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Étude du VX-121 chez des sujets sains et chez des sujets atteints de mucoviscidose

17 juin 2022 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 1/2 du VX-121 chez des sujets sains et des sujets atteints de fibrose kystique

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VX-121 chez des sujets sains et chez des sujets atteints de mucoviscidose (FK).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

115

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Pays-Bas
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Groningen, Pays-Bas
        • PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • The Medicines Evaluation Unit

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Parties A, B et C : Volontaires en bonne santé

    • Les sujets féminins doivent être en âge de procréer
    • Entre 18 et 55 ans inclus
    • Indice de masse corporelle (IMC) de 18,0 à 32,0 kg/m2, inclus, et un poids corporel total > 50 kg

  • Partie D : Sujets atteints de mucoviscidose

    • Hétérozygote pour F508del et une mutation MF (F/MF)
    • Valeur VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille
    • Poids corporel ≥35 kg

Critères d'exclusion clés :

  • Parties A, B et C : Volontaires en bonne santé

    • Toute condition pouvant affecter l'absorption du médicament
    • Antécédents de maladie fébrile ou d'une autre maladie aiguë dans les 5 jours précédant la première dose du médicament à l'étude

  • Partie D : Sujets atteints de mucoviscidose

    • Antécédents de cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
    • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
    • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Partie A : Placebo groupé (cohortes A1-5 ; sauf A3)
Les participants ont reçu une dose unique de placebo correspondant au VX-121.
Médicament: Placebo (associé à la suspension VX-121)
Placebo correspondant à la suspension VX-121 pour administration orale.
Expérimental: Partie A : VX-121 (Cohorte A1)
Les participants ont reçu une dose unique de VX-121 10 milligrammes (mg).
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Expérimental: Partie A : VX-121 (Cohorte A2)
Les participants ont reçu une dose unique de VX-121 20 mg.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Expérimental: Partie A : VX-121 (Cohorte A3)
Les participants ont reçu une dose unique de VX-121 5 mg ou un placebo correspondant sans lait, suivi d'une dose ouverte de VX-121 5 mg avec du lait.
Médicament: Placebo (associé à la suspension VX-121)
Placebo correspondant à la suspension VX-121 pour administration orale.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Expérimental: Partie A : VX-121 (Cohorte A4)
Les participants ont reçu une dose unique de VX-121 40 mg.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Expérimental: Partie A : VX-121 (Cohorte A5)
Les participants ont reçu une dose unique de VX-121 60 mg.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Expérimental: Partie A : VX-121 (cohorte A9)
Les participants ont reçu une dose unique de suspension VX-121 à 10 mg le jour 1, un comprimé de VX-121 à 10 mg le jour 9, suivi d'un comprimé de VX-121 à 10 mg avec du lait le jour 17.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Médicament: VX-121 (tablette)
Comprimé pour administration orale.
Comparateur placebo: Partie B : Placebo groupé (cohortes B1-4)
Les participants ont reçu un placebo apparié au VX-121 pendant 10 jours.
Médicament: Placebo (associé à la suspension VX-121)
Placebo correspondant à la suspension VX-121 pour administration orale.
Expérimental: Partie B : VX-121 (Cohorte B1)
Les participants ont reçu 10 mg de VX-121 une fois par jour (qd) pendant 10 jours.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Expérimental: Partie B : VX-121 (Cohorte B2)
Les participants ont reçu du VX-121 20 mg qd pendant 10 jours.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Expérimental: Partie B : VX-121 (cohorte B3)
Les participants ont reçu du VX-121 40 mg qd pendant 10 jours.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Expérimental: Partie B : VX-121 (cohorte B4)
Les participants ont reçu du VX-121 60 mg qd pendant 10 jours.
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Comparateur placebo: Partie C : Placebo groupé (cohortes C1-3)
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-121/TEZ/IVA pendant 14 jours.
Médicament: Placebo (correspondant à l'IVA)
Placebo apparié à l'IVA pour administration orale.
Médicament: Placebo (associé à la suspension VX-121)
Placebo correspondant à la suspension VX-121 pour administration orale.
Médicament: Placebo (correspondant à TEZ/IVA)
Placebo apparié à TEZ/IVA pour administration orale.
Expérimental: Partie C : VX-121 (Cohorte C1)
Les participants ont reçu du VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg toutes les 12 heures (q12h) pendant 14 jours.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Médicament: TEZ/IVA
Comprimé combiné à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Expérimental: Partie C : VX-121 (cohorte C2)
Les participants ont reçu du VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 14 jours.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Médicament: TEZ/IVA
Comprimé combiné à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Expérimental: Partie C : VX-121 (cohorte C3)
Les participants ont reçu du VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 14 jours.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: VX-121 (Suspension)
Suspension pour administration orale.
Médicament: TEZ/IVA
Comprimé combiné à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Comparateur placebo: Partie D : Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-121/TEZ/IVA pendant 4 semaines.
Médicament: Placebo (correspondant à l'IVA)
Placebo apparié à l'IVA pour administration orale.
Médicament: Placebo (correspondant à TEZ/IVA)
Placebo apparié à TEZ/IVA pour administration orale.
Médicament: Placebo (correspondant au comprimé VX-121)
Placebo correspondant au comprimé VX-121 pour administration orale.
Expérimental: Partie D : VX-121/TEZ/IVA
Les participants ont reçu du VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant 4 semaines.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: VX-121 (tablette)
Comprimé pour administration orale.
Médicament: TEZ/IVA
Comprimé combiné à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 au suivi de sécurité (jusqu'au jour 15 pour la partie A [sauf les cohortes A3 et A9], jusqu'au jour 26 pour la cohorte A3, jusqu'au jour 34 pour la cohorte A9, jusqu'au jour 20 pour la partie B, jusqu'à Jour 24 pour la partie C et jusqu'à la semaine 9 pour la partie D)
Du jour 1 au suivi de sécurité (jusqu'au jour 15 pour la partie A [sauf les cohortes A3 et A9], jusqu'au jour 26 pour la cohorte A3, jusqu'au jour 34 pour la cohorte A9, jusqu'au jour 20 pour la partie B, jusqu'à Jour 24 pour la partie C et jusqu'à la semaine 9 pour la partie D)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Concentration maximale observée (Cmax) de VX-121
Délai: Cohortes A1 à 5 (sauf A3) : pré-dose jusqu'à 240 heures après l'administration ; Cohortes A3 et A9 : pré-dose jusqu'à 168 heures après la dose
Cohortes A1 à 5 (sauf A3) : pré-dose jusqu'à 240 heures après l'administration ; Cohortes A3 et A9 : pré-dose jusqu'à 168 heures après la dose
Partie A : Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps entre le moment du dosage et la dernière concentration mesurable (AUC[0-last]) du VX-121
Délai: Cohortes A1 à 5 (sauf A3) : pré-dose jusqu'à 240 heures après l'administration ; Cohortes A3 et A9 : pré-dose jusqu'à 168 heures après la dose
Cohortes A1 à 5 (sauf A3) : pré-dose jusqu'à 240 heures après l'administration ; Cohortes A3 et A9 : pré-dose jusqu'à 168 heures après la dose
Partie B : Concentration maximale observée (Cmax) de VX-121
Délai: Jour 1, Jour 5 et Jour 10
Jour 1, Jour 5 et Jour 10
Partie B : Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps pendant l'intervalle de dosage (AUCtau) du VX-121
Délai: Jour 1, Jour 5 et Jour 10
Jour 1, Jour 5 et Jour 10
Partie B : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de VX-121
Délai: Pré-dose au jour 5 et au jour 10
Pré-dose au jour 5 et au jour 10
Partie C : Concentration maximale observée (Cmax) de VX-121, TEZ et ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ) et, IVA et ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Jour 1, Jour 7 et Jour 14
Jour 1, Jour 7 et Jour 14
Partie C : Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps pendant un intervalle de dosage (ASCtau) du VX-121, du TEZ et de ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ) et de l'IVA et de ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Jour 1, Jour 7 et Jour 14
Jour 1, Jour 7 et Jour 14
Partie C : Concentration plasmatique pré-dose (Ctrough) de VX-121, TEZ et ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ) et IVA et ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Pré-dose au jour 7 et au jour 14
Pré-dose au jour 7 et au jour 14
Partie D : Concentration maximale observée (Cmax) de VX-121, TEZ et ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ) et IVA et ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Jour 1 et Jour 15
Jour 1 et Jour 15
Partie D : Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps entre le moment de l'administration et la dernière concentration mesurable (ASC[0-dernière]) de VX-121, TEZ et ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ) et IVA et ses Métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Jour 1 et Jour 15
Jour 1 et Jour 15
Partie D : Concentration plasmatique pré-dose (Ctrough) de VX-121, TEZ et ses métabolites (M1-TEZ et M2-TEZ) et IVA et ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Pré-dose au jour 8, au jour 15 et au jour 29
Pré-dose au jour 8, au jour 15 et au jour 29
Partie D : Changement absolu des concentrations de chlorure dans la sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base au jour 29
Partie D : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base au jour 29
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base au jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

3 mai 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

3 mai 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2018

Première publication (Réel)

7 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX17-121-001
  • 2018-000126-55 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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