Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VX-121:n tutkimus terveillä henkilöillä ja potilailla, joilla on kystinen fibroosi

perjantai 17. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VX-121:n vaiheen 1/2 tutkimus terveillä henkilöillä ja potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-121:n turvallisuutta ja siedettävyyttä terveillä henkilöillä ja potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

115

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Alankomaat
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Groningen, Alankomaat
        • PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
      • Nijmegen, Alankomaat
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Medicines Evaluation Unit

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osa A, B ja C: Terveet vapaaehtoiset

    • Naispuolisten koehenkilöiden on oltava ei-hedelmöitysikäisiä
    • 18-55-vuotiaat mukaan lukien
    • Painoindeksi (BMI) on 18,0-32,0 kg/m2 ja kokonaispaino > 50 kg

  • Osa D: Kohteet, joilla on CF

    • Heterotsygoottinen F508delin ja MF-mutaation (F/MF) suhteen
    • FEV1-arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta
    • Kehon paino ≥35 kg

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Osa A, B ja C: Terveet vapaaehtoiset

    • Mikä tahansa sairaus, joka saattaa vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen
    • Kuumesairaus tai muu akuutti sairaus 5 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta

  • Osa D: Kohteet, joilla on CF

    • Aiemmin kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
    • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
    • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Osa A: yhdistetty placebo (kohortit A1-5; paitsi A3)
Osallistujat saivat yhden annoksen lumelääkettä, joka vastasi VX-121:tä.
Lääke: Placebo (sovitettu VX-121-suspensioon)
Plaseboa yhdistettiin VX-121-suspensioon suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa A: VX-121 (Kohortti A1)
Osallistujat saivat kerta-annoksen VX-121:tä 10 milligrammaa (mg).
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa A: VX-121 (Kohortti A2)
Osallistujat saivat kerta-annoksen VX-121:tä 20 mg.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa A: VX-121 (Kohortti A3)
Osallistujat saivat kerta-annoksen VX-121:tä 5 mg tai vastaavaa lumelääkettä ilman maitoa, mitä seurasi avoin VX-121 5 mg maidon kanssa.
Lääke: Placebo (sovitettu VX-121-suspensioon)
Plaseboa yhdistettiin VX-121-suspensioon suun kautta annettavaksi.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa A: VX-121 (kohortti A4)
Osallistujat saivat kerta-annoksen VX-121 40 mg.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa A: VX-121 (kohortti A5)
Osallistujat saivat kerta-annoksen VX-121 60 mg.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa A: VX-121 (Kohortti A9)
Osallistujat saivat kerta-annoksen VX-121 10 mg suspensiota päivänä 1, VX-121 10 mg tablettia päivänä 9 ja VX-121 10 mg tabletin maidon kanssa päivänä 17.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Lääke: VX-121 (tabletti)
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Placebo Comparator: Osa B: yhdistetty lumelääke (kohortit B1-4)
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-121:een 10 päivän ajan.
Lääke: Placebo (sovitettu VX-121-suspensioon)
Plaseboa yhdistettiin VX-121-suspensioon suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa B: VX-121 (Kohortti B1)
Osallistujat saivat VX-121:tä 10 mg kerran päivässä (qd) 10 päivän ajan.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa B: VX-121 (Kohortti B2)
Osallistujat saivat VX-121:tä 20 mg qd 10 päivän ajan.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa B: VX-121 (Kohortti B3)
Osallistujat saivat VX-121:tä 40 mg kerran päivässä 10 päivän ajan.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa B: VX-121 (Kohortti B4)
Osallistujat saivat VX-121 60 mg qd 10 päivän ajan.
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Placebo Comparator: Osa C: yhdistetty lumelääke (kohortit C1-3)
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-121/TEZ/IVA:n kanssa 14 päivän ajan.
Lääke: Placebo (vastaa IVA:ta)
Plaseboa yhdistettiin IVA:n kanssa suun kautta annettavaksi.
Lääke: Placebo (sovitettu VX-121-suspensioon)
Plaseboa yhdistettiin VX-121-suspensioon suun kautta annettavaksi.
Lääke: Placebo (vastaa TEZ/IVA)
Plasebo yhdistettiin TEZ/IVA:han suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa C: VX-121 (kohortti C1)
Osallistujat saivat VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 tunnin välein (q12h) 14 päivän ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Lääke: TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Kokeellinen: Osa C: VX-121 (kohortti C2)
Osallistujat saivat VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 14 päivän ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Lääke: TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Kokeellinen: Osa C: VX-121 (kohortti C3)
Osallistujat saivat VX-121:tä 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 14 päivän ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: VX-121 (jousitus)
Suspensio suun kautta annettavaksi.
Lääke: TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Placebo Comparator: Osa D: Placebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-121/TEZ/IVA:n kanssa 4 viikon ajan.
Lääke: Placebo (vastaa IVA:ta)
Plaseboa yhdistettiin IVA:n kanssa suun kautta annettavaksi.
Lääke: Placebo (vastaa TEZ/IVA)
Plasebo yhdistettiin TEZ/IVA:han suun kautta annettavaksi.
Lääke: Placebo (sovitettu VX-121-tablettiin)
Plaseboa yhdistettiin VX-121-tabletin kanssa suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: Osa D: VX-121/TEZ/IVA
Osallistujat saivat VX-121:tä 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 4 viikon ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: VX-121 (tabletti)
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Lääke: TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoidon emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: 1. päivästä turvallisuusseurantaan asti (päivään 15 asti A-osassa [paitsi kohortteja A3 ja A9], päivään 26 asti kohortissa A3, päivään 34 kohortissa A9, päivään 20 asti osassa B, enintään Päivä 24 osassa C ja viikko 9 asti osassa D)
1. päivästä turvallisuusseurantaan asti (päivään 15 asti A-osassa [paitsi kohortteja A3 ja A9], päivään 26 asti kohortissa A3, päivään 34 kohortissa A9, päivään 20 asti osassa B, enintään Päivä 24 osassa C ja viikko 9 asti osassa D)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: VX-121:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Kohortit A1-5 (paitsi A3): Ennen annosta 240 tuntia annoksen jälkeen; Kohortit A3 ja A9: Esiannos jopa 168 tuntia annoksen jälkeen
Kohortit A1-5 (paitsi A3): Ennen annosta 240 tuntia annoksen jälkeen; Kohortit A3 ja A9: Esiannos jopa 168 tuntia annoksen jälkeen
Osa A: VX-121:n pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva pinta-ala annostushetkestä viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUC[0-last])
Aikaikkuna: Kohortit A1-5 (paitsi A3): Ennen annosta 240 tuntia annoksen jälkeen; Kohortit A3 ja A9: Esiannos jopa 168 tuntia annoksen jälkeen
Kohortit A1-5 (paitsi A3): Ennen annosta 240 tuntia annoksen jälkeen; Kohortit A3 ja A9: Esiannos jopa 168 tuntia annoksen jälkeen
Osa B: VX-121:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 5 ja päivä 10
Päivä 1, päivä 5 ja päivä 10
Osa B: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala VX-121:n annosteluvälin (AUCtau) aikana
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 5 ja päivä 10
Päivä 1, päivä 5 ja päivä 10
Osa B: Havaittu VX-121:n annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 5 ja päivänä 10
Ennakkoannostus päivänä 5 ja päivänä 10
Osa C: VX-121:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) sekä IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 7 ja päivä 14
Päivä 1, päivä 7 ja päivä 14
Osa C: VX-121:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) sekä IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) annosteluvälin (AUCtau) alla oleva pinta-ala pitoisuuden funktiona.
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 7 ja päivä 14
Päivä 1, päivä 7 ja päivä 14
Osa C: VX-121:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) sekä IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 7 ja päivänä 14
Ennakkoannostus päivänä 7 ja päivänä 14
Osa D: VX-121:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) sekä IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 15
Päivä 1 ja päivä 15
Osa D: VX-121:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) sekä IVA:n ja sen pitoisuuden annosteluhetkestä viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC[0-last]) jäänyt pinta-ala. Metaboliitit (M1-IVA ja M6-IVA)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 15
Päivä 1 ja päivä 15
Osa D: VX-121:n, TEZ:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-TEZ ja M2-TEZ) sekä IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 8, päivänä 15 ja päivänä 29
Ennakkoannostus päivänä 8, päivänä 15 ja päivänä 29
Osa D: Absoluuttinen muutos hikikloridipitoisuuksissa (SwCl).
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta päivään 29
Osa D: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 29
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta päivään 29

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 3. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 3. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 7. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX17-121-001
  • 2018-000126-55 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa