Estudio de VX-121 en Sujetos Sanos y en Sujetos con Fibrosis Quística
17 de junio de 2022 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 1/2 de VX-121 en sujetos sanos y en sujetos con fibrosis quística
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de VX-121 en sujetos sanos y en sujetos con fibrosis quística (FQ).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
115
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Amsterdam, Países Bajos
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Países Bajos
- HagaZiekenhuis van Den Haag
-
Groningen, Países Bajos
- PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
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Nijmegen, Países Bajos
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center
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Birmingham, Reino Unido
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Manchester, Reino Unido
- The Medicines Evaluation Unit
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Parte A, B y C: Voluntarios Saludables
- Los sujetos femeninos deben estar en edad fértil
- Entre las edades de 18 y 55 años, inclusive
- Índice de masa corporal (IMC) de 18,0 a 32,0 kg/m2, inclusive, y un peso corporal total > 50 kg
Parte D: Sujetos con FQ
- Heterocigoto para F508del y una mutación MF (F/MF)
- Valor de FEV1 ≥40 % y ≤90 % de la media prevista para edad, sexo y altura
- Peso corporal ≥35 kg
Criterios clave de exclusión:
Parte A, B y C: Voluntarios Saludables
- Cualquier condición que posiblemente afecte la absorción del fármaco.
- Antecedentes de enfermedad febril u otra enfermedad aguda en los 5 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
Parte D: Sujetos con FQ
- Antecedentes de cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
- Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
- Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Parte A: Placebo combinado (Cohortes A1-5; Excepto A3)
Los participantes recibieron una dosis única de placebo emparejada con VX-121.
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Placebo emparejado con suspensión VX-121 para administración oral.
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Experimental: Parte A: VX-121 (Cohorte A1)
Los participantes recibieron una dosis única de VX-121 de 10 miligramos (mg).
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Suspensión para administración oral.
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Experimental: Parte A: VX-121 (Cohorte A2)
Los participantes recibieron una dosis única de VX-121 de 20 mg.
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Suspensión para administración oral.
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Experimental: Parte A: VX-121 (Cohorte A3)
Los participantes recibieron una dosis única de VX-121 de 5 mg o un placebo combinado sin leche, seguido de una etiqueta abierta de VX-121 de 5 mg con leche.
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Placebo emparejado con suspensión VX-121 para administración oral.
Suspensión para administración oral.
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|
Experimental: Parte A: VX-121 (Cohorte A4)
Los participantes recibieron una dosis única de VX-121 de 40 mg.
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Suspensión para administración oral.
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Experimental: Parte A: VX-121 (Cohorte A5)
Los participantes recibieron una dosis única de VX-121 de 60 mg.
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Suspensión para administración oral.
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Experimental: Parte A: VX-121 (Cohorte A9)
Los participantes recibieron una dosis única de suspensión de 10 mg de VX-121 el día 1, una tableta de 10 mg de VX-121 el día 9, seguida de una tableta de 10 mg de VX-121 con leche el día 17.
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Suspensión para administración oral.
Tableta para administración oral.
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Comparador de placebos: Parte B: Placebo combinado (Cohortes B1-4)
Los participantes recibieron placebo emparejado con VX-121 durante 10 días.
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Placebo emparejado con suspensión VX-121 para administración oral.
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Experimental: Parte B: VX-121 (Cohorte B1)
Los participantes recibieron VX-121 10 mg una vez al día (qd) durante 10 días.
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Suspensión para administración oral.
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Experimental: Parte B: VX-121 (Cohorte B2)
Los participantes recibieron VX-121 20 mg una vez al día durante 10 días.
|
Suspensión para administración oral.
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|
Experimental: Parte B: VX-121 (Cohorte B3)
Los participantes recibieron VX-121 40 mg una vez al día durante 10 días.
|
Suspensión para administración oral.
|
|
Experimental: Parte B: VX-121 (Cohorte B4)
Los participantes recibieron VX-121 60 mg una vez al día durante 10 días.
|
Suspensión para administración oral.
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|
Comparador de placebos: Parte C: Placebo combinado (Cohortes C1-3)
Los participantes recibieron placebo emparejado con VX-121/TEZ/IVA durante 14 días.
|
Placebo emparejado con IVA para administración oral.
Placebo emparejado con suspensión VX-121 para administración oral.
Placebo emparejado con TEZ/IVA para administración oral.
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Experimental: Parte C: VX-121 (Cohorte C1)
Los participantes recibieron VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg cada 12 horas (q12h) durante 14 días.
|
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
Suspensión para administración oral.
Comprimido combinado de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
|
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Experimental: Parte C: VX-121 (Cohorte C2)
Los participantes recibieron VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h durante 14 días.
|
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
Suspensión para administración oral.
Comprimido combinado de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
|
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Experimental: Parte C: VX-121 (Cohorte C3)
Los participantes recibieron VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h durante 14 días.
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Tableta para administración oral.
Otros nombres:
Suspensión para administración oral.
Comprimido combinado de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte D: Placebo
Los participantes recibieron placebo equivalente a VX-121/TEZ/IVA durante 4 semanas.
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Placebo emparejado con IVA para administración oral.
Placebo emparejado con TEZ/IVA para administración oral.
Placebo emparejado con la tableta VX-121 para administración oral.
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Experimental: Parte D: VX-121/TEZ/IVA
Los participantes recibieron VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h durante 4 semanas.
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Tableta para administración oral.
Otros nombres:
Tableta para administración oral.
Comprimido combinado de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el seguimiento de seguridad (hasta el día 15 para la Parte A [excepto las cohortes A3 y A9], hasta el día 26 para la cohorte A3, hasta el día 34 para la cohorte A9, hasta el día 20 para la parte B, hasta Día 24 para la Parte C y hasta la Semana 9 para la Parte D)
|
Desde el día 1 hasta el seguimiento de seguridad (hasta el día 15 para la Parte A [excepto las cohortes A3 y A9], hasta el día 26 para la cohorte A3, hasta el día 34 para la cohorte A9, hasta el día 20 para la parte B, hasta Día 24 para la Parte C y hasta la Semana 9 para la Parte D)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parte A: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-121
Periodo de tiempo: Cohortes A1-5 (Excepto A3): Antes de la dosis hasta 240 horas después de la dosis; Cohortes A3 y A9: antes de la dosis hasta 168 horas después de la dosis
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Cohortes A1-5 (Excepto A3): Antes de la dosis hasta 240 horas después de la dosis; Cohortes A3 y A9: antes de la dosis hasta 168 horas después de la dosis
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|
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Parte A: Área bajo la curva de concentración versus tiempo desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUC[0-last]) de VX-121
Periodo de tiempo: Cohortes A1-5 (Excepto A3): Antes de la dosis hasta 240 horas después de la dosis; Cohortes A3 y A9: antes de la dosis hasta 168 horas después de la dosis
|
Cohortes A1-5 (Excepto A3): Antes de la dosis hasta 240 horas después de la dosis; Cohortes A3 y A9: antes de la dosis hasta 168 horas después de la dosis
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|
Parte B: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-121
Periodo de tiempo: Día 1, Día 5 y Día 10
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Día 1, Día 5 y Día 10
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|
|
Parte B: Área bajo la curva de concentración versus tiempo durante el intervalo de dosificación (AUCtau) de VX-121
Periodo de tiempo: Día 1, Día 5 y Día 10
|
Día 1, Día 5 y Día 10
|
|
|
Parte B: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de VX-121
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el día 5 y el día 10
|
Pre-dosis en el día 5 y el día 10
|
|
|
Parte C: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-121, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ) e IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 7 y Día 14
|
Día 1, Día 7 y Día 14
|
|
|
Parte C: Área bajo la curva de concentración versus tiempo durante un intervalo de dosificación (AUCtau) de VX-121, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ) e IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 7 y Día 14
|
Día 1, Día 7 y Día 14
|
|
|
Parte C: Concentración plasmática previa a la dosis (Cmín) de VX-121, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ) e IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el día 7 y el día 14
|
Pre-dosis en el día 7 y el día 14
|
|
|
Parte D: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-121, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ) e IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 15
|
Día 1 y Día 15
|
|
|
Parte D: Área bajo la curva de concentración versus tiempo desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUC[0-last]) de VX-121, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ) e IVA y sus Metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 15
|
Día 1 y Día 15
|
|
|
Parte D: Concentración plasmática previa a la dosis (Cmín) de VX-121, TEZ y sus metabolitos (M1-TEZ y M2-TEZ) e IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el día 8, día 15 y día 29
|
Pre-dosis en el día 8, día 15 y día 29
|
|
|
Parte D: Cambio absoluto en las concentraciones de cloruro en el sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
|
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
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Desde el inicio hasta el día 29
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Parte D: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 29
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FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
|
Desde el inicio hasta el día 29
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de marzo de 2018
Finalización primaria (Actual)
3 de mayo de 2019
Finalización del estudio (Actual)
3 de mayo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
7 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de julio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2022
Última verificación
1 de junio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX17-121-001
- 2018-000126-55 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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