健康な被験者および嚢胞性線維症の被験者におけるVX-121の研究
2022年6月17日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
健康な被験者および嚢胞性線維症の被験者におけるVX-121の第1/2相試験
この研究の目的は、健康な被験者と嚢胞性線維症 (CF) の被験者における VX-121 の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
115
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
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Manchester、イギリス
- The Medicines Evaluation Unit
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Amsterdam、オランダ
- Academic Medical Center
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Den Haag、オランダ
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Groningen、オランダ
- PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
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Nijmegen、オランダ
- UMC St. Radboud
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
パート A、B、および C: 健康なボランティア
- 女性の被験者は、出産の可能性がないものでなければなりません
- 18歳から55歳まで
- ボディマス指数 (BMI) が 18.0 ～ 32.0 kg/m2 で、総体重が 50 kg を超える
パート D: CF の被験者
- F508del と MF 変異 (F/MF) のヘテロ接合体
- FEV1値が年齢、性別、身長の予測平均値の40%以上90%以下
- 体重≧35kg
主な除外基準:
パート A、B、C: 健康なボランティア
- 薬物吸収に影響を与える可能性のある状態
- -最初の治験薬投与前5日以内の発熱性疾患またはその他の急性疾患の病歴
パート D: CF の被験者
- -門脈圧亢進症の有無にかかわらず、臨床的に重要な肝硬変の病歴
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：パート A: プールされたプラセボ (コホート A1-5; A3 を除く)
参加者は、VX-121 に一致するプラセボを単回投与されました。
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経口投与用の VX-121 懸濁液に合わせたプラセボ。
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実験的：パート A: VX-121 (コホート A1)
参加者は、VX-121 10 ミリグラム (mg) を単回投与されました。
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経口投与のための懸濁液。
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実験的：パート A: VX-121 (コホート A2)
参加者は、VX-121 20 mg の単回投与を受けました。
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経口投与のための懸濁液。
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実験的：パート A: VX-121 (コホート A3)
参加者は、VX-121 5 mg または適合するプラセボを牛乳なしで単回投与し、続いて非盲検の VX-121 5 mg を牛乳とともに投与しました。
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経口投与用の VX-121 懸濁液に合わせたプラセボ。
経口投与のための懸濁液。
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実験的：パート A: VX-121 (コホート A4)
参加者は、VX-121 40 mg の単回投与を受けました。
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経口投与のための懸濁液。
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実験的：パート A: VX-121 (コホート A5)
参加者は、VX-121 60 mg の単回投与を受けました。
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経口投与のための懸濁液。
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実験的：パート A: VX-121 (コホート A9)
参加者は、1 日目に VX-121 10 mg 懸濁液、9 日目に VX-121 10 mg 錠剤、17 日目に VX-121 10 mg 錠剤とミルクを単回投与されました。
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経口投与のための懸濁液。
経口投与用の錠剤。
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プラセボコンパレーター：パート B: プールされたプラセボ (コホート B1-4)
参加者は、VX-121 に一致するプラセボを 10 日間受け取りました。
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経口投与用の VX-121 懸濁液に合わせたプラセボ。
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実験的：パート B: VX-121 (コホート B1)
参加者は、VX-121 10 mg を 1 日 1 回 (qd) 10 日間投与されました。
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経口投与のための懸濁液。
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実験的：パート B: VX-121 (コホート B2)
参加者は、VX-121 20 mg qd を 10 日間投与されました。
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経口投与のための懸濁液。
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実験的：パート B: VX-121 (コホート B3)
参加者は、VX-121 40 mg qd を 10 日間投与されました。
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経口投与のための懸濁液。
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実験的：パート B: VX-121 (コホート B4)
参加者は、VX-121 60 mg qd を 10 日間投与されました。
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経口投与のための懸濁液。
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プラセボコンパレーター：パート C: プールされたプラセボ (コホート C1-3)
参加者は、VX-121/TEZ/IVA に一致するプラセボを 14 日間受け取りました。
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プラセボは、経口投与用の IVA と一致しました。
経口投与用の VX-121 懸濁液に合わせたプラセボ。
経口投与用の TEZ/IVA に合わせたプラセボ。
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実験的：パート C: VX-121 (コホート C1)
参加者は、VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg を 12 時間ごと (q12h) に 14 日間投与されました。
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経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与のための懸濁液。
経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
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実験的：パート C: VX-121 (コホート C2)
参加者は、VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を 14 日間投与されました。
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経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与のための懸濁液。
経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
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実験的：パート C: VX-121 (コホート C3)
参加者は、VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を 14 日間投与されました。
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経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与のための懸濁液。
経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：パート D: プラセボ
参加者は、VX-121/TEZ/IVA に一致するプラセボを 4 週間受け取りました。
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プラセボは、経口投与用の IVA と一致しました。
経口投与用の TEZ/IVA に合わせたプラセボ。
経口投与用の VX-121 錠剤に合わせたプラセボ。
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実験的：パート D: VX-121/TEZ/IVA
参加者は、VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を 4 週間投与されました。
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経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与用の錠剤。
経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）および重篤有害事象（SAE）を有する参加者数によって評価された安全性および忍容性
時間枠：1 日目から安全性フォローアップまで (パート A [コホート A3 および A9 を除く] は 15 日目まで、コホート A3 は 26 日目まで、コホート A9 は 34 日目まで、パート B は 20 日目まで、パート C は 24 日目、パート D は 9 週目まで）
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1 日目から安全性フォローアップまで (パート A [コホート A3 および A9 を除く] は 15 日目まで、コホート A3 は 26 日目まで、コホート A9 は 34 日目まで、パート B は 20 日目まで、パート C は 24 日目、パート D は 9 週目まで）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A: VX-121 の最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：コホート A1-5 (A3 を除く): 投与前、投与後 240 時間まで。コホート A3 および A9: 投与前から投与後 168 時間まで
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コホート A1-5 (A3 を除く): 投与前、投与後 240 時間まで。コホート A3 および A9: 投与前から投与後 168 時間まで
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パート A: VX-121 の投与時から測定可能な最後の濃度 (AUC[0-last]) までの濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：コホート A1-5 (A3 を除く): 投与前、投与後 240 時間まで。コホート A3 および A9: 投与前から投与後 168 時間まで
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コホート A1-5 (A3 を除く): 投与前、投与後 240 時間まで。コホート A3 および A9: 投与前から投与後 168 時間まで
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パート B: VX-121 の最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：1日目、5日目、10日目
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1日目、5日目、10日目
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パート B: VX-121 の投与間隔 (AUCtau) 中の濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：1日目、5日目、10日目
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1日目、5日目、10日目
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パート B: VX-121 の観察された投与前血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：5日目および10日目の投与前
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5日目および10日目の投与前
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パート C: VX-121、TEZ およびその代謝物 (M1-TEZ および M2-TEZ)、IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：1日目、7日目、14日目
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1日目、7日目、14日目
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パート C: VX-121、TEZ およびその代謝物 (M1-TEZ および M2-TEZ)、IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の投与間隔 (AUCtau) 中の濃度対時間曲線下面積
時間枠：1日目、7日目、14日目
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1日目、7日目、14日目
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パート C: VX-121、TEZ およびその代謝物 (M1-TEZ および M2-TEZ)、IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の投与前血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：7日目および14日目の投与前
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7日目および14日目の投与前
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パート D: VX-121、TEZ およびその代謝物 (M1-TEZ および M2-TEZ)、IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：1日目と15日目
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1日目と15日目
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パート D: VX-121、TEZ およびその代謝物 (M1-TEZ および M2-TEZ)、ならびに IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA)
時間枠：1日目と15日目
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1日目と15日目
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パート D: VX-121、TEZ およびその代謝物 (M1-TEZ および M2-TEZ)、IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の投与前血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：8日目、15日目、29日目の投与前
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8日目、15日目、29日目の投与前
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パート D: 汗の塩化物 (SwCl) 濃度の絶対変化
時間枠：ベースラインから 29 日目まで
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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ベースラインから 29 日目まで
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パート D: 1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから 29 日目まで
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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ベースラインから 29 日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年3月20日
一次修了 (実際)
2019年5月3日
研究の完了 (実際)
2019年5月3日
試験登録日
最初に提出
2018年12月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月5日
最初の投稿 (実際)
2018年12月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月17日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX17-121-001
- 2018-000126-55 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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