Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie VX-121 u zdrowych osób i osób z mukowiscydozą

17 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie fazy 1/2 VX-121 u zdrowych osób i osób z mukowiscydozą

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji VX-121 u osób zdrowych oraz u osób z mukowiscydozą (CF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

115

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holandia
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Groningen, Holandia
        • PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
      • Nijmegen, Holandia
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • The Medicines Evaluation Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Część A, B i C: Zdrowi ochotnicy

    • Kobiety muszą być w wieku rozrodczym
    • W wieku od 18 do 55 lat włącznie
    • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,0 do 32,0 kg/m2 włącznie i całkowita masa ciała >50 kg

  • Część D: Pacjenci z mukowiscydozą

    • Heterozygota dla F508del i mutacja MF (F/MF)
    • Wartość FEV1 ≥40% i ≤90% wartości przewidywanej średniej dla wieku, płci i wzrostu
    • Masa ciała ≥35 kg

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Część A, B i C: Zdrowi ochotnicy

    • Każdy stan, który może wpływać na wchłanianie leku
    • Historia choroby przebiegającej z gorączką lub innej ostrej choroby w ciągu 5 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku

  • Część D: Pacjenci z mukowiscydozą

    • Historia klinicznie istotnej marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
    • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
    • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część A: Połączone placebo (kohorty A1-5; z wyjątkiem A3)
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę placebo dopasowaną do VX-121.
Lek: Placebo (dopasowane do zawiesiny VX-121)
Placebo dopasowane do zawiesiny VX-121 do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część A: VX-121 (Kohorta A1)
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę VX-121 10 miligramów (mg).
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część A: VX-121 (Kohorta A2)
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę VX-121 20 mg.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część A: VX-121 (kohorta A3)
Uczestnicy otrzymywali pojedynczą dawkę VX-121 5 mg lub dopasowane placebo bez mleka, a następnie otwartą próbę VX-121 5 mg z mlekiem.
Lek: Placebo (dopasowane do zawiesiny VX-121)
Placebo dopasowane do zawiesiny VX-121 do podawania doustnego.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część A: VX-121 (kohorta A4)
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę VX-121 40 mg.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część A: VX-121 (Kohorta A5)
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę VX-121 60 mg.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część A: VX-121 (kohorta A9)
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę zawiesiny VX-121 10 mg w dniu 1, tabletkę VX-121 10 mg w dniu 9, a następnie tabletkę VX-121 10 mg z mlekiem w dniu 17.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Lek: VX-121 (tablet)
Tabletka do podawania doustnego.
Komparator placebo: Część B: Połączone placebo (kohorty B1-4)
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-121 przez 10 dni.
Lek: Placebo (dopasowane do zawiesiny VX-121)
Placebo dopasowane do zawiesiny VX-121 do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część B: VX-121 (Kohorta B1)
Uczestnicy otrzymywali VX-121 10 mg raz dziennie (qd) przez 10 dni.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część B: VX-121 (kohorta B2)
Uczestnicy otrzymywali VX-121 20 mg dziennie przez 10 dni.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część B: VX-121 (Kohorta B3)
Uczestnicy otrzymywali VX-121 40 mg dziennie przez 10 dni.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część B: VX-121 (Kohorta B4)
Uczestnicy otrzymywali VX-121 60 mg dziennie przez 10 dni.
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Komparator placebo: Część C: Połączone placebo (kohorty C1-3)
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-121/TEZ/IVA przez 14 dni.
Lek: Placebo (dopasowane do IVA)
Placebo dopasowane do IVA do podawania doustnego.
Lek: Placebo (dopasowane do zawiesiny VX-121)
Placebo dopasowane do zawiesiny VX-121 do podawania doustnego.
Lek: Placebo (dopasowane do TEZ/IVA)
Placebo dopasowane do TEZ/IVA do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część C: VX-121 (kohorta C1)
Uczestnicy otrzymywali VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin (co 12h) przez 14 dni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Eksperymentalny: Część C: VX-121 (kohorta C2)
Uczestnicy otrzymywali VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin przez 14 dni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Eksperymentalny: Część C: VX-121 (Kohorta C3)
Uczestnicy otrzymywali VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin przez 14 dni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: VX-121 (zawieszenie)
Zawiesina do podawania doustnego.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Komparator placebo: Część D: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-121/TEZ/IVA przez 4 tygodnie.
Lek: Placebo (dopasowane do IVA)
Placebo dopasowane do IVA do podawania doustnego.
Lek: Placebo (dopasowane do TEZ/IVA)
Placebo dopasowane do TEZ/IVA do podawania doustnego.
Lek: Placebo (dopasowane do tabletki VX-121)
Placebo dopasowane do tabletki VX-121 do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część D: VX-121/TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin przez 4 tygodnie.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: VX-121 (tablet)
Tabletka do podawania doustnego.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników leczenia Występujące zdarzenia niepożądane (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do kontroli bezpieczeństwa (do dnia 15 dla części A [z wyjątkiem kohort A3 i A9], do dnia 26 dla kohorty A3, do dnia 34 dla kohorty A9, do dnia 20 dla części B, do dnia Dzień 24 dla części C i do 9 tygodnia dla części D)
Od dnia 1 do kontroli bezpieczeństwa (do dnia 15 dla części A [z wyjątkiem kohort A3 i A9], do dnia 26 dla kohorty A3, do dnia 34 dla kohorty A9, do dnia 20 dla części B, do dnia Dzień 24 dla części C i do 9 tygodnia dla części D)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-121
Ramy czasowe: Kohorty A1-5 (z wyjątkiem A3): Przed podaniem dawki do 240 godzin po podaniu; Kohorty A3 i A9: Przed podaniem dawki do 168 godzin po podaniu
Kohorty A1-5 (z wyjątkiem A3): Przed podaniem dawki do 240 godzin po podaniu; Kohorty A3 i A9: Przed podaniem dawki do 168 godzin po podaniu
Część A: Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu od momentu podania dawki do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC[0-ostatnie]) VX-121
Ramy czasowe: Kohorty A1-5 (z wyjątkiem A3): Przed podaniem dawki do 240 godzin po podaniu; Kohorty A3 i A9: Przed podaniem dawki do 168 godzin po podaniu
Kohorty A1-5 (z wyjątkiem A3): Przed podaniem dawki do 240 godzin po podaniu; Kohorty A3 i A9: Przed podaniem dawki do 168 godzin po podaniu
Część B: Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) VX-121
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 5 i Dzień 10
Dzień 1, Dzień 5 i Dzień 10
Część B: Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu podczas przerwy między dawkami (AUCtau) VX-121
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 5 i Dzień 10
Dzień 1, Dzień 5 i Dzień 10
Część B: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-121
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 5 i dniu 10
Przed podaniem dawki w dniu 5 i dniu 10
Część C: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-121, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ) oraz IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 7 i Dzień 14
Dzień 1, Dzień 7 i Dzień 14
Część C: Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu podczas przerwy między dawkami (AUCtau) VX-121, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ) oraz IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 7 i Dzień 14
Dzień 1, Dzień 7 i Dzień 14
Część C: Stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-121, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ) oraz IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 7 i dniu 14
Przed podaniem dawki w dniu 7 i dniu 14
Część D: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-121, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ) oraz IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 15
Dzień 1 i Dzień 15
Część D: Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu od momentu podania dawki do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC[0-last]) VX-121, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ) oraz IVA i jego Metabolity (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 15
Dzień 1 i Dzień 15
Część D: Stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-121, TEZ i jego metabolitów (M1-TEZ i M2-TEZ) oraz IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 8, dniu 15 i dniu 29
Przed podaniem dawki w dniu 8, dniu 15 i dniu 29
Część D: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków (SwCl) w pocie
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 29
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości początkowej do dnia 29
Część D: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 29
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od wartości początkowej do dnia 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX17-121-001
  • 2018-000126-55 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj