rappresenta un miglioramento e una diminuzione rispetto al basale rappresenta un peggioramento.
Riferimento, mese 9
Variazione rispetto al basale nel punteggio di compromissione neurologica modificata +7 (mNIS+7) al mese 18 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo di confronto esterno con placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Lasso di tempo: Basale, mese 18
Il mNIS+7 è un punteggio composito che quantifica la compromissione neurologica motoria, sensoriale e autonomica dovuta a lesione di grandi e piccoli nervi. Il punteggio mNIS+7 va da 0 (nessuna compromissione) a 304 punti (massima compromissione). Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, mese 18
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale Norfolk QoL-DN al mese 18 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo di confronto esterno con placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Lasso di tempo: Basale, mese 18
Il questionario Norfolk QoL-DN è una misura standardizzata degli esiti riferiti dai pazienti di 35 voci che è sensibile alle diverse caratteristiche della neuropatia diabetica: fibre piccole, fibre grandi e funzione del nervo autonomo. Il punteggio totale va da -4 (migliore qualità di vita possibile) a 136 punti (peggiore qualità di vita possibile). Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, mese 18
Variazione rispetto al basale nel 10-MWT al mese 18 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo di confronto esterno con placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Lasso di tempo: Basale, mese 18
Il 10-MWT è una misura della capacità di deambulazione e misura il tempo (in secondi) impiegato da un partecipante per percorrere 10 metri (velocità dell'andatura). Un aumento della velocità dell'andatura rispetto al basale rappresenta un miglioramento e una diminuzione rispetto al basale rappresenta un peggioramento.
Basale, mese 18
Variazione rispetto al basale nell'indice di massa corporea modificato (mBMI) al mese 18 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo di confronto esterno con placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Lasso di tempo: Basale, mese 18
L'mBMI, che è una misura dello stato nutrizionale, è calcolato come il prodotto dell'indice di massa corporea (BMI) (peso in chilogrammi diviso per il quadrato dell'altezza in metri) e l'albumina sierica (g/L) per riflettere l'equilibrio dei fluidi, come come accumulo di liquidi o disidratazione. Una variazione negativa rispetto al basale indica un risultato migliore.
Basale, mese 18
Variazione rispetto al basale nella scala di disabilità globale costruita da Rasch (R-ODS) al mese 18 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo di confronto esterno con placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Lasso di tempo: Basale, mese 18
L'R-ODS è una misura del livello di disabilità riportata dal paziente su una scala da 0 a 48, dove 0 rappresenta il peggiore e 48 il migliore (nessuna limitazione); i punteggi si basano sulle attività della vita quotidiana e sulla partecipazione sociale. Un aumento di R-ODS rispetto al basale suggerisce un miglioramento della disabilità e una diminuzione rispetto al basale suggerisce un peggioramento della disabilità.
Basale, mese 18
Riduzione percentuale dei livelli sierici di transtiretina (TTR) durante il mese 18 tra il gruppo Vutrisiran (HELIOS-A) e il gruppo Patisiran (HELIOS-A)
Lasso di tempo: Fino al mese 18
Il TTR sierico è stato valutato in più punti temporali fino al mese 18.
Fino al mese 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

10 novembre 2020

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

30 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTRSC02-002
  • 2018-002098-23 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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