评估地理萎缩患者玻璃体内注射 APL-2 安全性的研究

纳入标准：队列 1

研究眼必须符合所有纳入标准。 如果双眼均符合纳入标准，则筛选访视时正常亮度最佳矫正视力 (NL-BCVA) 最差的眼睛将被指定为研究眼。 如果双眼视力相同，则选择 GA 病变较大的眼作为研究眼。 如果双眼的 GA 病变大小相同，则选择右眼作为研究眼。

眼部特异性纳入标准仅适用于研究眼，除非另有说明。

1. 年龄 ≥ 60 岁。
2. 使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 图表（大约在 20/200 和 20/800 Snellen 等效值之间），正常亮度最佳矫正视力在 35 到 5 个字母之间。
3. 由研究者确定并由阅读中心确认的继发于 AMD 的黄斑 GA​​ 的临床诊断。

4. GA 病变必须符合中央阅读中心在筛选时对眼底自发荧光 (FAF) 成像的评估所确定的以下标准：

   1. 总 GA 区域必须 ≥ 2.5（1 个磁盘区域 [DA]）。
   2. 如果 GA 是多灶性的，至少一个局灶性病变必须 ≥ 1.25 mm2 (0.5 DA)，GA 的总聚集面积如上文 4a 中指定。
5. 足够清晰的眼部介质、足够的瞳孔扩张和固定，以允许收集由调查员确定的高质量图像。

6. 女性受试者必须是：

   1. 无生育能力的女性 (WONCBP)，或
   2. 筛选时血清妊娠试验阴性的育龄妇女 (WOCBP) 必须同意在研究期间使用方案规定的避孕方法，并在研究期间停止母乳喂养。
7. 具有生育潜力女性伴侣的男性必须同意使用协议规定的避孕方法，并同意在研究期间不捐献精子。
8. 愿意并能够给予知情同意并遵守研究程序和评估。

排除标准：队列 1

除非另有说明，否则眼部特定排除标准仅适用于研究眼。

1. GA 继发于 AMD 以外的病症，例如 Stargardt 病、视锥细胞营养不良或毒性黄斑病，如两只眼睛的斑块状黄斑病。
2. 屈光不正的球面当量显示 > 6 屈光度的近视或眼轴长度 > 26 毫米。
3. 与 AMD 或任何其他原因相关的任何病史或活动性脉络膜新生血管 (CNV)，包括任何视网膜色素上皮撕裂的证据或任何地方基于 SD-OCT 成像和/或荧光素血管造影的新生血管证据，由阅读中心评估。
4. 存在研究者认为损害或混淆视觉功能的活动性眼部疾病，包括但不限于葡萄膜炎、其他黄斑疾病（例如 有临床意义的视网膜前膜 [ERM]、全层黄斑裂孔）或不受控制的青光眼/高眼压症）。 研究者认为周边视网膜营养不良等良性病症不是排他性的。
5. 入组前 3 个月内进行过眼内手术（包括晶状体置换手术）。
6. 黄斑区激光治疗的历史。
7. 筛选访视前 3 个月内有眼内注射史。
8. 无晶状体或后囊缺失。 注意：筛选前至少 60 天进行的用于后囊混浊的钇铝石榴石 YAG 激光后囊切开术不是排他性的。
9. 除了继发于 AMD 的 GA 之外，在研究期间可能需要手术或医疗干预的任何眼部疾病，或者研究者认为可能会在研究期间损害视觉功能。
10. IVT 注射的任何禁忌症，包括当前的眼部或眼周感染。
11. 参与任何系统性实验治疗或任何其他系统性研究性新药，包括在研究治疗开始前的 6 周内或活性成分的 5 个半衰期（以较长者为准）。 注意：仅涉及观察、非处方维生素、补充剂或饮食的临床试验不是排他性的。
12. 研究者认为不可能在 60 个月的治疗期内进行持续随访的医疗或精神状况，或者会使受试者成为不安全的研究候选人。
13. 研究者认为具有临床意义且不适合参与研究的任何筛查实验室值（血液学、血清化学或尿液分析）。
14. 已知对注射用荧光素钠过敏或对 pegcetacoplan 或 pegcetacoplan 溶液中的任何赋形剂过敏。

纳入标准：队列 2

眼部特定的纳入标准仅适用于研究眼。

1. 参加了 APL2-303（Derby，NCT03525613）或 APL2-304（Oaks，NCT03525600）研究并完成了第 24 个月的访问，并被邀请参加这项研究。

   一种。没有停止治疗但错过第 24 个月访视的受试者也有资格参加本研究。

2. 眼部介质的清晰度、足够的瞳孔扩张和固定，以允许收集研究者确定的高质量图像。

3. 女性受试者必须是：

   1. 无生育能力的女性 (WONCBP)，或
   2. 筛选时血清妊娠试验阴性的育龄妇女 (WOCBP) 必须同意在研究期间和最后一次 pegcetacoplan 给药后 90 天使用方案规定的避孕方法，并在研究期间停止母乳喂养的研究。
4. 有生育潜力女性伴侣的男性必须同意使用协议定义的避孕方法，并同意在研究期间和最后一次服用 pegcetacoplan 后 90 天内不捐献精子。
5. 愿意并能够给予知情同意以遵守研究程序和评估

排除标准：队列 2

眼部特异性排除标准仅适用于研究眼，除非另有说明。

1. 在第 24 个月之前停止研究药物并留在 APL2-303（Derby，NCT 03525613）或 APL2-304（Oaks，NCT03525600 安全性评估研究）中的受试者。 暂时停用研究药物并非排他性的。
2. 存在活动性眼部疾病，研究者认为该疾病会损害或混淆视觉功能，包括但不限于黄斑裂孔或其他黄斑疾病（例如，具有临床意义的视网膜前膜）。 研究者认为周边视网膜营养不良等良性病症并非排他性。
3. IVT 注射的任何禁忌症，包括当前的眼部或眼周感染。
4. 研究者认为具有临床意义且不适合参与研究或持续随访的医学或精神疾病。
5. 已知对注射用荧光素钠过敏或对 pegcetacoplan 或 pegcetacoplan 溶液中的任何赋形剂过敏。
6. 怀孕、哺乳或妊娠试验阳性。