Untersuchung von VX-121 bei gesunden Probanden und bei Probanden mit zystischer Fibrose
17. Juni 2022 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine Phase-1/2-Studie mit VX-121 bei gesunden Probanden und bei Probanden mit zystischer Fibrose
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-121 bei gesunden Probanden und bei Probanden mit zystischer Fibrose (CF).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
- Arzneimittel: MwSt
- Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf IVA)
- Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf die VX-121-Suspension)
- Arzneimittel: VX-121 (Federung)
- Arzneimittel: VX-121 (Tablet)
- Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf TEZ/IVA)
- Arzneimittel: TEZ/IVA
- Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf VX-121-Tablette)
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
115
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Amsterdam, Niederlande
- Academic Medical Center
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Den Haag, Niederlande
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Groningen, Niederlande
- PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
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Nijmegen, Niederlande
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Niederlande
- Erasmus Medical Center
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Birmingham, Vereinigtes Königreich
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
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Manchester, Vereinigtes Königreich
- The Medicines Evaluation Unit
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
Teil A, B und C: Gesunde Freiwillige
- Weibliche Probanden müssen nicht gebärfähig sein
- Zwischen 18 und 55 Jahren, einschließlich
- Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis einschließlich 32,0 kg/m2 und ein Gesamtkörpergewicht >50 kg
Teil D: Probanden mit CF
- Heterozygot für F508del und eine MF-Mutation (F/MF)
- FEV1-Wert ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe
- Körpergewicht ≥35 kg
Wichtige Ausschlusskriterien:
Teil A, B und C: Gesunde Freiwillige
- Jeder Zustand, der möglicherweise die Arzneimittelabsorption beeinträchtigt
- Vorgeschichte einer fieberhaften Erkrankung oder einer anderen akuten Erkrankung innerhalb von 5 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
Teil D: Probanden mit CF
- Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
- Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
- Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Teil A: Gepooltes Placebo (Kohorten A1–5; außer A3)
Die Teilnehmer erhielten eine Placebo-Einzeldosis, die auf VX-121 abgestimmt war.
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Placebo abgestimmt auf VX-121-Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil A: VX-121 (Kohorte A1)
Die Teilnehmer erhielten eine Einzeldosis von 10 Milligramm (mg) VX-121.
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Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil A: VX-121 (Kohorte A2)
Die Teilnehmer erhielten eine Einzeldosis von 20 mg VX-121.
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Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil A: VX-121 (Kohorte A3)
Die Teilnehmer erhielten eine Einzeldosis von 5 mg VX-121 oder ein entsprechendes Placebo ohne Milch, gefolgt von VX-121 5 mg Open-Label mit Milch.
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Placebo abgestimmt auf VX-121-Suspension zur oralen Verabreichung.
Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil A: VX-121 (Kohorte A4)
Die Teilnehmer erhielten eine Einzeldosis von 40 mg VX-121.
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Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil A: VX-121 (Kohorte A5)
Die Teilnehmer erhielten eine Einzeldosis von 60 mg VX-121.
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Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil A: VX-121 (Kohorte A9)
Die Teilnehmer erhielten eine Einzeldosis VX-121 10 mg Suspension an Tag 1, VX-121 10 mg Tablette an Tag 9, gefolgt von VX-121 10 mg Tablette mit Milch an Tag 17.
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Suspension zur oralen Verabreichung.
Tablette zur oralen Verabreichung.
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Placebo-Komparator: Teil B: Gepooltes Placebo (Kohorten B1-4)
Die Teilnehmer erhielten 10 Tage lang ein auf VX-121 abgestimmtes Placebo.
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Placebo abgestimmt auf VX-121-Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil B: VX-121 (Kohorte B1)
Die Teilnehmer erhielten 10 Tage lang VX-121 10 mg einmal täglich (qd).
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Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil B: VX-121 (Kohorte B2)
Die Teilnehmer erhielten 10 Tage lang VX-121 20 mg qd.
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Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil B: VX-121 (Kohorte B3)
Die Teilnehmer erhielten 10 Tage lang VX-121 40 mg qd.
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Suspension zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil B: VX-121 (Kohorte B4)
Die Teilnehmer erhielten 10 Tage lang VX-121 60 mg qd.
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Suspension zur oralen Verabreichung.
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Placebo-Komparator: Teil C: Gepooltes Placebo (Kohorten C1-3)
Die Teilnehmer erhielten 14 Tage lang ein auf VX-121/TEZ/IVA abgestimmtes Placebo.
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Placebo abgestimmt auf IVA zur oralen Verabreichung.
Placebo abgestimmt auf VX-121-Suspension zur oralen Verabreichung.
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil C: VX-121 (Kohorte C1)
Die Teilnehmer erhielten 14 Tage lang alle 12 Stunden (q12h) VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg.
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Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Suspension zur oralen Verabreichung.
Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Experimental: Teil C: VX-121 (Kohorte C2)
Die Teilnehmer erhielten 14 Tage lang VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h.
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Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Suspension zur oralen Verabreichung.
Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Experimental: Teil C: VX-121 (Kohorte C3)
Die Teilnehmer erhielten 14 Tage lang VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h.
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Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Suspension zur oralen Verabreichung.
Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Teil D: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 4 Wochen lang ein auf VX-121/TEZ/IVA abgestimmtes Placebo.
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Placebo abgestimmt auf IVA zur oralen Verabreichung.
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA zur oralen Verabreichung.
Placebo abgestimmt auf VX-121-Tablette zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil D: VX-121/TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten 4 Wochen lang VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h.
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Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Tablette zur oralen Verabreichung.
Kombinationstablette mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zur Sicherheitsnachsorge (bis Tag 15 für Teil A [außer Kohorte A3 und A9], bis Tag 26 für Kohorte A3, bis Tag 34 für Kohorte A9, bis Tag 20 für Teil B, bis zu Tag 24 für Teil C und bis Woche 9 für Teil D)
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Von Tag 1 bis zur Sicherheitsnachsorge (bis Tag 15 für Teil A [außer Kohorte A3 und A9], bis Tag 26 für Kohorte A3, bis Tag 34 für Kohorte A9, bis Tag 20 für Teil B, bis zu Tag 24 für Teil C und bis Woche 9 für Teil D)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Teil A: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von VX-121
Zeitfenster: Kohorten A1-5 (außer A3): Vor der Dosisgabe bis zu 240 Stunden nach der Dosisgabe; Kohorten A3 und A9: Vor der Gabe bis zu 168 Stunden nach der Gabe
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Kohorten A1-5 (außer A3): Vor der Dosisgabe bis zu 240 Stunden nach der Dosisgabe; Kohorten A3 und A9: Vor der Gabe bis zu 168 Stunden nach der Gabe
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Teil A: Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC[0-last]) von VX-121
Zeitfenster: Kohorten A1-5 (außer A3): Vor der Dosisgabe bis zu 240 Stunden nach der Dosisgabe; Kohorten A3 und A9: Vor der Gabe bis zu 168 Stunden nach der Gabe
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Kohorten A1-5 (außer A3): Vor der Dosisgabe bis zu 240 Stunden nach der Dosisgabe; Kohorten A3 und A9: Vor der Gabe bis zu 168 Stunden nach der Gabe
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Teil B: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von VX-121
Zeitfenster: Tag 1, Tag 5 und Tag 10
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Tag 1, Tag 5 und Tag 10
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Teil B: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve während des Dosierungsintervalls (AUCtau) von VX-121
Zeitfenster: Tag 1, Tag 5 und Tag 10
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Tag 1, Tag 5 und Tag 10
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Teil B: Beobachtete Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von VX-121
Zeitfenster: Vordosierung an Tag 5 und Tag 10
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Vordosierung an Tag 5 und Tag 10
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Teil C: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von VX-121, TEZ und seinen Metaboliten (M1-TEZ und M2-TEZ) und IVA und seinen Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Tag 1, Tag 7 und Tag 14
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Tag 1, Tag 7 und Tag 14
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Teil C: Fläche unter der Konzentrations-gegen-Zeit-Kurve während eines Dosierungsintervalls (AUCtau) von VX-121, TEZ und seinen Metaboliten (M1-TEZ und M2-TEZ) und IVA und seinen Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Tag 1, Tag 7 und Tag 14
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Tag 1, Tag 7 und Tag 14
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Teil C: Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von VX-121, TEZ und seinen Metaboliten (M1-TEZ und M2-TEZ) und IVA und seinen Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Vordosis an Tag 7 und Tag 14
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Vordosis an Tag 7 und Tag 14
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Teil D: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von VX-121, TEZ und seinen Metaboliten (M1-TEZ und M2-TEZ) und IVA und seinen Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 15
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Tag 1 und Tag 15
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Teil D: Fläche unter der Konzentrations-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC[0-last]) von VX-121, TEZ und seinen Metaboliten (M1-TEZ und M2-TEZ) und IVA und seinen Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 15
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Tag 1 und Tag 15
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Teil D: Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von VX-121, TEZ und seinen Metaboliten (M1-TEZ und M2-TEZ) und IVA und seinen Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Vordosis an Tag 8, Tag 15 und Tag 29
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Vordosis an Tag 8, Tag 15 und Tag 29
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Teil D: Absolute Änderung der Chloridkonzentration (SwCl) im Schweiß
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
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Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
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Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
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Teil D: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
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FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
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Von der Grundlinie bis zum 29. Tag
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. März 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
3. Mai 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
3. Mai 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. Dezember 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. Dezember 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
7. Dezember 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
14. Juli 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Juni 2022
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX17-121-001
- 2018-000126-55 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen
Klinische Studien zur MwSt
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Mount Sinai Hospital, CanadaNoch keine RekrutierungDarmchirurgie
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of ColoradoBeendet
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Democritus University of ThraceUnbekanntPresbyopie | Astigmatismus | Kurzsichtigkeit | WeitsichtigkeitGriechenland
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Israel, Australien, Irland, Deutschland, Schweden, Tschechien, Portugal, Ungarn
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseKanada, Frankreich, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Israel, Australien, Spanien, Niederlande, Dänemark, Schweiz
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Australien, Schweiz, Irland, Belgien, Dänemark, Polen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Belgien, Niederlande, Frankreich, Dänemark, Israel, Neuseeland, Australien, Irland, Schweden, Kanada, Deutschland, Polen, Schweiz, Italien, Österreich, Ungarn, Griechenland, Norwegen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseSpanien, Belgien, Niederlande, Frankreich, Kanada, Deutschland, Schweden, Italien, Tschechien, Schweiz, Portugal, Österreich, Ungarn, Norwegen, Polen
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Peking University People's HospitalThe First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University; The First Affiliated... und andere MitarbeiterAbgeschlossenProliferative diabetische RetinopathieChina
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedRekrutierungMukoviszidoseVereinigtes Königreich, Kanada