Studie av VX-121 i friska ämnen och i ämnen med cystisk fibros
17 juni 2022 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 1/2-studie av VX-121 i friska försökspersoner och i försökspersoner med cystisk fibros
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av VX-121 hos friska försökspersoner och hos patienter med cystisk fibros (CF).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
115
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Nederländerna
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Groningen, Nederländerna
- PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
-
Nijmegen, Nederländerna
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Manchester, Storbritannien
- The Medicines Evaluation Unit
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Del A, B och C: Friska volontärer
- Kvinnliga försökspersoner måste vara av icke-fertil ålder
- Mellan 18 och 55 år, inklusive
- Body mass index (BMI) på 18,0 till 32,0 kg/m2, inklusive, och en total kroppsvikt >50 kg
Del D: Ämnen med CF
- Heterozygot för F508del och en MF-mutation (F/MF)
- FEV1-värde ≥40 % och ≤90 % av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd
- Kroppsvikt ≥35 kg
Viktiga uteslutningskriterier:
Del A, B och C: Friska volontärer
- Alla tillstånd som kan påverka läkemedelsabsorptionen
- Anamnes med febersjukdom eller annan akut sjukdom inom 5 dagar före den första studieläkemedlets dos
Del D: Ämnen med CF
- Historik av kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
- Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
- Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Del A: Poolad placebo (kohorter A1-5; utom A3)
Deltagarna fick en enstaka dos av placebo matchad till VX-121.
|
Placebo matchade med VX-121 suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del A: VX-121 (Kohort A1)
Deltagarna fick en enstaka dos av VX-121 10 milligram (mg).
|
Suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del A: VX-121 (Kohort A2)
Deltagarna fick en enstaka dos av VX-121 20 mg.
|
Suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del A: VX-121 (Kohort A3)
Deltagarna fick en engångsdos av VX-121 5 mg eller matchad placebo utan mjölk, följt av öppen VX-121 5 mg med mjölk.
|
Placebo matchade med VX-121 suspension för oral administrering.
Suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del A: VX-121 (Kohort A4)
Deltagarna fick en engångsdos av VX-121 40 mg.
|
Suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del A: VX-121 (Kohort A5)
Deltagarna fick en enstaka dos av VX-121 60 mg.
|
Suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del A: VX-121 (Kohort A9)
Deltagarna fick en engångsdos av VX-121 10 mg suspension på dag 1, VX-121 10 mg tablett på dag 9, följt av VX-121 10 mg tablett med mjölk på dag 17.
|
Suspension för oral administrering.
Tablett för oral administrering.
|
|
Placebo-jämförare: Del B: Poolad placebo (kohorter B1-4)
Deltagarna fick placebo matchat med VX-121 i 10 dagar.
|
Placebo matchade med VX-121 suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del B: VX-121 (Kohort B1)
Deltagarna fick VX-121 10 mg en gång dagligen (qd) i 10 dagar.
|
Suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del B: VX-121 (Kohort B2)
Deltagarna fick VX-121 20 mg dagligen i 10 dagar.
|
Suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del B: VX-121 (Kohort B3)
Deltagarna fick VX-121 40 mg dagligen i 10 dagar.
|
Suspension för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del B: VX-121 (Kohort B4)
Deltagarna fick VX-121 60 mg dagligen i 10 dagar.
|
Suspension för oral administrering.
|
|
Placebo-jämförare: Del C: Poolad placebo (kohorter C1-3)
Deltagarna fick placebo matchat med VX-121/TEZ/IVA i 14 dagar.
|
Placebo matchade med IVA för oral administrering.
Placebo matchade med VX-121 suspension för oral administrering.
Placebo matchade med TEZ/IVA för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del C: VX-121 (Kohort C1)
Deltagarna fick VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg var 12:e timme (q12h) i 14 dagar.
|
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Suspension för oral administrering.
Kombinationstablett med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del C: VX-121 (Cohort C2)
Deltagarna fick VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under 14 dagar.
|
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Suspension för oral administrering.
Kombinationstablett med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del C: VX-121 (Cohort C3)
Deltagarna fick VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under 14 dagar.
|
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Suspension för oral administrering.
Kombinationstablett med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Del D: Placebo
Deltagarna fick placebo matchat med VX-121/TEZ/IVA under 4 veckor.
|
Placebo matchade med IVA för oral administrering.
Placebo matchade med TEZ/IVA för oral administrering.
Placebo matchad till VX-121 tablett för oral administrering.
|
|
Experimentell: Del D: VX-121/TEZ/IVA
Deltagarna fick VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under 4 veckor.
|
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Tablett för oral administrering.
Kombinationstablett med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 genom säkerhetsuppföljning (upp till dag 15 för del A [utom kohorter A3 och A9], upp till dag 26 för kohort A3, upp till dag 34 för kohort A9, upp till dag 20 för del B, upp till Dag 24 för del C och upp till vecka 9 för del D)
|
Från dag 1 genom säkerhetsuppföljning (upp till dag 15 för del A [utom kohorter A3 och A9], upp till dag 26 för kohort A3, upp till dag 34 för kohort A9, upp till dag 20 för del B, upp till Dag 24 för del C och upp till vecka 9 för del D)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Maximal observerad koncentration (Cmax) för VX-121
Tidsram: Kohorter A1-5 (förutom A3): Fördosering upp till 240 timmar efter dos; Kohorter A3 och A9: Fördosering upp till 168 timmar efter dos
|
Kohorter A1-5 (förutom A3): Fördosering upp till 240 timmar efter dos; Kohorter A3 och A9: Fördosering upp till 168 timmar efter dos
|
|
|
Del A: Area under kurvan för koncentration kontra tid från tidpunkten för dosering till den sista mätbara koncentrationen (AUC[0-sist]) för VX-121
Tidsram: Kohorter A1-5 (förutom A3): Fördosering upp till 240 timmar efter dos; Kohorter A3 och A9: Fördosering upp till 168 timmar efter dos
|
Kohorter A1-5 (förutom A3): Fördosering upp till 240 timmar efter dos; Kohorter A3 och A9: Fördosering upp till 168 timmar efter dos
|
|
|
Del B: Maximal observed Concentration (Cmax) of VX-121
Tidsram: Dag 1, dag 5 och dag 10
|
Dag 1, dag 5 och dag 10
|
|
|
Del B: Area under kurvan för koncentration kontra tid under doseringsintervallet (AUCtau) för VX-121
Tidsram: Dag 1, dag 5 och dag 10
|
Dag 1, dag 5 och dag 10
|
|
|
Del B: Observerad plasmakoncentration före dos (Ctrough) av VX-121
Tidsram: Fördos på dag 5 och dag 10
|
Fördos på dag 5 och dag 10
|
|
|
Del C: Maximal observerad koncentration (Cmax) av VX-121, TEZ och dess metaboliter (M1-TEZ och M2-TEZ) och, IVA och dess metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Dag 1, dag 7 och dag 14
|
Dag 1, dag 7 och dag 14
|
|
|
Del C: Area under kurvan för koncentration kontra tid under ett doseringsintervall (AUCtau) av VX-121, TEZ och dess metaboliter (M1-TEZ och M2-TEZ) och IVA och dess metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Dag 1, dag 7 och dag 14
|
Dag 1, dag 7 och dag 14
|
|
|
Del C: Plasmakoncentration före dosering (Ctrough) av VX-121, TEZ och dess metaboliter (M1-TEZ och M2-TEZ) och IVA och dess metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Fördos på dag 7 och dag 14
|
Fördos på dag 7 och dag 14
|
|
|
Del D: Maximal observerad koncentration (Cmax) av VX-121, TEZ och dess metaboliter (M1-TEZ och M2-TEZ) och IVA och dess metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Dag 1 och dag 15
|
Dag 1 och dag 15
|
|
|
Del D: Area under kurvan för koncentration kontra tid från tidpunkten för dosering till den sista mätbara koncentrationen (AUC[0-sist]) av VX-121, TEZ och dess metaboliter (M1-TEZ och M2-TEZ) och IVA och dess Metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Dag 1 och dag 15
|
Dag 1 och dag 15
|
|
|
Del D: Plasmakoncentration före dos (Ctrough) av VX-121, TEZ och dess metaboliter (M1-TEZ och M2-TEZ) och IVA och dess metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Fördos på dag 8, dag 15 och dag 29
|
Fördos på dag 8, dag 15 och dag 29
|
|
|
Del D: Absolut förändring i koncentrationer av svettklorid (SwCl).
Tidsram: Från baslinjen till och med dag 29
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen till och med dag 29
|
|
Del D: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till och med dag 29
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Från baslinjen till och med dag 29
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 mars 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
3 maj 2019
Avslutad studie (Faktisk)
3 maj 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 december 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 december 2018
Första postat (Faktisk)
7 december 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 juli 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juni 2022
Senast verifierad
1 juni 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX17-121-001
- 2018-000126-55 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .