Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование VX-121 у здоровых субъектов и у субъектов с кистозным фиброзом

17 июня 2022 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 1/2 исследования VX-121 у здоровых субъектов и у субъектов с кистозным фиброзом

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости VX-121 у здоровых субъектов и у субъектов с муковисцидозом (CF).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

115

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Нидерланды
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Groningen, Нидерланды
        • PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
      • Nijmegen, Нидерланды
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • The Medicines Evaluation Unit

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Часть A, B и C: Здоровые добровольцы

    • Субъекты женского пола не должны иметь детородного потенциала.
    • В возрасте от 18 до 55 лет включительно
    • Индекс массы тела (ИМТ) от 18,0 до 32,0 кг/м2 включительно и общая масса тела >50 кг

  • Часть D: Субъекты с муковисцидозом

    • Гетерозигота по F508del и мутации MF (F/MF)
    • Значение ОФВ1 ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста
    • Масса тела ≥35 кг

Ключевые критерии исключения:

  • Часть A, B и C: Здоровые добровольцы

    • Любое состояние, которое может повлиять на всасывание лекарств
    • Лихорадка или другое острое заболевание в анамнезе в течение 5 дней до приема первой дозы исследуемого препарата.

  • Часть D: Субъекты с муковисцидозом

    • Клинически значимый цирроз печени с портальной гипертензией или без нее в анамнезе.
    • История солидных органов или гематологической трансплантации
    • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Часть A: объединенное плацебо (группы A1-5; кроме A3)
Участники получили разовую дозу плацебо, соответствующую VX-121.
Лекарство: Плацебо (сочетается с суспензией VX-121)
Плацебо соответствовало суспензии VX-121 для перорального введения.
Экспериментальный: Часть A: VX-121 (когорта A1)
Участники получили разовую дозу VX-121 10 миллиграммов (мг).
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Экспериментальный: Часть A: VX-121 (когорта A2)
Участники получили разовую дозу VX-121 20 мг.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Экспериментальный: Часть A: VX-121 (когорта A3)
Участники получали разовую дозу VX-121 5 мг или соответствующее плацебо без молока, а затем открытый препарат VX-121 5 мг с молоком.
Лекарство: Плацебо (сочетается с суспензией VX-121)
Плацебо соответствовало суспензии VX-121 для перорального введения.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Экспериментальный: Часть A: VX-121 (группа A4)
Участники получили разовую дозу VX-121 40 мг.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Экспериментальный: Часть A: VX-121 (когорта A5)
Участники получили разовую дозу VX-121 60 мг.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Экспериментальный: Часть A: VX-121 (когорта A9)
Участники получали однократную дозу суспензии VX-121 10 мг в 1-й день, таблетку 10 мг VX-121 в 9-й день, а затем таблетку 10 мг VX-121 с молоком в 17-й день.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Лекарство: VX-121 (планшет)
Таблетка для приема внутрь.
Плацебо Компаратор: Часть B: Объединенное плацебо (группы B1-4)
Участники получали плацебо, соответствующее VX-121, в течение 10 дней.
Лекарство: Плацебо (сочетается с суспензией VX-121)
Плацебо соответствовало суспензии VX-121 для перорального введения.
Экспериментальный: Часть B: VX-121 (Когорта B1)
Участники получали VX-121 по 10 мг один раз в день (qd) в течение 10 дней.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Экспериментальный: Часть B: VX-121 (Когорта B2)
Участники получали VX-121 по 20 мг один раз в день в течение 10 дней.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Экспериментальный: Часть B: VX-121 (когорта B3)
Участники получали VX-121 по 40 мг один раз в день в течение 10 дней.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Экспериментальный: Часть B: VX-121 (когорта B4)
Участники получали VX-121 по 60 мг один раз в день в течение 10 дней.
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Плацебо Компаратор: Часть C: Объединенное плацебо (группы C1-3)
Участники получали плацебо, соответствующее VX-121/TEZ/IVA, в течение 14 дней.
Лекарство: Плацебо (в соответствии с IVA)
Плацебо соответствовало IVA для перорального введения.
Лекарство: Плацебо (сочетается с суспензией VX-121)
Плацебо соответствовало суспензии VX-121 для перорального введения.
Лекарство: Плацебо (в соответствии с TEZ/IVA)
Плацебо соответствовало TEZ/IVA для перорального применения.
Экспериментальный: Часть C: VX-121 (Когорта C1)
Участники получали VX-121 по 10 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов) в течение 14 дней.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Экспериментальный: Часть C: VX-121 (Когорта C2)
Участники получали VX-121 20 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 14 дней.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Экспериментальный: Часть C: VX-121 (когорта C3)
Участники получали VX-121 5 мг 1 раз в день/TEZ 100 мг 1 раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 14 дней.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: VX-121 (Подвеска)
Суспензия для приема внутрь.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Плацебо Компаратор: Часть D: плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-121/TEZ/IVA, в течение 4 недель.
Лекарство: Плацебо (в соответствии с IVA)
Плацебо соответствовало IVA для перорального введения.
Лекарство: Плацебо (в соответствии с TEZ/IVA)
Плацебо соответствовало TEZ/IVA для перорального применения.
Лекарство: Плацебо (в соответствии с таблеткой VX-121)
Плацебо соответствовало таблетке VX-121 для перорального приема.
Экспериментальный: Часть D: VX-121/TEZ/IVA
Участники получали VX-121 по 5 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 4 недель.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: VX-121 (планшет)
Таблетка для приема внутрь.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинированная таблетка с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAEs), и серьезными нежелательными явлениями (SAEs)
Временное ограничение: С 1-го дня через контроль безопасности (до 15-го дня для части A [кроме когорт A3 и A9], до 26-го дня для когорты A3, до 34-го дня для когорты A9, до 20-го дня для части B, до День 24 для части C и до 9 недели для части D)
С 1-го дня через контроль безопасности (до 15-го дня для части A [кроме когорт A3 и A9], до 26-го дня для когорты A3, до 34-го дня для когорты A9, до 20-го дня для части B, до День 24 для части C и до 9 недели для части D)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-121
Временное ограничение: Когорты A1-5 (кроме A3): до введения дозы до 240 часов после ее введения; Когорты A3 и A9: до введения дозы в течение 168 часов после ее введения.
Когорты A1-5 (кроме A3): до введения дозы до 240 часов после ее введения; Когорты A3 и A9: до введения дозы в течение 168 часов после ее введения.
Часть A: Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от момента введения дозы до последней измеримой концентрации (AUC[0-last]) VX-121
Временное ограничение: Когорты A1-5 (кроме A3): до введения дозы до 240 часов после ее введения; Когорты A3 и A9: до введения дозы в течение 168 часов после ее введения.
Когорты A1-5 (кроме A3): до введения дозы до 240 часов после ее введения; Когорты A3 и A9: до введения дозы в течение 168 часов после ее введения.
Часть B: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-121
Временное ограничение: День 1, День 5 и День 10
День 1, День 5 и День 10
Часть B: Площадь под кривой зависимости концентрации от времени в течение интервала дозирования (AUCtau) VX-121
Временное ограничение: День 1, День 5 и День 10
День 1, День 5 и День 10
Часть B: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-121
Временное ограничение: Предварительная доза на 5-й и 10-й день
Предварительная доза на 5-й и 10-й день
Часть C: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-121, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ) и IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: День 1, День 7 и День 14
День 1, День 7 и День 14
Часть C: Площадь под кривой зависимости концентрации от времени в течение интервала дозирования (AUCtau) VX-121, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ) и IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: День 1, День 7 и День 14
День 1, День 7 и День 14
Часть C: Концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-121, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ) и IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: Предварительная доза на 7-й и 14-й день
Предварительная доза на 7-й и 14-й день
Часть D: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-121, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ) и IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: День 1 и День 15
День 1 и День 15
Часть D: Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от момента введения дозы до последней измеримой концентрации (AUC[0-last]) VX-121, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ) и IVA и его Метаболиты (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: День 1 и День 15
День 1 и День 15
Часть D: Концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-121, TEZ и его метаболитов (M1-TEZ и M2-TEZ) и IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: Предварительная доза на 8-й, 15-й и 29-й день.
Предварительная доза на 8-й, 15-й и 29-й день.
Часть D: Абсолютное изменение концентрации хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до дня 29
Часть D: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 29
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до дня 29

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 мая 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 декабря 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 декабря 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX17-121-001
  • 2018-000126-55 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Türkiye

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться