지도형 위축으로 진단된 환자에서 유리체강내 APL-2의 안전성을 평가하기 위한 연구

포함 기준: 코호트 1

연구 안구는 모든 포함 기준을 충족해야 합니다. 두 눈이 포함 기준을 충족하면 스크리닝 방문 시 최악의 정상 휘도 최고 교정 시력(NL-BCVA)을 가진 눈이 연구 눈으로 지정됩니다. 양쪽 눈의 시력이 같으면 GA 병변이 더 큰 눈이 연구 눈으로 선택됩니다. 양쪽 눈의 GA 병변 크기가 같으면 오른쪽 눈이 연구 눈으로 선택됩니다.

안구 특이적 포함 기준은 달리 명시되지 않는 한 연구 안구에만 적용됩니다.

1. 연령 ≥ 60세.
2. Normal Luminance는 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 차트(약 20/200에서 20/800 Snellen 등가물)를 사용하여 35~5글자로 가장 잘 교정된 시력입니다.
3. 연구원에 의해 결정되고 리딩 센터에 의해 확인된 AMD에 이차적인 황반의 GA의 임상 진단.

4. GA 병변은 중앙 판독 센터의 스크리닝 시 안저 자가형광(FAF) 영상 평가에 의해 결정된 다음 기준을 충족해야 합니다.

   1. 총 GA 영역은 ≥ 2.5(1 디스크 영역[DA])여야 합니다.
   2. GA가 다초점인 경우, 적어도 하나의 초점 병변은 ≥ 1.25 mm2(0.5 DA)여야 하며, GA의 전체 총 면적은 위의 4a에 명시된 바와 같습니다.
5. 안구 미디어의 적절한 선명도, 적절한 동공 확장 및 연구자가 결정한 양질의 이미지 수집을 허용하는 고정.

6. 여성 과목은 다음과 같아야 합니다.

   1. 임신 가능성이 없는 여성(WONCBP), 또는
   2. 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 테스트를 받았으며 연구 기간 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하고 연구 기간 동안 모유 수유를 삼가는 데 동의해야 합니다.
7. 가임 여성 파트너가 있는 남성은 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의하고 연구 기간 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.
8. 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 절차 및 평가를 준수할 의지와 능력.

제외 기준: 코호트 1

안구 특이적 배제 기준은 달리 명시되지 않는 한 연구 안구에만 적용됩니다.

1. Stargardt 질병, 원추형 간상 영양 장애 또는 한쪽 눈의 플라크닐 황반병증과 같은 독성 황반병증과 같은 AMD 이외의 상태에 이차적인 GA.
2. 6디옵터 이상의 근시 또는 안축 길이 >26mm를 나타내는 굴절 이상에 해당하는 구면.
3. 판독 센터에서 평가한 SD-OCT 영상 및/또는 형광 혈관 조영술을 기반으로 한 망막 색소 상피 찢어짐의 증거 또는 신생 혈관 형성의 증거를 포함하여 AMD 또는 기타 원인과 관련된 모든 병력 또는 활동성 맥락막 신생혈관(CNV).
4. 포도막염, 기타 황반 질환(예: 임상적으로 유의한 망막전막[ERM], 전체 두께 황반 구멍) 또는 조절되지 않는 녹내장/고혈압). 말초 망막 이영양증과 같은 연구자의 견해로는 양성 상태는 배타적이지 않습니다.
5. 등록 전 3개월 이내에 안내 수술(렌즈 교체 수술 포함).
6. 황반 부위의 레이저 치료의 역사.
7. 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 안내 주사 이력.
8. Aphakia 또는 후방 캡슐의 부재. 참고: 스크리닝 최소 60일 전에 수행된 후낭 혼탁화를 위한 이트륨-알루미늄 가넷 YAG 레이저 후낭 절개술은 배타적이지 않습니다.
9. 연구 기간 동안 수술 또는 의학적 개입이 필요할 수 있거나 연구자의 의견으로는 연구 기간 동안 시각 기능을 손상시킬 수 있는 AMD에 이차적인 GA 이외의 모든 안구 상태.
10. 현재 안구 또는 안구 주위 감염을 포함한 IVT 주사에 대한 모든 금기.
11. 연구 치료 시작 전 6주 이내 또는 활성 성분의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간)를 포함하여 모든 전신 실험적 치료 또는 기타 전신 연구용 신약에 참여. 참고: 관찰, 처방전 없이 구입할 수 있는 비타민, 보충제 또는 식이 요법만을 포함하는 임상 시험은 배타적이지 않습니다.
12. 조사자의 의견에 따라 60개월 치료 기간 동안 일관된 후속 조치가 불가능하거나 피험자를 안전하지 않은 연구 후보로 만들 수 있는 의학적 또는 정신과적 상태.
13. 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 연구 참여에 적합하지 않은 모든 스크리닝 실험실 값(혈액학, 혈청 화학 또는 소변 검사).
14. 주사용 플루오레세인 나트륨에 대한 알려진 과민성 또는 페그세타코플란 또는 페그세타코플란 용액의 부형제에 대한 과민성.

포함 기준: 코호트 2

안구 특이적 포함 기준은 연구 안구에만 적용됩니다.

1. APL2-303(Derby, NCT03525613) 또는 APL2-304(Oaks, NCT03525600) 연구에 참여하여 24개월차 방문을 완료하고 이 연구에 참여하도록 초대되었습니다.

   ㅏ. 치료를 중단하지 않았지만 24개월 방문을 놓친 대상체도 이 연구에 참여할 자격이 있습니다.

2. 안구 매체의 선명도, 적절한 동공 확장 및 조사자가 결정한 양질의 이미지 수집을 허용하는 고정.

3. 여성 과목은 다음과 같아야 합니다.

   1. 임신 가능성이 없는 여성(WONCBP), 또는
   2. 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 시 혈청 임신 검사 결과가 음성이며 연구 기간 동안 및 페그세타코플란의 마지막 투여 후 90일 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 해당 기간 동안 모유 수유를 삼가야 합니다. 연구의.
4. 가임 여성 파트너가 있는 남성은 프로토콜에 정의된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 연구 기간 동안 및 페그세타코플란의 마지막 투여 후 90일 동안 정자 기증을 삼가는 데 동의해야 합니다.
5. 연구 절차 및 평가를 준수하기 위해 정보에 입각한 동의를 할 의지와 능력

제외 기준: 코호트 2

안구 특이적 배제 기준은 달리 명시되지 않는 한 연구 안구에만 적용됩니다.

1. 24개월 전에 연구 약물을 중단하고 안전성 평가를 위한 APL2-303(Derby, NCT 03525613) 또는 APL2-304(Oaks, NCT03525600 연구)에 남아 있는 피험자. 연구 약물의 일시적 중단은 배타적이지 않습니다.
2. 연구자의 의견으로는 황반 구멍 또는 기타 황반 질환(예: 임상적으로 중요한 망막 앞막)을 포함하나 이에 제한되지 않는 시각 기능을 손상시키거나 혼동시키는 활동성 안구 질환의 존재. 말초 망막 이영양증과 같은 연구자의 의견으로는 양성 상태가 배타적이지 않습니다.
3. 현재 안구 또는 안구 주위 감염을 포함한 IVT 주사에 대한 모든 금기.
4. 연구자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 연구 참여 또는 일관된 후속 조치에 적합하지 않은 의학적 또는 정신 질환.
5. 주사용 플루오레세인 나트륨에 대한 알려진 과민성 또는 페그세타코플란 또는 페그세타코플란 용액의 부형제에 대한 과민성.
6. 임신, 모유 수유 또는 긍정적인 임신 검사.