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Studio di VX-121 in soggetti sani e in soggetti con fibrosi cistica

17 giugno 2022 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 1/2 su VX-121 in soggetti sani e in soggetti con fibrosi cistica

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di VX-121 in soggetti sani e in soggetti con fibrosi cistica (FC).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

115

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Olanda
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Groningen, Olanda
        • PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
      • Nijmegen, Olanda
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • The Medicines Evaluation Unit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Parte A, B e C: Volontari sani

    • I soggetti di sesso femminile devono essere potenzialmente non fertili
    • Età compresa tra i 18 e i 55 anni compresi
    • Indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 32,0 kg/m2 inclusi e peso corporeo totale >50 kg

  • Parte D: Soggetti con FC

    • Eterozigote per F508del e una mutazione MF (F/MF)
    • Valore FEV1 ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza
    • Peso corporeo ≥35 kg

Criteri chiave di esclusione:

  • Parte A, B e C: Volontari sani

    • Qualsiasi condizione che possa influenzare l'assorbimento del farmaco
    • Storia di malattia febbrile o altra malattia acuta entro 5 giorni prima della prima dose del farmaco in studio

  • Parte D: Soggetti con FC

    • Storia di cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
    • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
    • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Parte A: pool di placebo (coorti A1-5; eccetto A3)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di placebo abbinata a VX-121.
Droga: Placebo (abbinato alla sospensione VX-121)
Placebo abbinato alla sospensione VX-121 per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte A: VX-121 (Coorte A1)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di VX-121 10 milligrammi (mg).
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte A: VX-121 (Coorte A2)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di VX-121 20 mg.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte A: VX-121 (Coorte A3)
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di VX-121 5 mg o placebo abbinato senza latte, seguita da VX-121 5 mg in aperto con latte.
Droga: Placebo (abbinato alla sospensione VX-121)
Placebo abbinato alla sospensione VX-121 per somministrazione orale.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte A: VX-121 (Coorte A4)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di VX-121 40 mg.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte A: VX-121 (Coorte A5)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di VX-121 60 mg.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte A: VX-121 (Coorte A9)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di sospensione di VX-121 10 mg il giorno 1, compressa di VX-121 10 mg il giorno 9, seguita da compressa di VX-121 10 mg con latte il giorno 17.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Droga: VX-121 (tavoletta)
Compressa per somministrazione orale.
Comparatore placebo: Parte B: Placebo in pool (Coorti B1-4)
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-121 per 10 giorni.
Droga: Placebo (abbinato alla sospensione VX-121)
Placebo abbinato alla sospensione VX-121 per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte B: VX-121 (Coorte B1)
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 10 mg una volta al giorno (qd) per 10 giorni.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte B: VX-121 (Coorte B2)
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 20 mg qd per 10 giorni.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte B: VX-121 (Coorte B3)
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 40 mg qd per 10 giorni.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte B: VX-121 (Coorte B4)
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 60 mg qd per 10 giorni.
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Comparatore placebo: Parte C: Placebo in pool (coorti C1-3)
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-121/TEZ/IVA per 14 giorni.
Droga: Placebo (abbinato all'IVA)
Placebo abbinato a IVA per somministrazione orale.
Droga: Placebo (abbinato alla sospensione VX-121)
Placebo abbinato alla sospensione VX-121 per somministrazione orale.
Droga: Placebo (abbinato a TEZ/IVA)
Placebo abbinato a TEZ/IVA per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte C: VX-121 (Coorte C1)
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg ogni 12 ore (q12h) per 14 giorni.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Droga: TEZ/IVA
Compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Sperimentale: Parte C: VX-121 (Coorte C2)
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 14 giorni.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Droga: TEZ/IVA
Compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Sperimentale: Parte C: VX-121 (Coorte C3)
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 14 giorni.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: VX-121 (Sospensione)
Sospensione per somministrazione orale.
Droga: TEZ/IVA
Compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Comparatore placebo: Parte D: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-121/TEZ/IVA per 4 settimane.
Droga: Placebo (abbinato all'IVA)
Placebo abbinato a IVA per somministrazione orale.
Droga: Placebo (abbinato a TEZ/IVA)
Placebo abbinato a TEZ/IVA per somministrazione orale.
Droga: Placebo (abbinato al tablet VX-121)
Placebo abbinato alla compressa VX-121 per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte D: VX-121/TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: VX-121 (tavoletta)
Compressa per somministrazione orale.
Droga: TEZ/IVA
Compressa di associazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 15 per la parte A [eccetto le coorti A3 e A9], fino al giorno 26 per la coorte A3, fino al giorno 34 per la coorte A9, fino al giorno 20 per la parte B, fino al Giorno 24 per la Parte C e fino alla settimana 9 per la Parte D)
Dal giorno 1 al follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 15 per la parte A [eccetto le coorti A3 e A9], fino al giorno 26 per la coorte A3, fino al giorno 34 per la coorte A9, fino al giorno 20 per la parte B, fino al Giorno 24 per la Parte C e fino alla settimana 9 per la Parte D)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione Massima Osservata (Cmax) di VX-121
Lasso di tempo: Coorti A1-5 (eccetto A3): pre-dose fino a 240 ore post-dose; Coorti A3 e A9: pre-dose fino a 168 ore post-dose
Coorti A1-5 (eccetto A3): pre-dose fino a 240 ore post-dose; Coorti A3 e A9: pre-dose fino a 168 ore post-dose
Parte A: Area sotto la curva concentrazione/tempo dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUC[0-last]) di VX-121
Lasso di tempo: Coorti A1-5 (eccetto A3): pre-dose fino a 240 ore post-dose; Coorti A3 e A9: pre-dose fino a 168 ore post-dose
Coorti A1-5 (eccetto A3): pre-dose fino a 240 ore post-dose; Coorti A3 e A9: pre-dose fino a 168 ore post-dose
Parte B: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-121
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 5 e Giorno 10
Giorno 1, Giorno 5 e Giorno 10
Parte B: Area sotto la curva di concentrazione rispetto al tempo durante l'intervallo di dosaggio (AUCtau) di VX-121
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 5 e Giorno 10
Giorno 1, Giorno 5 e Giorno 10
Parte B: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-121
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 5 e al giorno 10
Pre-dose al giorno 5 e al giorno 10
Parte C: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-121, TEZ e relativi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ) e, IVA e relativi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 7 e Giorno 14
Giorno 1, Giorno 7 e Giorno 14
Parte C: Area sotto la curva concentrazione/tempo durante un intervallo di somministrazione (AUCtau) di VX-121, TEZ e relativi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e relativi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 7 e Giorno 14
Giorno 1, Giorno 7 e Giorno 14
Parte C: Concentrazione plasmatica pre-dose (Ctrough) di VX-121, TEZ e relativi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e relativi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 7 e al giorno 14
Pre-dose al giorno 7 e al giorno 14
Parte D: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-121, TEZ e relativi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e relativi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 15
Giorno 1 e Giorno 15
Parte D: Area sotto la curva concentrazione/tempo dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUC[0-last]) di VX-121, TEZ e relativi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e relativi Metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 15
Giorno 1 e Giorno 15
Parte D: Concentrazione plasmatica pre-dose (Ctrough) di VX-121, TEZ e relativi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e relativi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 8, al giorno 15 e al giorno 29
Pre-dose al giorno 8, al giorno 15 e al giorno 29
Parte D: Variazione assoluta delle concentrazioni di cloruro nel sudore (SwCl).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale al giorno 29
Parte D: Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale al giorno 29

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

3 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

3 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX17-121-001
  • 2018-000126-55 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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