地理的萎縮と診断された患者における硝子体内APL-2の安全性を評価するための研究

包含基準：コホート1

研究の目は、すべての包含基準を満たさなければなりません。 両眼が選択基準を満たしている場合、スクリーニング訪問時に最悪の正常輝度補正視力 (NL-BCVA) を持つ眼が研究眼として指定されます。 両眼の視力が同じ場合は、GA 病変が大きい方の眼を研究眼として選択します。 両眼の GA 病変サイズが同じ場合、右眼が研究眼として選択されます。

特に指定のない限り、眼固有の選択基準は研究眼のみに適用されます。

1. 60歳以上。
2. 早期治療糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) チャートを使用した 35 ～ 5 文字の正常な輝度の最適な矯正視力 (スネレン換算で約 20/200 ～ 20/800)。
3. -治験責任医師によって決定され、リーディングセンターによって確認された、AMDに続発する黄斑のGAの臨床診断。

4. GA病変は、スクリーニング時の眼底自家蛍光（FAF）イメージングの中央読影センターの評価によって決定される次の基準を満たす必要があります。

   1. 合計 GA 領域は ≥ 2.5 (1 ディスク領域 [DA]) である必要があります。
   2. GA が多巣性である場合、少なくとも 1 つの限局性病変が 1.25 mm2 (0.5 DA) 以上で、GA の全体的な総面積は上記の 4a に指定されているとおりでなければなりません。
5. 治験責任医師が決定した高品質の画像の収集を可能にするための、眼球の十分な透明度、適切な瞳孔拡張、および凝視。

6. 女性の被験者は次の条件を満たす必要があります。

   1. 出産の可能性がない女性 (WONCBP)、または
   2. -スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性の出産可能性（WOCBP）の女性であり、研究期間中はプロトコルで定義された避妊方法を使用し、研究期間中は母乳育児を控えることに同意する必要があります。
7. 出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性は、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意し、研究期間中精子の提供を控えることに同意する必要があります。
8. -インフォームドコンセントを提供し、研究手順と評価を順守する意思と能力がある。

除外基準：コホート1

特に指定のない限り、眼の特定の除外基準は研究眼にのみ適用されます。

1. いずれかの眼のシュタルガルト病、錐体桿体ジストロフィーまたは中毒性黄斑症などの AMD 以外の状態に続発する GA。
2. > 6ジオプターの近視または軸長> 26 mmを示す屈折異常の球面相当。
3. -AMDまたはその他の原因に関連する病歴またはアクティブな脈絡膜血管新生（CNV）。これには、網膜色素上皮裂傷の証拠またはSD-OCTイメージングおよび/またはフルオレセイン血管造影に基づく血管新生の証拠が含まれます。
4. -治験責任医師の意見では、ブドウ膜炎、その他の黄斑疾患（例： 臨床的に重要な網膜上膜 [ERM]、全層黄斑円孔)、または制御されていない緑内障/高眼圧症)。 治験責任医師の意見では、周辺網膜ジストロフィーなどの良性の状態は除外されません。
5. -登録前3か月以内の眼内手術（レンズ交換手術を含む）。
6. 黄斑領域におけるレーザー治療の歴史。
7. -スクリーニング訪問前の3か月以内の眼内注射の履歴。
8. 無水晶体症または後嚢の欠如。 注：スクリーニングの少なくとも60日前に行われた後嚢混濁のためのYAGレーザー後嚢切開術は除外されません。
9. -AMDに続発するGA以外の眼の状態 研究期間中に手術または医学的介入を必要とする可能性がある、または研究者の意見では、研究期間中に視覚機能を損なう可能性があります。
10. -現在の眼または眼周囲感染を含むIVT注射の禁忌。
11. -全身実験的治療またはその他の全身的治験薬への参加 6週間以内または有効成分の5半減期（いずれか長い方）を含む 研究治療の開始前。 注：観察、市販のビタミン、サプリメント、または食事のみを含む臨床試験は除外されません.
12. -治験責任医師の意見では、60か月の治療期間にわたって一貫したフォローアップを行う可能性が低い、または被験者を危険な研究候補にする可能性のある医学的または精神医学的状態。
13. -治験責任医師の意見では、スクリーニング検査値（血液学、血清化学または尿検査）は臨床的に重要であり、研究への参加には適していません。
14. -注射用のフルオレセインナトリウムに対する既知の過敏症、またはペグセタコプランまたはペグセタコプラン溶液中の賦形剤のいずれかに対する過敏症。

包含基準：コホート2

眼固有の包含基準は、研究の目のみに適用されます。

1. -APL2-303（Derby、NCT03525613）またはAPL2-304（Oaks、NCT03525600）研究に参加し、24か月目の訪問を完了し、この研究に参加するよう招待されました。

   a.治療を中止しなかったが、月24の訪問を逃した被験者も、この研究に参加する資格があります。

2. 眼球の透明度、適切な瞳孔散大、および研究者によって決定された高品質の画像の収集を可能にする固視。

3. 女性の被験者は次の条件を満たす必要があります。

   1. 出産の可能性がない女性 (WONCBP)、または
   2. -スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であり、研究期間中およびペグセタコプランの最後の投与から90日間、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意する必要がある出産の可能性（WOCBP）の女性、および期間中の母乳育児を控える研究の。
4. 出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性は、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意し、研究期間中およびペグセタコプランの最後の投与から90日間精子の提供を控えることに同意する必要があります。
5. -研究手順と評価を遵守するためにインフォームドコンセントを喜んで提供できる

除外基準：コホート2

特に指定のない限り、眼固有の除外基準は研究眼にのみ適用されます。

1. -24か月前に治験薬を中止し、APL2-303（Derby、NCT 03525613）またはAPL2-304（Oaks、NCT03525600安全性評価のための研究）に残った被験者。 治験薬の一時的な休止は排他的ではありません。
2. -治験責任医師の意見では、視覚機能を損なうまたは混乱させる活動性の眼疾患の存在。これには、黄斑円孔またはその他の黄斑疾患（例、臨床的に重要な網膜上膜）が含まれますが、これらに限定されません。 末梢網膜ジストロフィーなどの治験責任医師の意見における良性状態は除外されません。
3. -現在の眼または眼周囲感染を含むIVT注射の禁忌。
4. -治験責任医師の意見では、臨床的に重要であり、研究への参加または一貫したフォローアップに適していない医学的または精神医学的状態。
5. -注射用のフルオレセインナトリウムに対する既知の過敏症、またはペグセタコプランまたはペグセタコプラン溶液中の賦形剤のいずれかに対する過敏症。
6. 妊娠中、授乳中、または妊娠検査陽性。