Undersøgelse af VX-121 i raske forsøgspersoner og i forsøgspersoner med cystisk fibrose
17. juni 2022 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 1/2 undersøgelse af VX-121 i raske forsøgspersoner og i forsøgspersoner med cystisk fibrose
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af VX-121 hos raske forsøgspersoner og hos forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
115
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Manchester, Det Forenede Kongerige
- The Medicines Evaluation Unit
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Holland
- HagaZiekenhuis van Den Haag
-
Groningen, Holland
- PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
-
Nijmegen, Holland
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holland
- Erasmus Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
Del A, B og C: Sunde frivillige
- Kvindelige forsøgspersoner skal være af ikke-fertil alder
- Mellem 18 og 55 år inklusive
- Kropsmasseindeks (BMI) på 18,0 til 32,0 kg/m2 inklusive, og en samlet kropsvægt >50 kg
Del D: Emner med CF
- Heterozygot for F508del og en MF-mutation (F/MF)
- FEV1-værdi ≥40 % og ≤90 % af forventet gennemsnit for alder, køn og højde
- Kropsvægt ≥35 kg
Nøgleekskluderingskriterier:
Del A, B og C: Sunde frivillige
- Enhver tilstand, der muligvis påvirker lægemiddelabsorptionen
- Anamnese med febersygdom eller anden akut sygdom inden for 5 dage før den første dosis af lægemidlet
Del D: Emner med CF
- Anamnese med klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
- Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
- Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Del A: Pooled placebo (kohorter A1-5; undtagen A3)
Deltagerne modtog en enkelt dosis placebo matchet til VX-121.
|
Placebo matchet til VX-121 suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del A: VX-121 (Kohorte A1)
Deltagerne modtog en enkelt dosis VX-121 10 milligram (mg).
|
Suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del A: VX-121 (Kohorte A2)
Deltagerne modtog en enkelt dosis VX-121 20 mg.
|
Suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del A: VX-121 (Kohorte A3)
Deltagerne fik en enkelt dosis VX-121 5 mg eller matchet placebo uden mælk, efterfulgt af åben VX-121 5 mg med mælk.
|
Placebo matchet til VX-121 suspension til oral administration.
Suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del A: VX-121 (Kohorte A4)
Deltagerne modtog en enkelt dosis VX-121 40 mg.
|
Suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del A: VX-121 (Kohorte A5)
Deltagerne modtog en enkelt dosis VX-121 60 mg.
|
Suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del A: VX-121 (Kohorte A9)
Deltagerne fik en enkelt dosis VX-121 10 mg suspension på dag 1, VX-121 10 mg tablet på dag 9, efterfulgt af VX-121 10 mg tablet med mælk på dag 17.
|
Suspension til oral administration.
Tablet til oral administration.
|
|
Placebo komparator: Del B: Pooled placebo (kohorter B1-4)
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-121 i 10 dage.
|
Placebo matchet til VX-121 suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del B: VX-121 (Kohorte B1)
Deltagerne modtog VX-121 10 mg én gang dagligt (qd) i 10 dage.
|
Suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del B: VX-121 (Kohorte B2)
Deltagerne modtog VX-121 20 mg qd i 10 dage.
|
Suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del B: VX-121 (Kohorte B3)
Deltagerne modtog VX-121 40 mg qd i 10 dage.
|
Suspension til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del B: VX-121 (Kohorte B4)
Deltagerne modtog VX-121 60 mg qd i 10 dage.
|
Suspension til oral administration.
|
|
Placebo komparator: Del C: Pooled placebo (kohorter C1-3)
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-121/TEZ/IVA i 14 dage.
|
Placebo matchet med IVA til oral administration.
Placebo matchet til VX-121 suspension til oral administration.
Placebo matchet med TEZ/IVA til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del C: VX-121 (Kohorte C1)
Deltagerne modtog VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg hver 12. time (q12h) i 14 dage.
|
Tablet til oral administration.
Andre navne:
Suspension til oral administration.
Fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del C: VX-121 (Kohorte C2)
Deltagerne modtog VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 14 dage.
|
Tablet til oral administration.
Andre navne:
Suspension til oral administration.
Fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del C: VX-121 (Cohort C3)
Deltagerne modtog VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 14 dage.
|
Tablet til oral administration.
Andre navne:
Suspension til oral administration.
Fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del D: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-121/TEZ/IVA i 4 uger.
|
Placebo matchet med IVA til oral administration.
Placebo matchet med TEZ/IVA til oral administration.
Placebo matchet med VX-121 tablet til oral administration.
|
|
Eksperimentel: Del D: VX-121/TEZ/IVA
Deltagerne modtog VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i 4 uger.
|
Tablet til oral administration.
Andre navne:
Tablet til oral administration.
Fastdosis kombinationstablet til oral administration.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til sikkerhedsopfølgning (op til dag 15 for del A [undtagen kohorte A3 og A9], op til dag 26 for kohorte A3, op til dag 34 for kohorte A9, op til dag 20 for del B, op til Dag 24 for del C og op til uge 9 for del D)
|
Fra dag 1 til sikkerhedsopfølgning (op til dag 15 for del A [undtagen kohorte A3 og A9], op til dag 26 for kohorte A3, op til dag 34 for kohorte A9, op til dag 20 for del B, op til Dag 24 for del C og op til uge 9 for del D)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-121
Tidsramme: Kohorter A1-5 (undtagen A3): Præ-dosis op til 240 timer efter dosis; Kohorter A3 og A9: Præ-dosis op til 168 timer efter dosis
|
Kohorter A1-5 (undtagen A3): Præ-dosis op til 240 timer efter dosis; Kohorter A3 og A9: Præ-dosis op til 168 timer efter dosis
|
|
|
Del A: Areal under kurven for koncentration versus tid fra doseringstidspunktet til den sidste målbare koncentration (AUC[0-sidste]) af VX-121
Tidsramme: Kohorter A1-5 (undtagen A3): Præ-dosis op til 240 timer efter dosis; Kohorter A3 og A9: Præ-dosis op til 168 timer efter dosis
|
Kohorter A1-5 (undtagen A3): Præ-dosis op til 240 timer efter dosis; Kohorter A3 og A9: Præ-dosis op til 168 timer efter dosis
|
|
|
Del B: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-121
Tidsramme: Dag 1, dag 5 og dag 10
|
Dag 1, dag 5 og dag 10
|
|
|
Del B: Areal under kurven for koncentration versus tid under doseringsintervallet (AUCtau) for VX-121
Tidsramme: Dag 1, dag 5 og dag 10
|
Dag 1, dag 5 og dag 10
|
|
|
Del B: Observeret plasmakoncentration før dosis (Ctrough) af VX-121
Tidsramme: Fordosis på dag 5 og dag 10
|
Fordosis på dag 5 og dag 10
|
|
|
Del C: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-121, TEZ og dets metabolitter (M1-TEZ og M2-TEZ) og, IVA og dets metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Dag 1, dag 7 og dag 14
|
Dag 1, dag 7 og dag 14
|
|
|
Del C: Areal under kurven for koncentration versus tid under et doseringsinterval (AUCtau) af VX-121, TEZ og dets metabolitter (M1-TEZ og M2-TEZ) og IVA og dets metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Dag 1, dag 7 og dag 14
|
Dag 1, dag 7 og dag 14
|
|
|
Del C: Præ-dosis plasmakoncentration (Ctrough) af VX-121, TEZ og dets metabolitter (M1-TEZ og M2-TEZ) og IVA og dets metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Fordosis på dag 7 og dag 14
|
Fordosis på dag 7 og dag 14
|
|
|
Del D: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-121, TEZ og dets metabolitter (M1-TEZ og M2-TEZ) og IVA og dets metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
|
Dag 1 og dag 15
|
|
|
Del D: Areal under kurven for koncentration versus tid fra doseringstidspunktet til den sidste målbare koncentration (AUC[0-sidste]) af VX-121, TEZ og dens metabolitter (M1-TEZ og M2-TEZ) og IVA og dens Metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
|
Dag 1 og dag 15
|
|
|
Del D: Plasmakoncentration før dosis (Ctrough) af VX-121, TEZ og dets metabolitter (M1-TEZ og M2-TEZ) og IVA og dets metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Fordosis på dag 8, dag 15 og dag 29
|
Fordosis på dag 8, dag 15 og dag 29
|
|
|
Del D: Absolut ændring i koncentrationer af svedklorid (SwCl).
Tidsramme: Fra baseline til og med dag 29
|
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
|
Fra baseline til og med dag 29
|
|
Del D: Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til og med dag 29
|
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
|
Fra baseline til og med dag 29
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. marts 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
3. maj 2019
Studieafslutning (Faktiske)
3. maj 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. december 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. december 2018
Først opslået (Faktiske)
7. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. juli 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juni 2022
Sidst verificeret
1. juni 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX17-121-001
- 2018-000126-55 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Cystisk fibrose
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringFibrose | Lymfødem | Fibrosis syndrom | Hoved & amp; HalskræftForenede Stater
-
National Cancer Centre, SingaporeMerck Sharp & Dohme LLC; National Cancer Center, JapanIkke rekrutterer endnuTilbagevendende adenoid cystisk karcinom | Papillært skjoldbruskkirtelcarcinom | Adenoid Cystic Carcinoma MetastatiskSingapore, Japan, Malaysia, Sydkorea
Kliniske forsøg med IVA
-
Mount Sinai Hospital, CanadaIkke rekrutterer endnuKolorektal kirurgi
-
Democritus University of ThraceUkendtPresbyopi | Astigmatisme | Nærsynethed | HyperopiGrækenland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseCanada, Frankrig, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Israel, Australien, Spanien, Holland, Danmark, Schweiz
-
National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of ColoradoAfsluttet
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, New Zealand, Israel, Australien, Irland, Tyskland, Sverige, Tjekkiet, Portugal, Ungarn
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseSpanien, Belgien, Holland, Frankrig, Canada, Tyskland, Sverige, Italien, Tjekkiet, Schweiz, Portugal, Østrig, Ungarn, Norge, Polen
-
Emory UniversityRekrutteringVestibulær hypofunktion | Abnormiteter i binokulært syn | Nedsat synForenede Stater
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Belgien, Holland, Frankrig, Danmark, Israel, New Zealand, Australien, Irland, Sverige, Canada, Tyskland, Polen, Schweiz, Italien, Østrig, Ungarn, Grækenland, Norge
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Frankrig, Tyskland
-
Colorado State UniversityAfsluttetOvergangsalderenForenede Stater