A VX-121 vizsgálata egészséges és cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon
2022. június 17. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
A VX-121 1/2 fázisú vizsgálata egészséges és cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon
Ennek a vizsgálatnak a célja a VX-121 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése egészséges és cisztás fibrózisban (CF) szenvedő alanyoknál.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
115
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság
- The Medicines Evaluation Unit
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Hollandia
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Groningen, Hollandia
- PRA Health Sciences Onderzoekscentrum UMCG
-
Nijmegen, Hollandia
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Hollandia
- Erasmus Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
A, B és C rész: Egészséges önkéntesek
- A női alanyoknak nem fogamzóképesnek kell lenniük
- 18 és 55 éves kor között
- Testtömegindex (BMI) 18,0-32,0 kg/m2, és a teljes testtömeg >50 kg
D rész: CF-ben szenvedő alanyok
- Heterozigóta az F508del-re és egy MF-mutációra (F/MF)
- FEV1 érték ≥40%-a és ≤90%-a az életkor, nem és magasság előrejelzett átlagának
- Testtömeg ≥35 kg
Főbb kizárási kritériumok:
A, B és C rész: Egészséges önkéntesek
- Bármilyen állapot, amely befolyásolhatja a gyógyszer felszívódását
- Lázas betegség vagy más akut betegség az anamnézisben az első vizsgálati gyógyszeradagot megelőző 5 napon belül
D rész: CF-ben szenvedő alanyok
- Klinikailag jelentős cirrhosis a kórtörténetben portális hipertóniával vagy anélkül
- Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
- A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés
Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: A rész: Összevont placebo (A1-5 kohorsz; A3 kivételével)
A résztvevők egyetlen adag placebót kaptak a VX-121-hez igazodva.
|
A placebót a VX-121 szuszpenzióhoz illesztettük orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: A rész: VX-121 (A1 kohorsz)
A résztvevők egyszeri 10 milligramm (mg) VX-121 dózist kaptak.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: A rész: VX-121 (A2 kohorsz)
A résztvevők egyszeri 20 mg VX-121 adagot kaptak.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: A rész: VX-121 (A3 kohorsz)
A résztvevők egyszeri adag 5 mg VX-121-et vagy hozzá illő placebót kaptak tej nélkül, majd nyílt jelölésű VX-121 5 mg tejjel.
|
A placebót a VX-121 szuszpenzióhoz illesztettük orális adagolásra.
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: A rész: VX-121 (A4 kohorsz)
A résztvevők egyszeri 40 mg VX-121 adagot kaptak.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: A rész: VX-121 (A5 kohorsz)
A résztvevők egyszeri 60 mg VX-121 dózist kaptak.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: A rész: VX-121 (A9 kohorsz)
A résztvevők az 1. napon egyszeri VX-121 10 mg-os szuszpenziót kaptak, a 9. napon a VX-121 10 mg-os tablettát, majd a 17. napon a VX-121 10 mg-os tablettát tejjel.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
Tabletta orális adagolásra.
|
|
Placebo Comparator: B rész: Összevont placebo (B1-4 kohorsz)
A résztvevők VX-121-hez illesztett placebót kaptak 10 napig.
|
A placebót a VX-121 szuszpenzióhoz illesztettük orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: B rész: VX-121 (B1 kohorsz)
A résztvevők VX-121 10 mg-ot kaptak naponta egyszer (qd) 10 napon keresztül.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: B rész: VX-121 (B2 kohorsz)
A résztvevők naponta 20 mg VX-121-et kaptak 10 napig.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: B rész: VX-121 (B3 kohorsz)
A résztvevők naponta 40 mg VX-121-et kaptak 10 napig.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: B rész: VX-121 (B4 kohorsz)
A résztvevők naponta 60 mg VX-121-et kaptak 10 napig.
|
Szuszpenzió orális adagolásra.
|
|
Placebo Comparator: C rész: Összevont placebo (C1-3 kohorsz)
A résztvevők VX-121/TEZ/IVA-val párosított placebót kaptak 14 napig.
|
A placebót az IVA-val illesztettük orális adagoláshoz.
A placebót a VX-121 szuszpenzióhoz illesztettük orális adagolásra.
A placebót a TEZ/IVA-val illesztettük orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: C rész: VX-121 (C1 kohorsz)
A résztvevők VX-121 10 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 óránként (q12h) kaptak 14 napon keresztül.
|
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
Szuszpenzió orális adagolásra.
Fix dózisú kombinált tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: C rész: VX-121 (C2 kohorsz)
A résztvevők VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12h 14 napon keresztül.
|
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
Szuszpenzió orális adagolásra.
Fix dózisú kombinált tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: C rész: VX-121 (C3 kohorsz)
A résztvevők VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12h 14 napon keresztül.
|
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
Szuszpenzió orális adagolásra.
Fix dózisú kombinált tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: D rész: Placebo
A résztvevők VX-121/TEZ/IVA-val párosított placebót kaptak 4 hétig.
|
A placebót az IVA-val illesztettük orális adagoláshoz.
A placebót a TEZ/IVA-val illesztettük orális adagolásra.
A placebót a VX-121 tablettával illesztettük orális adagolásra.
|
|
Kísérleti: D rész: VX-121/TEZ/IVA
A résztvevők VX-121 5 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12h 4 héten keresztül.
|
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
Tabletta orális adagolásra.
Fix dózisú kombinált tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság a kezelésben részt vevők számának értékelése szerint a rendkívüli nemkívánatos események (TEAE) és a súlyos nemkívánatos események (SAE) alapján
Időkeret: Az 1. naptól a biztonsági ellenőrzésen keresztül (a 15. napig az A rész esetében [az A3 és az A9 kohorsz kivételével], a 26. napig az A3 kohorsznál, a 34. napig az A9 kohorsznál, a 20. napig a B résznél, ig 24. nap a C rész esetében és legfeljebb 9. hét a D rész esetében)
|
Az 1. naptól a biztonsági ellenőrzésen keresztül (a 15. napig az A rész esetében [az A3 és az A9 kohorsz kivételével], a 26. napig az A3 kohorsznál, a 34. napig az A9 kohorsznál, a 20. napig a B résznél, ig 24. nap a C rész esetében és legfeljebb 9. hét a D rész esetében)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: A VX-121 maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: A1-5 kohorsz (kivéve A3): Adagolás előtti 240 órával az adagolás után; A3 és A9 kohorsz: Előadagolás 168 órával az adagolás után
|
A1-5 kohorsz (kivéve A3): Adagolás előtti 240 órával az adagolás után; A3 és A9 kohorsz: Előadagolás 168 órával az adagolás után
|
|
|
A rész: A koncentráció függvényében az idő görbe alatti terület az adagolás időpontjától a VX-121 utolsó mérhető koncentrációjáig (AUC[0-last])
Időkeret: A1-5 kohorsz (kivéve A3): Adagolás előtti 240 órával az adagolás után; A3 és A9 kohorsz: Előadagolás 168 órával az adagolás után
|
A1-5 kohorsz (kivéve A3): Adagolás előtti 240 órával az adagolás után; A3 és A9 kohorsz: Előadagolás 168 órával az adagolás után
|
|
|
B rész: A VX-121 maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: 1., 5. és 10. nap
|
1., 5. és 10. nap
|
|
|
B rész: A koncentráció-idő görbe alatti terület a VX-121 adagolási intervallumában (AUCtau)
Időkeret: 1., 5. és 10. nap
|
1., 5. és 10. nap
|
|
|
B rész: A VX-121 megfigyelt adagolás előtti plazmakoncentrációja (Ctrough)
Időkeret: Előadagolás az 5. és a 10. napon
|
Előadagolás az 5. és a 10. napon
|
|
|
C rész: A VX-121, a TEZ és metabolitjai (M1-TEZ és M2-TEZ), valamint az IVA és metabolitjai (M1-IVA és M6-IVA) maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax)
Időkeret: 1., 7. és 14. nap
|
1., 7. és 14. nap
|
|
|
C rész: A VX-121, a TEZ és metabolitjai (M1-TEZ és M2-TEZ), valamint az IVA és metabolitjai (M1-IVA és M6-IVA) adagolási intervallumában (AUCtau) a koncentráció függvényében görbe alatti terület
Időkeret: 1., 7. és 14. nap
|
1., 7. és 14. nap
|
|
|
C rész: VX-121, TEZ és metabolitjai (M1-TEZ és M2-TEZ), valamint IVA és metabolitjai (M1-IVA és M6-IVA) adagolás előtti plazmakoncentrációja (Ctrough)
Időkeret: Előadagolás a 7. és a 14. napon
|
Előadagolás a 7. és a 14. napon
|
|
|
D rész: A VX-121, a TEZ és metabolitjai (M1-TEZ és M2-TEZ), valamint az IVA és metabolitjai (M1-IVA és M6-IVA) maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax)
Időkeret: 1. és 15. nap
|
1. és 15. nap
|
|
|
D rész: A koncentráció függvényében az idő görbe alatti terület az adagolás időpontjától az utolsó mérhető koncentrációig (AUC[0-last]) a VX-121, a TEZ és metabolitjai (M1-TEZ és M2-TEZ), valamint az IVA és annak értékei Metabolitok (M1-IVA és M6-IVA)
Időkeret: 1. és 15. nap
|
1. és 15. nap
|
|
|
D rész: A VX-121, a TEZ és metabolitjai (M1-TEZ és M2-TEZ), valamint az IVA és metabolitjai (M1-IVA és M6-IVA) adagolás előtti plazmakoncentrációja (Ctrough)
Időkeret: Előadagolás a 8., 15. és 29. napon
|
Előadagolás a 8., 15. és 29. napon
|
|
|
D rész: A verejték-klorid (SwCl) koncentrációjának abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 29. napig
|
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
|
Az alaphelyzettől a 29. napig
|
|
D rész: A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 29. napig
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
|
Az alaphelyzettől a 29. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. március 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. május 3.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. május 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. december 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. december 5.
Első közzététel (Tényleges)
2018. december 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. július 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. június 17.
Utolsó ellenőrzés
2022. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- Ivakaftor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX17-121-001
- 2018-000126-55 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .