Estudo de VX-121 em Indivíduos Saudáveis e em Indivíduos com Fibrose Cística
17 de junho de 2022 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 1/2 de VX-121 em indivíduos saudáveis e em indivíduos com fibrose cística
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do VX-121 em indivíduos saudáveis e em indivíduos com fibrose cística (FC).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
115
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Amsterdam, Holanda
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Holanda
- HagaZiekenhuis van Den Haag
-
Groningen, Holanda
- PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
-
Nijmegen, Holanda
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center
-
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-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Manchester, Reino Unido
- The Medicines Evaluation Unit
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Parte A, B e C: Voluntários Saudáveis
- As mulheres devem ter potencial para não engravidar
- Entre os 18 e os 55 anos, inclusive
- Índice de massa corporal (IMC) de 18,0 a 32,0 kg/m2, inclusive, e peso corporal total > 50 kg
Parte D: Indivíduos com FC
- Heterozigoto para F508del e uma mutação MF (F/MF)
- Valor VEF1 ≥40% e ≤90% da média prevista para idade, sexo e altura
- Peso corporal ≥35 kg
Principais Critérios de Exclusão:
Parte A, B e C: Voluntários Saudáveis
- Qualquer condição que possivelmente afete a absorção do medicamento
- História de doença febril ou outra doença aguda dentro de 5 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo
Parte D: Indivíduos com FC
- História de cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Parte A: Placebo combinado (Coortes A1-5; Exceto A3)
Os participantes receberam dose única de placebo compatível com VX-121.
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Placebo compatível com suspensão VX-121 para administração oral.
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|
Experimental: Parte A: VX-121 (Coorte A1)
Os participantes receberam dose única de VX-121 10 miligramas (mg).
|
Suspensão para administração oral.
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Experimental: Parte A: VX-121 (Coorte A2)
Os participantes receberam dose única de VX-121 20 mg.
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Suspensão para administração oral.
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|
Experimental: Parte A: VX-121 (Coorte A3)
Os participantes receberam dose única de VX-121 5 mg ou placebo sem leite, seguido de VX-121 5 mg com leite.
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Placebo compatível com suspensão VX-121 para administração oral.
Suspensão para administração oral.
|
|
Experimental: Parte A: VX-121 (Coorte A4)
Os participantes receberam dose única de VX-121 40 mg.
|
Suspensão para administração oral.
|
|
Experimental: Parte A: VX-121 (Coorte A5)
Os participantes receberam dose única de VX-121 60 mg.
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Suspensão para administração oral.
|
|
Experimental: Parte A: VX-121 (Coorte A9)
Os participantes receberam uma dose única de VX-121 suspensão de 10 mg no dia 1, VX-121 comprimido de 10 mg no dia 9, seguido de VX-121 comprimido de 10 mg com leite no dia 17.
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Suspensão para administração oral.
Comprimido para administração oral.
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Comparador de Placebo: Parte B: Placebo agrupado (Coortes B1-4)
Os participantes receberam placebo combinado com VX-121 por 10 dias.
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Placebo compatível com suspensão VX-121 para administração oral.
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|
Experimental: Parte B: VX-121 (Coorte B1)
Os participantes receberam VX-121 10 mg uma vez ao dia (qd) por 10 dias.
|
Suspensão para administração oral.
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|
Experimental: Parte B: VX-121 (Coorte B2)
Os participantes receberam VX-121 20 mg qd por 10 dias.
|
Suspensão para administração oral.
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|
Experimental: Parte B: VX-121 (Coorte B3)
Os participantes receberam VX-121 40 mg qd por 10 dias.
|
Suspensão para administração oral.
|
|
Experimental: Parte B: VX-121 (Coorte B4)
Os participantes receberam VX-121 60 mg qd por 10 dias.
|
Suspensão para administração oral.
|
|
Comparador de Placebo: Parte C: Placebo Combinado (Coortes C1-3)
Os participantes receberam placebo combinado com VX-121/TEZ/IVA por 14 dias.
|
Placebo combinado com IVA para administração oral.
Placebo compatível com suspensão VX-121 para administração oral.
Placebo compatível com TEZ/IVA para administração oral.
|
|
Experimental: Parte C: VX-121 (Coorte C1)
Os participantes receberam VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h) durante 14 dias.
|
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Suspensão para administração oral.
Comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
|
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Experimental: Parte C: VX-121 (Coorte C2)
Os participantes receberam VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h por 14 dias.
|
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Suspensão para administração oral.
Comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
|
|
Experimental: Parte C: VX-121 (Coorte C3)
Os participantes receberam VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h por 14 dias.
|
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Suspensão para administração oral.
Comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Parte D: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-121/TEZ/IVA por 4 semanas.
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Placebo combinado com IVA para administração oral.
Placebo compatível com TEZ/IVA para administração oral.
Placebo combinado com comprimido VX-121 para administração oral.
|
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Experimental: Parte D: VX-121/TEZ/IVA
Os participantes receberam VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h por 4 semanas.
|
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Comprimido para administração oral.
Comprimido de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o Dia 1 até o Acompanhamento de Segurança (até o Dia 15 para a Parte A [exceto Coortes A3 e A9], até o Dia 26 para a Coorte A3, até o Dia 34 para a Coorte A9, até o Dia 20 para a Parte B, até Dia 24 para a Parte C e até a Semana 9 para a Parte D)
|
Desde o Dia 1 até o Acompanhamento de Segurança (até o Dia 15 para a Parte A [exceto Coortes A3 e A9], até o Dia 26 para a Coorte A3, até o Dia 34 para a Coorte A9, até o Dia 20 para a Parte B, até Dia 24 para a Parte C e até a Semana 9 para a Parte D)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Parte A: Concentração Máxima Observada (Cmax) de VX-121
Prazo: Coortes A1-5 (Exceto A3): Pré-dose até 240 horas após a dose; Coortes A3 e A9: Pré-dose até 168 horas pós-dose
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Coortes A1-5 (Exceto A3): Pré-dose até 240 horas após a dose; Coortes A3 e A9: Pré-dose até 168 horas pós-dose
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|
Parte A: Área sob a curva de concentração versus tempo desde o momento da dosagem até a última concentração mensurável (AUC[0-last]) de VX-121
Prazo: Coortes A1-5 (Exceto A3): Pré-dose até 240 horas após a dose; Coortes A3 e A9: Pré-dose até 168 horas pós-dose
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Coortes A1-5 (Exceto A3): Pré-dose até 240 horas após a dose; Coortes A3 e A9: Pré-dose até 168 horas pós-dose
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Parte B: Concentração Máxima Observada (Cmax) de VX-121
Prazo: Dia 1, Dia 5 e Dia 10
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Dia 1, Dia 5 e Dia 10
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Parte B: Área sob a curva de concentração versus tempo durante o intervalo de dosagem (AUCtau) de VX-121
Prazo: Dia 1, Dia 5 e Dia 10
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Dia 1, Dia 5 e Dia 10
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|
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Parte B: Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de VX-121
Prazo: Pré-dose no dia 5 e no dia 10
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Pré-dose no dia 5 e no dia 10
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|
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Parte C: Concentração máxima observada (Cmax) de VX-121, TEZ e seus metabólitos (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e seus metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Dia 1, Dia 7 e Dia 14
|
Dia 1, Dia 7 e Dia 14
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|
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Parte C: Área sob a curva de concentração versus tempo durante um intervalo de dosagem (AUCtau) de VX-121, TEZ e seus metabólitos (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e seus metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Dia 1, Dia 7 e Dia 14
|
Dia 1, Dia 7 e Dia 14
|
|
|
Parte C: Concentração plasmática pré-dose (Ctrough) de VX-121, TEZ e seus metabólitos (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e seus metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Pré-dose no Dia 7 e Dia 14
|
Pré-dose no Dia 7 e Dia 14
|
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Parte D: Concentração Máxima Observada (Cmax) de VX-121, TEZ e Seus Metabólitos (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e Seus Metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Dia 1 e Dia 15
|
Dia 1 e Dia 15
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Parte D: Área sob a curva de concentração versus tempo desde o momento da dosagem até a última concentração mensurável (AUC[0-último]) de VX-121, TEZ e seus metabólitos (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e seus Metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Dia 1 e Dia 15
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Dia 1 e Dia 15
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Parte D: Concentração plasmática pré-dose (Ctrough) de VX-121, TEZ e seus metabólitos (M1-TEZ e M2-TEZ) e IVA e seus metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Pré-dose no Dia 8, Dia 15 e Dia 29
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Pré-dose no Dia 8, Dia 15 e Dia 29
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Parte D: Mudança Absoluta nas Concentrações de Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até o dia 29
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As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até o dia 29
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Parte D: Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até o dia 29
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
|
Da linha de base até o dia 29
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de março de 2018
Conclusão Primária (Real)
3 de maio de 2019
Conclusão do estudo (Real)
3 de maio de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de dezembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de dezembro de 2018
Primeira postagem (Real)
7 de dezembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de julho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2022
Última verificação
1 de junho de 2022
Mais Informações
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- Processos Patológicos
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- Doenças pulmonares
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- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
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Outros números de identificação do estudo
- VX17-121-001
- 2018-000126-55 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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