Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

HELIOS-A: Vutrisiran (ALN-TTRSC02) vizsgálata örökletes transztiretin amiloidózisban (hATTR amiloidózisban) szenvedő betegeknél

2025. december 18. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals

HELIOS-A: 3. fázisú globális, randomizált, nyílt vizsgálat az ALN-TTRSC02 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére örökletes transztiretin amiloidózisban (hATTR amiloidózisban) szenvedő betegeknél

E vizsgálat célja a vutrisiran (ALN-TTRSC02) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése örökletes transztiretin amiloidózisban (hATTR amiloidózis) szenvedő betegeknél. A résztvevők vutrisiran szubkután (SC) injekciót kapnak 3 havonta egyszer (q3M) vagy referencia összehasonlító patisiran intravénás (IV) injekciót 3 hetente egyszer (q3w) a 18 hónapos kezelési időszak alatt. Ez a vizsgálat az APOLLO vizsgálat (NCT01960348) placebo ágát használja külső összehasonlító elemként az elsődleges és a legtöbb egyéb hatékonysági végponthoz a 18 hónapos kezelési időszak során. A 18 hónapos kezelési időszakot követően az összes résztvevőt véletlenszerűen besorolják, hogy 6 havonta (q6M) vagy q3M-szer kapjanak vutrisiran SC injekciót a Randomized Treatment Extension (RTE) periódusban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

164

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína, C1428AQK
        • Clinical Trial Site
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Northmead, New South Wales, Ausztrália, NSW 2152
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4102
        • Clinical Trial Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3128
        • Clinical Trial Site
  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1070
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Clinical Trial Site
  • Brazília
      • Rio de Janeiro, Brazília, CEP21941
        • Clinical Trial Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Clinical Trial Site
  • Ciprus
      • Nicosia, Ciprus, 2371
        • Clinical Trial Site
  • Dél -Korea
      • Daegu, Dél -Korea, 41944
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Dél -Korea, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Dél -Korea, 05030
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Mesa, California, Egyesült Államok, 91942
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63130
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33076
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Franciaország, 94000
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Franciaország, 13005
        • Clinical Trial Site
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • Clinical Trial Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 11528
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9713 AP
        • Clinical Trial Site
  • Japán
      • Kumamoto, Japán, 860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Nagano, Japán, 390-8621
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japán, 466-8560
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japán, 565-0871
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Clinical Trial Site
  • Mexikó
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexikó, 14080
        • Clinical Trial Site
  • Németország
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Mainz, Németország, 55131
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Németország, 48149
        • Clinical Trial Site
  • Olaszország
      • Messina, Olaszország, 98100
        • Clinical Trial Site
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Olaszország, 00168
        • Clinical Trial Site
  • Portugália
      • Lisbon, Portugália, 1649-035
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugália, 4099-001
        • Clinical Trial Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Hospitalet de Llobregat (Barcelona), Spanyolország, 08907
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanyolország, 21005
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország, 28222
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Clinical Trial Site
  • Svédország
      • Solna, Svédország, SE-171 64
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Svédország, 907 37
        • Clinical Trial Site
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 100
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tajvan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taoyuan, Tajvan, 333
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 és 85 év közötti férfi vagy nő (beleértve);
  • Transztiretin (TTR) mutációval járó hATTR amiloidózis diagnózisa van;
  • Megfelelő neurológiai károsodás pontszáma (NIS) van;
  • Megfelelő polyneuropathia rokkantsági (PND) pontszáma van;
  • Megfelelő Karnofsky-teljesítmény státusszal (KPS) rendelkezik.

Kizárási kritériumok:

  • Korábban májátültetésen esett át, vagy valószínűleg májátültetésen esik át a vizsgálat során;
  • Az amiloidózis vagy a leptomeningeális amiloidózis egyéb (nem hATTR) formái ismertek;
  • A New York Heart Association szívelégtelenségének besorolása >2;
  • Klinikailag jelentős májfunkciós eltérések;
  • Ha ismert humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis C vírus (HCV) vagy hepatitis B vírus (HBV) fertőzése van;
  • Kísérleti gyógyszert kapott az adagolást követő 30 napon belül;
  • TTR-csökkentő kezelésben részesült;
  • Más ismert okai vannak a neuropátiának.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Vutrisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
A résztvevők 25 mg szubkután (SC) injekciót kapnak 3 havonta egyszer (q3M) 18 hónapon keresztül a kezelési időszak alatt, majd 50 mg vutrisiran SC injekciót 6 havonta egyszer (q6M) vagy 25 mg vutrisiran q3M injekciót a véletlenszerű kezelés kiterjesztése alatt ( RTE) Időszak. A 6. módosítás végrehajtása után a vutrisiran SC 50 mg q6M-ot kapó résztvevők a következő ütemezett adagoláskor áttérnek a vutrisiran SC 25 mg q3M-re.
Drog: Vutrisiran
A Vutrisirant SC injekció formájában adják be.
Más nevek:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTTRA
Aktív összehasonlító: Patisiran + Vutrisiran (HELIOS-A)
A résztvevők 0,3 mg/ttkg intravénás (IV) patisiran infúziót kapnak 3 hetente egyszer (q3w) 18 hónapon keresztül a kezelési időszak alatt, majd 50 mg vutrisiran SC injekciót egyszer 6M vagy 25 mg vutrisiran q3M az RTE időszak alatt. A 6. módosítás végrehajtása után a vutrisiran SC 50 mg q6M-ot kapó résztvevők a következő ütemezett adagoláskor áttérnek a vutrisiran SC 25 mg q3M-re.
Drog: Vutrisiran
A Vutrisirant SC injekció formájában adják be.
Más nevek:
  • ALN-TTRSC02
  • AMVUTTRA
Drog: Patisiran
A Patisiran-t IV infúzióban adják be.
Más nevek:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a módosított neurológiai károsodás pontszámában +7 (mNIS+7) a 9. hónapban a Vutrisiran-csoport (HELIOS-A) és a külső placebo-összehasonlító csoport között [APOLLO (NCT01960348)]
Időkeret: Alapállapot, 9. hónap
Az mNIS+7 egy összetett pontszám, amely a neurológiai károsodást méri, amely a következő összetevőket tartalmazza: az alsó végtagok, a felső végtagok és a koponyaidegek fizikális vizsgálata a motoros erő/gyengeség felmérésére, a kis és nagy idegrostok működésének elektrofiziológiai mérése, szenzoros tesztelés és testtartás. vérnyomás. Az mNIS+7 0-tól (nincs károsodás) 304 pontig (maximális károsodás) értendő. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
Alapállapot, 9. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a norfolki életminőség-diabéteszes neuropátia (Norfolk QoL-DN) összpontszámában a 9. hónapban a Vutrisiran csoport (HELIOS-A) és a külső placebo-komparátor csoport között [APOLLO (NCT01960348)]
Időkeret: Alapállapot, 9. hónap
A Norfolk QoL-DN kérdőív egy standardizált, 35 elemből álló, a betegek által jelentett eredménymérő, amely érzékeny a diabéteszes neuropátia különböző jellemzőire – a kis rostok, a nagy rostok és az autonóm idegfunkciók. Az összpontszám -4-től (a lehető legjobb életminőség) 136 pontig (a lehető legrosszabb életminőség) terjed. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
Alapállapot, 9. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az időzített 10 méteres sétatesztben (10 MWT) a 9. hónapban a Vutrisiran csoport (HELIOS-A) és a külső placebo-komparátor csoport között [APOLLO (NCT01960348)]
Időkeret: Alapállapot, 9. hónap
A 10-MWT az ambuláns képesség mértéke, és azt az időt (másodpercben) méri, ameddig egy résztvevőnek 10 métert kell megtennie (járási sebesség). A járási sebesség növekedése az alapvonalhoz képest javulást, az alapvonalhoz képesti csökkenés pedig rosszabbodást jelent.
Alapállapot, 9. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a módosított neurológiai károsodás pontszámában +7 (mNIS+7) a 18. hónapban a Vutrisiran csoport (HELIOS-A) és a külső placebo-komparátor csoport között [APOLLO (NCT01960348)]
Időkeret: Alapállapot, 18. hónap
Az mNIS+7 egy összetett pontszám, amely számszerűsíti a nagy és kis idegek sérüléséből adódó motoros, szenzoros és autonóm neurológiai károsodást. Az mNIS+7 0-tól (nincs károsodás) 304 pontig (maximális károsodás) értendő. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
Alapállapot, 18. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest Norfolkban QoL-DN összpontszám a 18. hónapban a Vutrisiran-csoport (HELIOS-A) és a külső placebo-összehasonlító csoport között [APOLLO (NCT01960348)]
Időkeret: Alapállapot, 18. hónap
A Norfolk QoL-DN kérdőív egy standardizált, 35 elemből álló, a betegek által jelentett eredménymérő, amely érzékeny a diabéteszes neuropátia különböző jellemzőire – a kis rostok, a nagy rostok és az autonóm idegfunkciók. Az összpontszám -4-től (a lehető legjobb életminőség) 136 pontig (a lehető legrosszabb életminőség) terjed. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
Alapállapot, 18. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a 10-MWT 18. hónapban a Vutrisiran csoport (HELIOS-A) és a külső placebo-komparátor csoport között [APOLLO (NCT01960348)]
Időkeret: Alapállapot, 18. hónap
A 10-MWT az ambuláns képesség mértéke, és azt az időt (másodpercben) méri, ameddig egy résztvevőnek 10 métert kell megtennie (járási sebesség). A járási sebesség növekedése az alapvonalhoz képest javulást, az alapvonalhoz képesti csökkenés pedig rosszabbodást jelent.
Alapállapot, 18. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a módosított testtömeg-indexben (mBMI) a 18. hónapban a Vutrisiran-csoport (HELIOS-A) és a külső placebo-komparátor csoport között [APOLLO (NCT01960348)]
Időkeret: Alapállapot, 18. hónap
Az mBMI-t, amely a tápláltsági állapot mérőszáma, a testtömeg-index (BMI) (a kilogrammban kifejezett súly osztva a méterben mért magasság négyzetével) és a szérumalbumin (g/l) szorzataként számítják ki, hogy tükrözze a folyadékegyensúlyt, pl. mint folyadék felhalmozódása vagy kiszáradása. A kiindulási értékhez képest negatív változás jobb eredményt jelez.
Alapállapot, 18. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) 18. hónapban a Vutrisiran csoport (HELIOS-A) és a külső placebo-komparátor csoport között [APOLLO (NCT01960348)]
Időkeret: Alapállapot, 18. hónap
Az R-ODS a fogyatékosság szintjének páciens által jelentett mértéke egy 0-48-ig terjedő skálán, ahol a 0 a legrosszabb és a 48 a legjobb (korlátozás nélkül); a pontszámok a mindennapi tevékenységeken és a társadalmi részvételen alapulnak. Az R-ODS kiindulási értékhez viszonyított növekedése a rokkantság javulását, a kiindulási értékhez viszonyított csökkenés pedig a rokkantság súlyosbodását jelzi.
Alapállapot, 18. hónap
A szérum transztiretin (TTR) szintjének százalékos csökkenése a 18. hónapban a Vutrisiran csoport (HELIOS-A) és a Patisiran csoport (HELIOS-A) között
Időkeret: 18 hónapig
A szérum TTR-t több időpontban értékelték a 18. hónapig.
18 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. november 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. november 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 28.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2026. január 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 18.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-TTRSC02-002
  • 2018-002098-23 (EudraCT szám)
  • 2023-508365-33-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményeket alátámasztó anonimizált egyéni résztvevői adatokhoz való hozzáférés a vizsgálat befejezése után 12 hónappal, és legalább 12 hónappal azután, hogy a terméket és a javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban (USA) és/vagy az Európai Unióban (EU).

Az adatszolgáltatás egy kutatási javaslat jóváhagyásától és az adatmegosztási megállapodás megkötésétől függ. Az adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a www.vivli.org weboldalon keresztül lehet benyújtani.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Transtiretin amiloidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Gabon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel