Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

HELIOS-A: Badanie Vutrisiranu (ALN-TTRSC02) u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (amyloidoza hATTR)

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-A: Globalne, randomizowane, otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ALN-TTRSC02 u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (amyloidoza hATTR)

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa vutrisiranu (ALN-TTRSC02) u uczestników z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (amyloidoza hATTR). Uczestnicy będą otrzymywać wstrzyknięcie podskórne (SC) vutrisiranu raz na 3 miesiące (co 3 miesiące) lub referencyjny lek porównawczy patisyran we wstrzyknięciu dożylnym (IV) raz na 3 tygodnie (co 3 tygodnie) podczas 18-miesięcznego okresu leczenia. W tym badaniu zostanie wykorzystana grupa placebo badania APOLLO (NCT01960348) jako zewnętrzny komparator dla pierwszorzędowych i większości innych punktów końcowych skuteczności podczas 18-miesięcznego okresu leczenia. Po 18-miesięcznym okresie leczenia wszyscy uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących vutrisiran we wstrzyknięciach podskórnych raz na 6 miesięcy (co 6 miesięcy) lub co 3 miesiące w okresie przedłużenia leczenia z randomizacją (RTE).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

164

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1428AQK
        • Clinical Trial Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Northmead, New South Wales, Australia, NSW 2152
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3128
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Clinical Trial Site
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, CEP21941
        • Clinical Trial Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Clinical Trial Site
  • Cypr
      • Nicosia, Cypr, 2371
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Francja, 94000
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francja, 13005
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, Francja, 44093
        • Clinical Trial Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11528
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Hospitalet de Llobregat (Barcelona), Hiszpania, 08907
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Hiszpania, 21005
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania, 28222
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 AP
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Nagano, Japonia, 390-8621
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japonia, 466-8560
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Clinical Trial Site
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41944
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea Południowa, 05030
        • Clinical Trial Site
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 59100
        • Clinical Trial Site
  • Meksyk
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Meksyk, 14080
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Clinical Trial Site
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Mesa, California, Stany Zjednoczone, 91942
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja, SE-171 64
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Szwecja, 907 37
        • Clinical Trial Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taoyuan, Tajwan, 333
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98100
        • Clinical Trial Site
      • Milan, Włochy, 20133
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Włochy, 00168
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 85 lat (włącznie);
  • Ma rozpoznaną amyloidozę hATTR z mutacją transtyretyny (TTR);
  • Ma odpowiednią ocenę upośledzenia neurologicznego (NIS);
  • Ma odpowiednią punktację niesprawności polineuropatii (PND);
  • Posiada odpowiedni status Karnofsky Performance Status (KPS).

Kryteria wyłączenia:

  • Miał wcześniej przeszczep wątroby lub prawdopodobnie zostanie poddany przeszczepowi wątroby podczas badania;
  • Znał inne (inne niż hATTR) formy amyloidozy lub amyloidozy opon mózgowo-rdzeniowych;
  • Ma klasyfikację niewydolności serca według New York Heart Association >2;
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach testów czynnościowych wątroby;
  • Stwierdzono zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV);
  • Otrzymał eksperymentalny lek w ciągu 30 dni od zażycia;
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie obniżające TTR;
  • Ma inne znane przyczyny neuropatii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
Uczestnicy będą otrzymywać vutrisyran w dawce 25 mg we wstrzyknięciu podskórnym (SC) raz na 3 miesiące (q3M) przez 18 miesięcy w okresie leczenia, a następnie vutrisyran w dawce 50 mg we wstrzyknięciu podskórnym raz na 6 miesięcy (q6M) lub vutrisyran w dawce 25 mg co 3 miesiące podczas randomizowanego przedłużenia leczenia ( RTE) Okres. Po wdrożeniu Poprawki 6 uczestnicy otrzymujący vutrisiran SC 50 mg co 6M przejdą na vutrisiran SC 25 mg co3M w następnej zaplanowanej dawce.
Lek: Vutrisiran
Vutrisiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTTRA
Aktywny komparator: Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
Uczestnicy będą otrzymywać patisyran w dawce 0,3 mg/kg we wlewie dożylnym (IV) raz na 3 tygodnie (co 3 tygodnie) przez 18 miesięcy w okresie leczenia, a następnie vutrisyran 50 mg we wstrzyknięciu podskórnym raz na 6 miesięcy lub vutrisyran 25 mg co 3 miesiące w okresie RTE. Po wdrożeniu Poprawki 6 uczestnicy otrzymujący vutrisiran SC 50 mg co 6M przejdą na vutrisiran SC 25 mg co3M w następnej zaplanowanej dawce.
Lek: Vutrisiran
Vutrisiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTTRA
Lek: Patisyran
Patisiran będzie podawany we wlewie dożylnym.
Inne nazwy:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zmodyfikowanym wskaźniku upośledzenia neurologicznego +7 (mNIS+7) w 9. miesiącu między grupą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą porównawczą z zewnętrznym placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 9
Skala mNIS+7 to złożona skala oceniająca upośledzenie neurologiczne, która obejmuje następujące elementy: badanie fizykalne kończyn dolnych, kończyn górnych i nerwów czaszkowych w celu oceny siły/osłabienia motorycznego, elektrofizjologiczny pomiar funkcji małych i dużych włókien nerwowych, testy czuciowe i postawy ciśnienie krwi. mNIS+7 jest oceniany od 0 (brak upośledzenia) do 304 punktów (maksymalne upośledzenie). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 9

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Norfolk Całkowity wynik dotyczący jakości życia — neuropatii cukrzycowej (Norfolk QoL-DN) w 9. miesiącu między grupą otrzymującą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą otrzymującą zewnętrzne placebo porównawcze [APOLLO (NCT01960348)]
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 9
Kwestionariusz Norfolk QoL-DN jest wystandaryzowaną, składającą się z 35 pozycji, oceną wyników zgłaszanych przez pacjentów, która jest wrażliwa na różne cechy neuropatii cukrzycowej – małe włókno, duże włókno i czynność nerwów autonomicznych. Suma punktów mieści się w przedziale od -4 (najlepsza możliwa jakość życia) do 136 punktów (najgorsza możliwa jakość życia). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 9
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście marszu na dystansie 10 metrów (10-MWT) w 9. miesiącu pomiędzy grupą otrzymującą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą otrzymującą zewnętrzne placebo porównawcze [APOLLO (NCT01960348)]
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 9
10-MWT jest miarą zdolności chodzenia i mierzy czas (w sekundach), jaki zajmuje uczestnikowi przejście 10 metrów (prędkość chodu). Wzrost prędkości chodu od linii podstawowej oznacza poprawę, a spadek od linii podstawowej oznacza pogorszenie.
Wartość bazowa, miesiąc 9
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zmodyfikowanej punktacji dotyczącej upośledzenia neurologicznego +7 (mNIS+7) w 18. miesiącu między grupą otrzymującą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą otrzymującą zewnętrzne placebo porównawcze [APOLLO (NCT01960348)]
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 18
MNIS+7 to złożony wynik, który określa ilościowo motoryczne, czuciowe i autonomiczne zaburzenia neurologiczne spowodowane uszkodzeniem dużych i małych nerwów. mNIS+7 jest oceniany od 0 (brak upośledzenia) do 304 punktów (maksymalne upośledzenie). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 18
Zmiana od wartości początkowej w Norfolk Całkowity wynik QoL-DN w 18. miesiącu między grupą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą porównawczą z zewnętrznym placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 18
Kwestionariusz Norfolk QoL-DN jest wystandaryzowaną, składającą się z 35 pozycji, oceną wyników zgłaszanych przez pacjentów, która jest wrażliwa na różne cechy neuropatii cukrzycowej – małe włókno, duże włókno i czynność nerwów autonomicznych. Suma punktów mieści się w przedziale od -4 (najlepsza możliwa jakość życia) do 136 punktów (najgorsza możliwa jakość życia). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 18
Zmiana od wartości początkowej w 10-MWT w miesiącu 18 pomiędzy grupą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą porównawczą zewnętrznego placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 18
10-MWT jest miarą zdolności chodzenia i mierzy czas (w sekundach), jaki zajmuje uczestnikowi przejście 10 metrów (prędkość chodu). Wzrost prędkości chodu od linii podstawowej oznacza poprawę, a spadek od linii podstawowej oznacza pogorszenie.
Wartość bazowa, miesiąc 18
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI) w 18. miesiącu między grupą otrzymującą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą otrzymującą zewnętrzne placebo porównawcze [APOLLO (NCT01960348)]
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 18
MBMI, które jest miarą stanu odżywienia, oblicza się jako iloczyn wskaźnika masy ciała (BMI) (waga w kilogramach podzielona przez wzrost w metrach do kwadratu) i albuminy surowicy (g/l), aby odzwierciedlić równowagę płynów, np. jako gromadzenie się płynów lub odwodnienie. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na lepszy wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 18
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali Ogólnej Niepełnosprawności Rasch-Built (R-ODS) w miesiącu 18 pomiędzy grupą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą porównawczą zewnętrznego placebo [APOLLO (NCT01960348)]
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 18
R-ODS jest zgłaszaną przez pacjentów miarą stopnia niepełnosprawności w skali od 0 do 48, gdzie 0 oznacza najgorszą, a 48 najlepszą (bez ograniczeń); wyniki są oparte na czynnościach życia codziennego i uczestnictwie społecznym. Wzrost R-ODS w porównaniu z wartością wyjściową sugeruje poprawę w zakresie niepełnosprawności, a spadek w stosunku do wartości wyjściowej sugeruje pogorszenie niepełnosprawności.
Wartość bazowa, miesiąc 18
Procentowe zmniejszenie poziomu transtyretyny (TTR) w surowicy w ciągu 18 miesięcy pomiędzy grupą Vutrisiran (HELIOS-A) a grupą patisyran (HELIOS-A)
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
TTR w surowicy oceniano w wielu punktach czasowych do 18. miesiąca.
Do 18 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTRSC02-002
  • 2018-002098-23 (Numer EudraCT)
  • 2023-508365-33-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w Stanach Zjednoczonych (USA) i/lub Unii Europejskiej (UE).

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Vutrisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj